A FDA concedeu a nova antreracyciclina liposômica Annamycin Orphan Drug Designation: Treatment Of Soft Tissue Sarcoma!

A Moleculin Biotech é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com foco no desenvolvimento de uma série de candidatos a medicamentos oncológicos para o tratamento de tumores altamente resistentes. Recentemente, a empresa anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) para o tratamento de sarcoma de tecido mole (STS). Anteriormente, a FDA concedeu à Annamycin a Designação de Medicamentos Órfãos (ODD) e a Designação de Fast Track (FTD) para o tratamento de LMA aguda recidiva ou refrattária.

Moleculin anunciou recentemente que a FDA aprovou o Novo Aplicativo de Pesquisa de Drogas (IND) da Annamycin, permitindo que a Moleculin inicie um teste clínico fase 1b/2 nos Estados Unidos para pacientes com STS que foram transferidos para os pulmões após o tratamento de primeira linha. Os princípios básicos do ensaio clínico incluem dados animais recentes, incluindo dados da reunião anual da Associação Americana de Pesquisa do Câncer (AACR) realizada nos dias 22 e 24 de junho de 2020, e dados de um laboratório independente anunciado em 21 de outubro de 2020 Esses dados mostram que o acúmulo de Annamycina nos pulmões é de 6 a 34 vezes o da doxorubicina, a primeira linha de quimioterapia para STS. Além disso, dados clínicos mostram que o uso de Annamicina não tem cardiotoxicidade e tem a capacidade de superar o mecanismo de resistência multidroga. Ambos geralmente têm limitações terapêuticas em anthracycraclines (incluindo doxorubicina) em STS. Em resumo, esses fatores indicam que a Annamicina pode representar um tratamento importante que pode ajudar a resolver as sérias necessidades não atendidas de pacientes com metástases pulmonares sts.

Walter Klemp, presidente e CEO da Moleculin, disse: "Esta é a segunda designação de drogas órfãs da Annamycin. A droga já recebeu a designação de medicamentos órfãos para o tratamento de leucemia mielóide aguda refratária ou refratária. Acreditamos que isso continue mostrando que a amplitude do nosso pipeline nos fornece "múltiplas oportunidades de tiro", o que oferece múltiplas oportunidades para criar valor para os acionistas."

Estrutura molecular da annamicina (fonte da imagem: chemdrug)

Annamicina é uma nova geração de anticlíquias (Anthracycline), que quase não tem cardiotoxicidade e pode evitar resistência multidroga. Tem eficácia mais forte nas linhas celulares da LMA e tem mostrado eficácia no tratamento de pacientes cuja terapia de cuidado padrão falhou. . Atualmente, a Annamicina está sendo desenvolvida para o tratamento de pacientes com LMA recaída ou refrattária.

Há mais de 50 anos, as anthracycraclines têm sido a pedra angular das opções de tratamento da LMA. Eles são combinados com outra droga de quimioterapia chamada cytarabina. Essa combinação é frequentemente chamada de "terapia de indução 7 +3", o objetivo é induzir remissão suficiente para transplante bem-sucedido de medula óssea. Atualmente, a única opção viável a longo prazo para a maioria dos pacientes com LMA é o transplante de medula óssea, que tem sido bem sucedido em um número considerável de pacientes. No entanto, para se qualificar para o transplante de medula óssea, os pacientes devem primeiro ter sucesso através da terapia de indução. Infelizmente, a terapia de indução atual só é eficaz para cerca de 20% dos pacientes.

Doxorubicina (doxorubicina) é um dos principais medicamentos de antrecraclina usados para terapia de indução de pacientes com leucemia aguda. De acordo com relatórios, a receita anual da droga excede 700 milhões de dólares americanos. Embora as anthracyclines aprovadas (como a doxorubicina) sejam muito importantes e tenham sido bem sucedidas, todas elas são cardiotóximicas, o que pode causar danos cardíacos e limitar a dose. Além disso, as células tumorais tratadas geralmente têm ou desenvolvem resistência às anthracycraclinas de primeira linha, geralmente através da chamada "resistência multidroga" para eliminar as antrecracias atuais e limitar a eficácia do tratamento. Portanto, para a grande maioria dos pacientes, ainda não há tratamento eficaz, e a maioria dos pacientes morrerá em breve de leucemia.

Annamicina tem a oportunidade de se tornar uma droga completamente que muda o jogo a este respeito. A droga é uma formulação liposequina única de nova geração de anthracyclinas (também conhecida como "L-Annamycin" na literatura), projetada para eliminar a cardiotoxicidade e evitar a frequente derrota das anthracycraclinas atualmente aprovadas. Mecanismo de resistência a drogas. Em modelos animais para testes de cardiotoxicidade, a annamicina provou ser não cardiotóxica. Em ensaios clínicos em humanos com foco na leucemia, a droga mostrou toxicidade limitante de dose do que a doxorubicina (o principal antraceno de primeira linha usado para terapia de indução). Uma das drogas cíclicas) geralmente experimenta muito menos toxicidade.

Anteriormente, a Annamicina foi testada em 6 ensaios clínicos e 114 pacientes, incluindo 2 ensaios clínicos com foco na leucemia para tratar pacientes com terapia de indução de primeira linha recaída ou refrattária. Nesses estudos, pouco ou nenhum cardiotoxicidade foi relatado. . Atualmente, a Annamicina está em fase I/II para o tratamento da LMA nos Estados Unidos e na Europa.