Alnylam e PeptiDream alcançaram uma cooperação estratégica: desenvolver conjugados peptídeo-siRNA para fornecer terapia com SiRNA a tecidos extra-hepáticos!

A empresa de terapia de RNAi líder da indústria, Alnylam, e a PeptiDream, empresa líder da indústria de descoberta de drogas baseadas em peptídeos, anunciaram recentemente um acordo de licenciamento e cooperação para descobrir e desenvolver drogas conjugadas de peptídeo-siRNA, criando múltiplas oportunidades para fornecer terapia de RNAi a tecidos extra-hepáticos. Através desta cooperação, as duas empresas irão cooperar na seleção e otimização de peptídeos para entregar pequenas moléculas de RNA interferente (siRNA) para vários tipos de células e tecidos por meio de interações específicas com receptores expressos em células-alvo.

As duas partes não divulgaram a doença exata a ser estudada, e o objetivo é fornecer tratamento com RNAi para outros tecidos que não o fígado. Alnylam possui 4 áreas terapêuticas estratégicas: medicina genética, doenças cardiometabólicas, doenças infecciosas e doenças do sistema nervoso central / olhos.

De acordo com os termos da aliança, Alnylam irá selecionar um conjunto de receptores para a plataforma de descoberta de peptídeos PeptiDream' PeptiDream irá selecionar, otimizar e sintetizar peptídeos para cada receptor. Alnylam irá então gerar conjugados peptídeo-siRNA e conduzir estudos in vitro e in vivo para apoiar a seleção final do peptídeo. Esta colaboração tem o potencial de gerar várias oportunidades terapêuticas, visando transcritos de mRNA causadores de doenças em vários tipos de tecido.

De acordo com os termos do acordo, a PeptiDream receberá um pagamento adiantado não divulgado da Alnylam e de fundos de pesquisa e desenvolvimento durante o período de cooperação em pesquisa. O PeptiDream também está qualificado para receber pagamentos por marcos com base no cumprimento de marcos de desenvolvimento, regulamentares e comerciais específicos, com um total potencial de até $ 2,2 bilhões. Além disso, o PeptiDream também está qualificado para receber royalties de um dígito de baixo a médio por qualquer venda de qualquer produto Alnylam resultante de qualquer cooperação.

Kevin Fitzgerald, Diretor Científico da Alnylam, disse:" Resolvemos o problema da administração direcionada da terapia de RNAi ao fígado e fizemos progressos pré-clínicos substanciais na administração ao sistema nervoso central, olhos e pulmões. Agora estamos aumentando nosso pacote de tecnologia de entrega. Essas tecnologias têm o potencial de fornecer siRNA de maneira eficiente a uma ampla gama de tipos de tecido em todo o corpo humano. Estamos muito satisfeitos por chegar a este acordo de pesquisa colaborativa com PeptiDream, que é a descoberta e otimização de peptídeos direcionados a vários receptores. Um líder da indústria no corpo. Através desta colaboração, esperamos identificar poderosos pares ligante-receptor entregues por tecidos extra-hepáticos, semelhantes ao par GalNAc-ASGPR que fomos pioneiros para entrega hepática eficaz."

Dr. Patrick C. Reid, presidente e diretor representante da PeptiDream, disse: “Este acordo expande ainda mais nossa estratégia de usar peptídeos para fornecer várias cargas úteis terapêuticas para células / tecidos doentes de uma maneira direcionada (como conjugados peptídeo-droga). Esperamos que esta parceria ajude a criar conjugados peptídeo-siRNA inovadores em uma variedade de doenças e a abrir muitas novas oportunidades terapêuticas."

PeptiDream é uma empresa biofarmacêutica localizada no Japão, fundada em 2006, tem um Peptide Discovery Platform System (PDPS) proprietário, que é uma plataforma de descoberta altamente diversificada de ponta que pode produzir com eficiência altamente diversificada (trilhões). A biblioteca de peptídeos não padrão é usado para identificar peptídeos hit seletivos e de alta potência e, em seguida, esses peptídeos hit podem ser desenvolvidos com base em peptídeos, moléculas pequenas ou terapias de conjugado de peptídeo-droga (PDC).

Com sua plataforma PDPS proprietária, a PeptiDream alcançou cooperação estratégica e acordos de licenciamento com muitas empresas farmacêuticas. Em 27 de julho deste ano, a Takeda Pharmaceuticals anunciou a expansão da cooperação em pesquisa e o contrato de licença exclusiva com a PeptiDream para criar conjugados peptídeo-droga (PDC) para vários alvos do sistema nervoso central (SNC). Esses alvos estão nos nervos crônicos. Desempenham um papel importante nas doenças degenerativas. O PeptiDream é elegível para aproximadamente US $ 3,5 bilhões em pagamentos, incluindo pagamentos antecipados e potenciais pagamentos pré-clínicos, clínicos, de marketing e baseados em vendas, bem como royalties. A Takeda e a PeptiDream inicialmente chegaram a um acordo de pesquisa cooperativa e licença exclusiva em dezembro de 2020 para criar PDC para doenças neuromusculares.

Em novembro de 2017, a PeptiDream e a Bayer assinaram um acordo de cooperação de $ 1,1 bilhão para desenvolver terapias baseadas em peptídeos para várias doenças. Em abril de 2017, PeptiDream e Johnson& A Janssen Pharmaceuticals da Johnson chegou a um acordo de cooperação de US $ 1,15 bilhão para usar a tecnologia da plataforma PDPS para identificar peptídeos macrocíclicos / peptídeos restritos contra doenças metabólicas múltiplas e alvos de doenças cardiovasculares selecionados pela Janssen. Os peptídeos hit são otimizados como peptídeos terapêuticos ou produtos de pequenas moléculas.