C3 Inibidor de Alvos Empaveli (pegcetacoplan) se candidatará à listagem em 2022!

A Apellis Pharma é líder no desenvolvimento de terapias-alvo C3, dedicadas ao desenvolvimento de terapias pioneiras e melhores da classe por meio de métodos C3 direcionados inovadores para o tratamento de uma ampla gama de medicamentos impulsionados pela descontrolada ou sobreativação das doenças complementares em cascata, incluindo as dos campos da hematologia, oftalmologia e nefrologia.

Recentemente, a empresa anunciou que recebeu feedback formal por escrito da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, fortalecendo ainda mais a apresentação de injeção intravitreal de pegcetacoplan para o tratamento da degeneração macular relacionada à idade (AMD) e do plano de atrofiação geográfica secundária (GA) New Drug Application (NDA). O NDA será apoiado pelos dados de eficácia e segurança do estudo fase 3 derby e OAKS e do estudo filly fase 2.

Em feedback escrito, a FDA afirmou que, se os ensaios clínicos forem adequados e bem controlados, a agência não distinguirá entre diferentes fases do ensaio, e todos os três estudos parecem ser adequados e bem controlados. Com base neste feedback, espera-se que a Apellis ainda envie o NDA no primeiro semestre de 2022, e acredita que nenhuma pesquisa adicional é necessária para enviar o NDA.

O diretor médico da Apellis, Federico Grossi, MD, disse: "Estamos muito satisfeitos que o feedback da FDA seja consistente com nosso plano. Planejamos apresentar um NDA pegcetacoplan com base nos dados de mais de 1.500 pacientes em 3 estudos randomizados e bem controlados. GA. É uma doença devastadora que causa cegueira. Estamos ansiosos para trabalhar em estreita colaboração com a FDA para levar o primeiro tratamento à população de pacientes com GA."

Características estruturais e mecanismo do plano pegcetaco

A GA é um tipo avançado de degeneração macular relacionada à idade (AMD), e a AMD é a principal causa de cegueira. A doença de GA afeta a parte central da retina, a mácula, que é responsável pela visão central. A superativação do complemento leva ao crescimento patológico irreversível em GA, e o C3 é o único alvo para o controle preciso da superativação do complemento. O GA é progressivo e irreversível, levando a danos na visão central e perda permanente da visão. De acordo com pesquisas publicadas, há mais de 5 milhões de pacientes com GA em todo o mundo e cerca de 1 milhão nos Estados Unidos. Atualmente, não há tratamento aprovado para GA.

Pegcetacoplan é um inibidor C3 direcionado projetado para regular a ativação excessiva da cascata complementar. A cascata complementar faz parte do sistema imunológico humano, e sua ativação excessiva é a causa da ocorrência e desenvolvimento de muitas doenças graves. Pegcetacoplan é um peptídeo cíclico sintético que se liga a um polímero de polietileno glicol e se liga especificamente ao C3 e C3b. Atualmente, o pegcetacoplan está sendo desenvolvido para tratar uma variedade de doenças, incluindo: atrofia geográfica (GA), hemoglobinuria noturna paroxística (PNH) e glomerulopatia C3. Nos Estados Unidos, a FDA concedeu qualificação rápida de pegcetacoplan para o tratamento de PNH e GA.

Em maio de 2021, o Empaveli (pegcetacoplan) foi aprovado pela FDA dos EUA para o tratamento de pacientes adultos com hemoglobinuria noturna paroxísmal (PNH). A Empaveli foi aprovada por meio do processo de revisão prioritária, que tem potencial para melhorar as normas de atenção à PNH e redefinir o tratamento PNH.

Vale ressaltar que a Empaveli é a primeira e única terapia direcionada ao C3 que recebeu aprovação regulatória. Esta droga é adequada para: (1) pacientes adultos PNH que não receberam tratamento anteriormente; (2) Anteriormente recebidos inibidores C5 Pacientes adultos com PNH de Soliris (eculizumab) e Ultomiris (ravulizumab).

Na última década, a única opção para o tratamento do PNH foram os inibidores de C5, mas muitos pacientes ainda experimentam hipohemoglobinose persistente, o que muitas vezes leva à fadiga debilitante e transfusões de sangue frequentes. Em ensaios clínicos, a Empaveli pode fornecer amplo controle da PNH, melhorando a vida dos pacientes com PNH, aumentando os níveis de hemoglobina e reduzindo a necessidade de transfusões de sangue.