Fintepla (fenfluramina) é aprovada pela União Europeia para tratar pacientes com síndrome de Dravet ≥ 2 anos!

Zogenix é uma empresa farmacêutica dedicada ao desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Recentemente, a empresa anunciou que a Comissão Europeia (CE) aprovou a solução oral Fintepla (fenfluramina) como uma terapia adicional a outros medicamentos antiepilépticos para pacientes ≥ 2 anos de idade para tratar a epilepsia associada ao ataque da síndrome de Dravet.

Nos Estados Unidos, o Fintepla foi aprovado em junho deste ano para pacientes com ≥2 anos de idade para tratar epilepsia associada à síndrome de Dravet. A droga foi aprovada através do processo de revisão prioritária. Anteriormente, a FDA havia concedido à Fintepla a Designação de Medicamentos Órfãos (ODD) e a Designação de Drogas Inovadoras (BTD) para o tratamento da epilepsia relacionada à síndrome de Dravet.

A síndrome de Dravet é um tipo raro de epilepsia ao longo da vida que começa na infância e é caracterizada por convulsões graves intratáveis, emergências médicas frequentes, prejuízos cognitivos e comportamentais graves e aumento do risco de morte inesperada súbita (SUDEP) . Muitos pacientes com síndrome de Dravet experimentam convulsões graves frequentes mesmo quando tomam um ou mais medicamentos antiepilépticos atualmente disponíveis. Reduzir a frequência de convulsões é o primeiro e mais importante passo no tratamento de todas as crianças com síndrome de Dravet.

Fintepla é uma formulação líquida de fenfluramina de baixa dose, que pode reduzir a frequência de convulsões regulando a atividade do receptor de serotonina e receptor sigma-1 (ver referência: Fenfluramina diminui as convulsões mediadas pelo receptor NMDA através de sua atividade mista em receptores de serotonina 5HT2A e receptores sigma tipo 1). Este medicamento tem um efeito farmacológico diferente de outros anticonvulsivos. Dados de dois ensaios clínicos controlados por placebo mostraram que em pacientes cujas convulsões não foram adequadamente controladas por outras drogas, a Fintepla reduziu significativamente a frequência de convulsões em comparação com o placebo.

Estrutura fenfluramina-molecular (fonte de imagem: Wikipedia.org)

A aprovação da UE baseia-se em dados de 2 ensaios clínicos randomizados, duplo-cegos e controlados por placebo (realizados em pacientes de 2 a 18 anos, com resultados publicados na Lancet e jama neurologia, respectivamente), e um ensaio de extensão de rótulo aberto de longo prazo (muitos pacientes receberam tratamento Fintepla por até 3 anos) Dados de análise provisória. Os resultados mostraram que, no estudo, pacientes que tomaram um ou mais medicamentos antiepilépticos que não conseguiram controlar adequadamente as convulsões, com base no plano de tratamento existente, a Fintepla reduziu significativamente as convulsões mensais (convulsões convulsivas) em comparação com o placebo. convulsões, frequência CS. Além disso, a maioria dos pacientes do estudo respondeu dentro de 3-4 semanas após iniciar o tratamento Fintepla, e manteve resultados consistentes durante todo o período de tratamento.

Nestes estudos, os eventos adversos mais comuns incluíram: diarreia, febre, fadiga, infecção do trato respiratório superior, letargia e bronquite. Nenhum dos pacientes experimentou eventos cardiovasculares adversos, incluindo doença cardíaca valvular ou hipertensão pulmonar.

Além da síndrome de Dravet, Zogenix também está desenvolvendo Fintepla para o tratamento de convulsões associadas à síndrome de Lennox-Gastaut (LGS). A síndrome de Dravet e o LGS são duas epilepsia rara e muitas vezes catastrófica da infância. Possuem características de início precoce, vários tipos de convulsões, alta frequência de convulsões, comprometimento grave da inteligência e dificuldade no tratamento.