O FDA dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão zandelisibe: uma taxa de resposta geral (ORR) de 93%!

A MEI Pharma e seu parceiro global Kyowa Kirin anunciaram recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) concedeu um tratamento oral seletivo para inibidor de fosfatidilinositol-3-quinase delta (PI3K delta) zandelisibe (ME-401) Qualificação de medicamento órfão (ODD) para Linfoma folicular (FL). Em março de 2020, o FDA também concedeu zandelisibe Fast Track Designation (FTD): ele é usado para tratar pacientes adultos com FL recidiva ou refratária que receberam anteriormente pelo menos dois tratamentos sistêmicos.

Droga órfã refere-se a drogas utilizadas para a prevenção, tratamento e diagnóstico de doenças raras, e doenças raras são o termo geral para uma classe de doenças com uma incidência muito baixa, também conhecidas como" doenças órfãs." Nos Estados Unidos, doenças raras referem-se a doenças com menos de 200.000 pacientes. Os incentivos para o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras incluem vários incentivos para o desenvolvimento clínico, como créditos fiscais relacionados aos custos de testes clínicos, reduções de taxas de usuários da FDA e testes clínicos. A assistência do FDA' no desenho do estudo e o período de exclusividade de mercado de 7 anos para as indicações aprovadas após o medicamento ser comercializado.

O Fast Track Qualification (FTD) visa acelerar o desenvolvimento de medicamentos e uma revisão rápida de doenças graves para atender às necessidades médicas graves não atendidas em áreas-chave. A obtenção de qualificações rápidas para medicamentos em desenvolvimento significa que as empresas farmacêuticas podem interagir com o FDA com mais frequência durante o estágio de pesquisa e desenvolvimento. Depois de enviar uma inscrição de marketing, eles são elegíveis para aprovação acelerada e revisão de prioridade se atenderem aos padrões relevantes. Além disso, eles também são elegíveis para revisão contínua.

estrutura molecular do zandelisibe

O linfoma folicular (FL) é o linfoma indolente mais comum, sendo responsável por aproximadamente 20-30% de todos os linfomas não-Hodgkin (LNH). Esta doença também se desenvolve nas células B, é crônica na maioria dos casos e progride lentamente. A maioria dos pacientes com diagnóstico de FL tem mais de 65 anos. Às vezes, FL pode se transformar em linfoma difuso de grandes células B (DBLCL), que é um LNH de crescimento rápido (invasivo).

Zandelisibe (ME-401) é um inibidor delta da fosfatidilinositol 3-quinase (PI3K) oral sob investigação. Os inibidores de PI3Kδ são geralmente superexpressos em células cancerosas e desempenham um papel fundamental na proliferação e sobrevivência de tumores hematológicos. O zandelisibe mostra alta seletividade para subtipos de PI3Kδ e tem propriedades de drogas diferentes de outros inibidores de PI3Kδ. Este medicamento tem o potencial de se tornar o melhor inibidor de PI3Kδ. Suas características clínicas indicam que, como terapia com um único medicamento ou em combinação com outras drogas contra o câncer, tem a oportunidade de resolver uma série de neoplasias das células B. Atualmente, o MEI está avaliando o zandelisibe para o tratamento de pacientes com várias doenças malignas de células B.

Em abril de 2020, a MEI e a Concord Kirin assinaram um acordo global de licenciamento, desenvolvimento e comercialização para desenvolver e comercializar o zandelisibe. A MEI e a Concord Kirin desenvolverão e promoverão conjuntamente o zandelisibe nos Estados Unidos, e a MEI registrará todas as receitas das vendas nos Estados Unidos. Concord Kylin tem direitos exclusivos de comercialização fora dos Estados Unidos e pagará à MEI um aumento gradual nos royalties com base nas vendas fora dos Estados Unidos.

Em maio deste ano, a MEI Pharma e a Concord Kirin anunciaram os dados da coorte de pacientes com esquema intermitente (IS) do estudo clínico de Fase 1b de zandelisibe no tratamento de FL recidiva ou refratária (FL r / r). Os resultados mostraram que entre os pacientes r / r FL que tiveram progressão da doença (POD24) dentro de 24 meses de receber quimioterapia de primeira linha, a taxa de resposta geral (ORR) do tratamento com zandelisibe (com e sem rituximabe) foi de 82%, e o ORR atingiu 93% em pacientes não POD24.