Tratamento do linfoma agressivo A FDA acelera a aprovação da terapia oral de primeira classe

Hoje, a Karyopharm Therapeutics anunciou que o FDA dos EUA acelerou a aprovação do&da empresa' s GG; o primeiro&da classe; inibidor seletivo seletivo de proteínas orais para exportação nuclear (SINE) Xpovio (selinexor) estendeu as indicações para o tratamento de linfoma de células B grandes grandes (DLBCL) adulto difuso / refratário. Esses pacientes receberam pelo menos dois tratamentos sistêmicos. A aprovação acelerada dessa indicação é baseada nos dados da taxa de remissão do paciente.

O dano ao DNA é uma das características típicas das células cancerígenas. Existem algumas proteínas supressoras de tumor nas células. Seu papel é monitorar o estado do DNA no núcleo. Se forem encontrados danos no DNA, eles podem mediar o reparo do DNA ou levar à apoptose. No entanto, essas proteínas supressoras de tumor precisam estar localizadas no núcleo para funcionar corretamente. Um dos mecanismos pelos quais as células cancerígenas evitam o monitoramento das proteínas supressoras de tumores é a superexpressão de uma proteína de exportação nuclear chamada XPO 1. Ele pode transportar a proteína supressora de tumor no núcleo para o exterior do núcleo através do poro nuclear, removendo assim a proteína supressora de tumor do núcleo.

Xpovio é um&"primeiro da classe GG"; Inibidor de XPO 1 . Ao inibir a função do XPO 1, as proteínas supressoras de tumor podem permanecer no núcleo e continuar a funcionar, inibindo assim a proliferação de células tumorais.

A aprovação acelerada do Xpovio' baseia-se nos resultados do ensaio clínico SADAL da fase multicêntrica de braço único 2 b, que incluiu 134 pacientes com DLBCL recidivante / refratário . O estudo SADAL alcançou o endpoint primário de sua taxa de resposta geral (ORR), com um ORR de 2 9%, incluindo 18 pacientes (13%) de resposta completa (RC) e { {3}} 1 paciente (16%) resposta parcial (RP).

GG "Acelerando a aprovação do Xpovio oral para o tratamento de DLBCL recidivado / refratário é um marco importante para pacientes com tratamento limitado, GG"; disse o Dr. Sharon Shacham, fundador, presidente e diretor científico da Karyopharm. Pacientes, funcionários, profissionais de saúde e médicos compartilham essa grande conquista e fizeram contribuições incessantes para o Xpovio, desde a descoberta inicial e o desenvolvimento clínico até a segunda aprovação do FDA de hoje do GG. GG?

Em maio deste ano, a Deqi Pharmaceuticals e a Karyopharm estenderam o acordo de cooperação e obtiveram os direitos de desenvolvimento e promoção de quatro terapias, como Xpovio, na região da Ásia-Pacífico. Atualmente, a empresa está realizando vários estudos clínicos registrados na China.