O Reino Unido aprova a terceira indicação de epidyolex: tratamento da esclerose tuberosa (TSC) epilepsia relacionada!

A GW Pharma, uma subsidiária da Jazz Pharmaceuticals, é líder global na pesquisa e desenvolvimento de produtos terapêuticos canabinoides derivados de plantas. Compromete-se a descobrir, desenvolver e comercializar novas drogas terapêuticas a partir da cannabis. Recentemente, a GW Pharma anunciou que a Administração de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido aprovou uma nova indicação para as preparações de líquido oral Epidyolex (canabidiol, CBD): como terapia adjuvante para pacientes ≥2 anos de idade. Convulsões associadas à síndrome da esclerose tuberosa (TSC).

A aprovação do MHRA aplica-se à Inglaterra, País de Gales e Escócia. Estima-se que existam 3700-11.000 pacientes TSC no Reino Unido. O TSC pode fazer com que até 85% dos pacientes desenvolvam epilepsia, e até 60% deles não respondem a drogas antiepilépticas padrão. A aprovação da indicação do Epidyolex TSC pela MHRA é um grande avanço para a população de pacientes do TSC no Reino Unido, muitos dos quais serão capazes de se beneficiar desta nova terapia.

A GW obteve inicialmente autorização de comercialização epidylex no Reino Unido em setembro de 2019: para pacientes ≥ 2 anos de idade, tratamento adjuvante de convulsões associadas à síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) e síndrome de Dravet (DS). Esta aprovação de indicação do TSC marca a quarta aprovação de indicação de medicamentos canabinoides para GW no Reino Unido.

Em fevereiro deste ano, a Jazz Pharma anunciou a aquisição da GW Pharma por US$ 7,2 bilhões. Esta é a maior aquisição na indústria da cannabis até agora e um movimento fundamental para o Jazz entrar no campo farmacêutico canabinoide. Após a fusão, jazz se tornará um líder no campo da neurociência.

Epidyolex/Epidiolex é o primeiro medicamento canabinoide derivado de plantas aprovado para o tratamento da epilepsia nos Estados Unidos e na Europa. A droga é uma preparação oral e líquida de extrato de CBD de alta pureza. O CBD é um ingrediente não psicológico derivado da planta de cânhamo e tem uma variedade de efeitos farmacológicos no sistema nervoso. Um grande número de estudos têm mostrado que o CBD tem atividades antiepilépticas e anticonvulsivas óbvias, e tem menos efeitos colaterais do que as drogas antiepilépticas existentes.

Nos Estados Unidos, o Epidiolex foi aprovado para 3 indicações: para pacientes ≥ 1 ano de idade, tratamento adjuvante de convulsões relacionadas ao LGS, DS e TSC. Na Europa, a Epidyolex também foi aprovada para 3 indicações: (1) como terapia adjuvante para pacientes ≥2 anos de idade para tratar convulsões associadas ao TSC; (2) como medicamento adjuvante em combinação com clobazam , usado para pacientes ≥ 2 anos de idade para tratar convulsões relacionadas ao LGS e DS. Nos Estados Unidos e na União Europeia, foi concedida designação de medicamentos órfãos para o tratamento de convulsões relacionadas ao DS, LGS e TSC. Cada doença é um tipo raro, sério e precoce de epilepsia refratária.

TSC é uma doença genética rara e grave que ocorre durante a infância. Epilepsia é a característica neurológica mais comum do TSC. O TSC pode causar epilepsia em até 85% dos pacientes, e até 60% dos pacientes não respondem a drogas antiepilépticas padrão e são convulsões resistentes a medicamentos. Há uma necessidade significativa de novos tratamentos no enfrentamento de convulsões associadas ao TSC. Dados de um estudo clínico da fase III mostraram que, em comparação com o placebo, o Epidiolex reduziu significativamente as convulsões refratárias relacionadas ao TSC (incluindo focal e generalizada) e melhorou a condição geral do paciente. Epidyolex/Epidiolex fornecerá uma importante opção de tratamento para a população de pacientes TSC.