Vivet / Pfizer VTX-801 concedido pela FDA dos EUA para qualificação Fast Track: Tratamento da doença de Wilson

A Pfizer and Vivet Therapeutics, uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) concedeu a terapia genética VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) da Vivet para o tratamento da doença de Wilson (WD). ) Anteriormente, o VTX-801 recebeu a designação de medicamento órfão (ODD) pelo FDA dos EUA e pela EMA da UE. O WD, também conhecido como degeneração hepatolenticular, é um distúrbio autossômico recessivo do metabolismo do cobre. A doença é uma doença genética rara que reduz a capacidade do fígado e de outros tecidos de regular os níveis de cobre. Pode causar danos graves ao fígado, sintomas neurológicos e morte potencial.

O Fast Track Qualification (FTD) visa acelerar o desenvolvimento de medicamentos e uma revisão rápida de doenças graves para atender às necessidades médicas graves não atendidas em áreas-chave. A obtenção de qualificações rápidas para medicamentos em desenvolvimento significa que as empresas farmacêuticas podem interagir com o FDA com mais frequência durante o estágio de pesquisa e desenvolvimento. Depois de enviar uma inscrição de marketing, eles são elegíveis para aprovação acelerada e revisão de prioridade se atenderem aos padrões relevantes. Além disso, eles também estão qualificados para revisão contínua.

VTX-801 é um novo tipo de terapia gênica de pesquisa, que será avaliada no estudo Fase 1/2 GATEWAY (NCT04537377) para determinar a segurança, tolerabilidade e atividade farmacológica de uma única infusão intravenosa para o tratamento de adultos com doença de Wilson. A Pfizer está trabalhando com a Vivet para fornecer VTX-801 para os ensaios clínicos de Fase 1/2.

Seng Cheng, vice-presidente sênior e diretor científico do Departamento de Pesquisa de Doenças Raras da Pfizer, disse: “A decisão do FDA de conceder o status de Fast Track VTX-801 destaca a necessidade urgente de novas opções de tratamento para lidar com esta doença devastadora. A doença pode ser fatal. Estamos muito felizes em cooperar com a Vivet neste importante projeto de desenvolvimento. Acreditamos que, se for bem-sucedido, terá um impacto significativo na vida dos pacientes com a doença de Wilson."

O Dr. Michael Schilsky, pesquisador-chefe da Escola de Medicina da Universidade de Yale, disse:" Estamos honrados em participar deste importante ensaio clínico. Se o VTX-801 for desenvolvido com sucesso, ele tem o potencial de se tornar um medicamento verdadeiramente inovador que pode se recuperar após uma única injeção intravenosa. O metabolismo do cobre atende às necessidades médicas significativas não atendidas dos pacientes com a doença de Wilson."

A doença de Wilson (WD) é uma doença genética rara causada por mutações no gene que codifica a proteína ATP7B, que reduz a capacidade do fígado e de outros tecidos de regular os níveis de cobre, levando a graves danos ao fígado, sintomas neurológicos e morte potencial . O anel KF (anel de Kayser-Fleischer, ou seja, anel de pigmento da córnea) é a característica mais importante da doença de Wilson' observada em 95-98% dos pacientes, a maioria dos quais binocular.

VTX-801 é um novo tipo de vetor de terapia gênica de pesquisa baseado em vírus adeno-associado recombinante (rAAV). Seu objetivo é fornecer uma proteína codificada por transgene ATP7B miniaturizada. Esta proteína funcional foi comprovada para restaurar a homeostase do cobre e reverter a patologia hepática e reduzir o acúmulo de cobre no cérebro do modelo de rato com doença de Wilson. O sorotipo rAAV de VTX-801 foi selecionado com base em sua propensão para transduzir hepatócitos humanos.

O estudo GATEWAY (NCT04537377) é um ensaio clínico multicêntrico, não randomizado e aberto de Fase 1/2, projetado para avaliar a segurança de uma única infusão intravenosa de VTX-801 em adultos com doença de Wilson antes e após a suspensão do tratamento de base WD , Tolerabilidade e atividade farmacológica.

O ensaio será realizado em seis centros clínicos líderes nos Estados Unidos e na Europa, e espera-se que até 16 pacientes adultos com a doença de Wilson sejam inscritos. O paciente participará do período de observação pré-dose e receberá um regime profilático de esteroides. O objetivo primário do estudo é avaliar a segurança e tolerabilidade do VTX-801 após uma única infusão intravenosa 52 semanas. Outros desfechos incluem alterações em biomarcadores relacionados à doença, incluindo cobre sérico livre e atividade de ceruloplasmina sérica, e alterações de radioatividade nos parâmetros relacionados ao cobre e no status dos participantes do VTX-801.