A FDA dos EUA aprovou octagam 10%: a primeira imunoglobulina intravenosa (IVIg) para o tratamento de dermatomyosite adulta!

A Octapharma USA anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou octaam 10% (imunoglobulina intravenosa [humana]), que é a primeira e única droga usada para tratar dermatomyosite adulta (dermatomyosite, DM) imunoglobulina intravenosa (IVIg). Dermatomyositis é uma doença inflamatória imunomediada rara. Octagam 10% é uma solução de injeção intravenosa imunoglobulina [humana], que foi aprovada nos Estados Unidos para o tratamento de purpura trombocitopenica imunológica crônica (ITP) em adultos.

A FDA aprovou a Octagam para tratar a dermatomyosite com base nos resultados do ensaio clínico Da Fase 3 ProDERM (ClinicalTrials.gov número de registro: NCT02728752). Trata-se de um ensaio clínico randomizado crucial e o primeiro estudo para avaliar a eficácia e a segurança a longo prazo do IVIg no tratamento da dermatomyosite adulta. Este estudo clínico prospectivo, duplo-cego e controlado por placebo fase 3, inscreveu 95 pacientes em 36 centros clínicos em todo o mundo (incluindo 17 nos Estados Unidos) e é o maior estudo que avalia o IVIg como opção de tratamento para dermatomissite.

Rohit Aggarwal, membro do Comitê Diretor de Pesquisa primDRM e diretor médico do Centro de Artrite e Autoimune da Faculdade de Medicina da Universidade de Pittsburgh, disse: "A pesquisa do ProDERM terá um impacto significativo na prática clínica porque o IVIg se tornará uma importante opção de tratamento para pacientes com dermatomissite. Esta pesquisa dá aos médicos mais confiança na eficácia e segurança do IVIg, e fornece informações valiosas sobre quais tipos de pacientes são mais adequados para o tratamento."

A dermatomissite é uma doença autoimune idiopática rara de causa desconhecida, afetando aproximadamente 10 pessoas por milhão de residentes americanos. Pacientes com dermatomissite geralmente sofrem de erupção cutânea, inflamação muscular crônica e fraqueza muscular progressiva. A doença geralmente afeta adultos entre 40 e 60 anos e crianças de 5 a 15 anos. As complicações da dermatomissite incluem disfagia, pneumonia aspirativa, problemas respiratórios e depósitos de cálcio em músculos, pele e tecidos conjuntivos. Em comparação com a população geral combinada, a taxa de mortalidade de pacientes com dermatomissite é mais de três vezes maior.

Flemming Nielsen, presidente da Octapharma USA, disse: "A aprovação da FDA do Octaam® 10% como um tratamento seguro e eficaz para a dermatomissite adulta é uma notícia emocionante para pacientes que anteriormente confiaram em tratamentos não aprovados. A Octaharma está comprometida em fornecer terapias que salvam vidas e melhoram a vida de pacientes com doenças raras. Estamos ansiosos para trabalhar com organizações de pacientes e com a comunidade médica para desenvolver programas de educação e outros programas de apoio para prestar serviços aos pacientes com dermatomyosite."

O ensaio clínico do ProDerm incluiu um período inicial de 16 semanas, duplo-cego, controlado por placebo. Os pacientes foram randomizados para receber alta dose octagam 10% (2g/kg) ou placebo uma vez a cada 4 semanas. O período inicial de tratamento é seguido por um período de expansão de rótulos abertos de 24 semanas. Se a condição do paciente se deteriorar durante o ensaio, eles podem mudar o plano de tratamento. No estudo, o American College of Reumatology (ACR)/European Union Against Reumatism (EULAR) Myositis Response Standard de 2016 foi utilizado para medir a resposta do paciente ao tratamento.

Os resultados mostraram que, nas primeiras 16 semanas de tratamento duplo-cego, 78,7% dos pacientes que receberam Octagam responderam positivamente ao tratamento, enquanto 43,8% dos pacientes que receberam placebo responderam positivamente ao tratamento. Após a mudança para IVIg durante o período de expansão, a taxa de resposta do grupo placebo na semana 40 foi semelhante à do grupo Octagam 10% na semana 16 (a melhora mínima foi de 70%). Consistentes com o ponto final primário geral, os pontos finais secundários (incluindo todos os subitens da escala geral de melhoria [TIS] exceto enzimas musculares, área da doença dermatomissite e índice de gravidade [CDASI]), em comparação com placebo , tratamento IVIg também apresentaram uma melhora estatisticamente significativa. No estudo, a segurança e a tolerabilidade do IVIg são consistentes com os resultados de segurança relatados anteriormente do tratamento IVIg.