UE aprova Aspaveli: Tratamento da Hemoglobinuria Noturna Paroxísmal (PNH)

A Apellis Pharmaceuticals e a sueca Orphan Biovitrum AB (Sobi) anunciaram recentemente que a Comissão Europeia (CE) aprovou o Aspaveli (pegcetacoplan) para o tratamento do sono paroxísmico causado por anemia após receber inibidores de C5 por pelo menos 3 meses. Pacientes adultos com hemoglobinuria sexual (PNH). Em maio de 2021, a droga foi a primeira a ser aprovada nos Estados Unidos sob o nome comercial Empaveli. Pode ser usado para pacientes adultos de PNH que não foram tratados anteriormente, e também pode ser usado para pacientes adultos pnh que mudaram os tratamentos de inibidores C5 (Soliris e Ultomiris). Espera-se que a aprovação do pegcetacoplan para comercialização melhore o padrão de atenção à PNH e redefina o tratamento da PNH.

Vale ressaltar que o pegcetacoplan é a primeira e única terapia direcionada ao C3 para obter aprovação regulatória. Na última década, a única opção para o tratamento do PNH foram os inibidores de C5, mas muitos pacientes ainda experimentam hipohemoglobinopatia persistente, muitas vezes levando à fadiga fraca e transfusões de sangue frequentes. Em ensaios clínicos, o pegcetacoplan pode fornecer amplo controle da PNH, melhorando a vida dos pacientes com PNH aumentando os níveis de hemoglobina e reduzindo a necessidade de transfusões de sangue.

pegcetacoplan obteve aprovações regulatórias nos Estados Unidos e na União Europeia, com base nos resultados de um estudo cabeça-a-cabeça 3 pegasus fase 3 (NCT03500549) (ver: PEGASUS Fase 3 Top-Line Resultados Apresentação de Conferência). O estudo chegou ao ponto final primário, demonstrando que o plano pegcetacoplan é melhor que Soliris, o padrão PNH de medicamentos para cuidados: é melhor que Soliris na mudança do nível de hemoglobina do nível de linha de base na 16ª semana, e o nível de hemoglobina ajustada aumentou em média 3,84g/dL (p<0.0001)>

Além disso, o pegcetacoplan alcançou a não inferioridade na evitação de pontos finais de transfusão de sangue em comparação com Soliris. 85% dos pacientes do grupo de tratamento pegcetacoplan não fizeram transfusão de sangue em 16 semanas, em comparação com 15% no grupo de tratamento soliris. Ao mesmo tempo, em comparação com os pacientes do grupo de tratamento Soliris, os pacientes do grupo de tratamento pegcetacoplan têm maior taxa de normalização dos principais marcadores de hemólise, e o escore FACIT-fadiga tem uma melhora clinicamente significativa. Neste estudo, o pegcetacoplan é tão seguro quanto Soliris.

mecanismo de ação pegcetacoplan

pegcetacoplan é a primeira terapia a apresentar níveis superiores de hemoglobina do que Soliris, e até 85% dos pacientes tratados com pegcetacoplan não têm transfusão de sangue. A maioria dos pacientes da PNH que atualmente recebe tratamento soliris sofre de anemia persistente. Os resultados do estudo pegasus mostram que o pegcetacoplan tem potencial para se tornar um novo padrão de atendimento para pacientes com PNH.

Pegcetacoplan é um inibidor C3 direcionado projetado para regular a ativação excessiva do complemento, que é a causa da ocorrência e desenvolvimento de muitas doenças graves. Pegcetacoplan é um peptídeo cíclico sintético que se liga a um polímero de polietileno glicol e se liga especificamente ao C3 e C3b. Atualmente, o pegcetacoplan está sendo desenvolvido para tratar uma variedade de doenças, incluindo PNH, atrofia geográfica (GA) e glomerulopatia C3. Nos Estados Unidos, a FDA concedeu qualificação rápida de pegcetacoplan para o tratamento de PNH e GA.

Atualmente, não há medicamentos para tratar ga. Apellis planeja apresentar um novo pedido de medicamento para injeção intravitreal de pegcetacoplan para tratar a degeneração macular relacionada à idade (AMD) em 2022.