O FDA dos EUA concedeu a certificação de terapia inovadora para o ALK-001 (C20-D3-vitamina A)!

A Alkeus Pharmaceuticals anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu ao ALK-001 (C20-D3-vitamina A) a designação de terapia inovadora (BTD) para o tratamento da doença de Stargardt' s (STGD) . Vale ressaltar que ALK-001 é o único medicamento aprovado para o tratamento de BTD da doença de Stargard' Atualmente, não há tratamento aprovado para a doença de Stargard' s. Anteriormente, o FDA concedeu ALK-001 Orphan Drug Designation (ODD).

BTD é um novo canal de revisão de medicamentos do FDA, que visa acelerar o desenvolvimento e revisão de novos medicamentos para o tratamento de doenças graves ou potencialmente fatais, e há evidências clínicas preliminares de que, em comparação com os medicamentos de tratamento existentes, novos medicamentos podem melhorar substancialmente a condição da doença. Os medicamentos obtidos por BTD podem receber orientação mais detalhada, incluindo funcionários seniores da FDA durante a pesquisa e desenvolvimento, e são elegíveis para revisão contínua e revisão de prioridade potencial durante a revisão para garantir que os pacientes recebam novas opções de tratamento no menor tempo possível.

ALK-001 (C20-D3-Vitamina A) é uma vitamina A quimicamente modificada usada para tratar uma variedade de doenças degenerativas da retina. O medicamento é tomado uma vez ao dia e os dados clínicos mostram que o ALK-001 pode atrasar com segurança a progressão da doença de Stargard, mantendo a circulação visual normal.

A doença de Stargard' s é uma doença degenerativa retinal hereditária progressiva que pode causar perda de visão irreversível e cegueira. Esta é uma doença rara e grave. Os sintomas geralmente começam na infância ou adolescência. Quase todos os pacientes diagnosticados com esta doença se tornarão legalmente cegos.

O FDA concedeu ALK-001 BTD com base em uma revisão de dados de um ensaio clínico duplo-cego randomizado controlado por placebo de Fase 2. Espera-se que os dados deste ensaio e de outros estudos em andamento sejam divulgados ainda este ano.

Além da doença de Starger' s, ensaios clínicos de ALK-001 para o tratamento de pacientes com degeneração macular relacionada à idade seca (DMRI) também estão em andamento. Nos Estados Unidos, a DMRI é a causa número um da cegueira inevitável.

Dr. Leonide Saad, CEO da Alkeus Pharmaceuticals, disse:" Alcançar uma designação de terapia inovadora é um marco transformador no campo da doença de Stargard' s. Os resultados do nosso ensaio clínico de Fase 2 são uma submissão regulamentar para ALK-001 para o tratamento da doença de Stargard' s. E a aprovação fornece uma base sólida. Estamos ansiosos para trabalhar com o FDA e outras agências regulatórias para que possamos levar o ALK-001 aos pacientes o mais rápido possível."