Eprenetapopt+azacitidina é eficaz! ---1/2

A Aprea Therapeutics anunciou recentemente os resultados positivos de um ensaio clínico fase 2 que está avaliando o eprenetapopt (APR-246) em combinação com a azacitidina (AZA) para síndrome mielodisplásica mutante TP53 (MDS) e síndromes mielodsplásticas agudas. A eficácia e segurança do tratamento de manutenção após o transplante para pacientes com LMA.

eprenetapopt é uma pequena droga de molécula que tem sido comprovada para restaurar a proteína p53 mutada e inativada à conformação e função do tipo selvagem p53, reativá-la e induzir a morte celular programada em células cancerosas humanas.

Entre os 33 pacientes inscritos no estudo, a taxa de sobrevivência livre de recidiva (RFS) de 1 ano após o transplante foi de 58%, e o tempo médio de RFS foi de 12,1 meses. A taxa global de sobrevivência (OS) de 1 ano após o transplante foi de 79%, e o tempo médio de OS foi de 19,3 meses. Uma série de ensaios clínicos anteriores para avaliar o resultado de pacientes mutantes de TP53 e LMA após o transplante relataram que a taxa de RFS de 1 ano após o transplante é de cerca de 30%, e o tempo médio de OS é de cerca de 5-8 meses. Neste estudo, os pacientes toleraram o protocolo após o transplante de prerenepopt e azacitidina.

A Aprea planeja discutir os dados deste ensaio clínico de fase 2 com a FDA dos EUA no segundo semestre de 2021, e espera publicar os dados em futuras conferências científicas ou médicas. Asmita Mishra, pesquisadora do H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute nos Estados Unidos, disse: "Os dados rfs e os os de eprenetapopt e azacitidina para o tratamento de manutenção de pacientes com MDS mutante TP53 e LMA após o transplante são incrivelmente emocionantes. Apesar do transplante é atualmente o único tratamento potencial para pacientes com MDS mutante TP53 e LMA, mas sob o padrão atual de tratamento, o risco de recidiva ainda é alto, e a média de OS após o transplante é muito limitada, apenas 8 meses ou menos. Se obtido a aprovação do uso de eprenetapopt e azacitidina para terapia de manutenção pós-transplante pode representar um novo paradigma de tratamento que pode melhorar significativamente o resultado de pacientes com opções limitadas de tratamento."

Estrutura molecular APR-426 (fonte de imagem: selleck.cn)

MDS é um tumor maligno de células-tronco hematopoiéticas. A medula óssea não pode produzir um número suficiente de células sanguíneas saudáveis. Cerca de 30-40% dos pacientes com MDS progredirão para leucemia mielóide aguda (LMA), e mutações na proteína supressora de tumor p53 são pensadas para levar diretamente à progressão da doença. as mutações p53 estão presentes em até 20% dos pacientes com MDS e LMA e estão associadas a um prognóstico geral ruim. Atualmente, não há terapia aprovada especificamente para pacientes mutantes TP53 ou AML.