O FDA dos EUA concedeu revisão prioritária ao Nefecon (Budesonida): ele tem potencial para correção de doenças!

A empresa biofarmacêutica sueca Calliditas Therapeutics anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o New Drug Application (NDA) de Nefecon (Budesonida) e concedeu revisão prioritária, que é uma nova formulação oral de budesonida. É um regulador descendente de IgA1, que trata a nefropatia por IgA (IgAN) por meio da regulação descendente de IgA1 direcionada. O FDA designou" Prescription Drug User Fees Act" (PUDFA) data prevista para 15 de setembro de 2021.

Se aprovado, o Nefecon se tornará a primeira terapia projetada e aprovada especificamente para o tratamento de IgAN, com potencial de correção da doença. Após obter a aprovação, a Calliditas pretende comercializar o Nefecon sozinho nos Estados Unidos.

Renée Aguiar Lucander, CEO da Calliditas, disse:" Estamos muito entusiasmados em receber uma revisão prioritária, que reflete as necessidades médicas significativas não atendidas para o tratamento com IgAN. Esperamos trabalhar com a agência para obter uma aprovação acelerada ainda este ano. Para que possamos fornecer o primeiro medicamento aprovado para pacientes com IgAN."

Nefecon é uma preparação oral patenteada que contém uma substância ativa potente e bem conhecida, a budesonida, para uma liberação direcionada. De acordo com o modelo de patogênese principal, a preparação é projetada para entregar medicamentos ao adesivo Peyer' s no intestino delgado inferior, onde a doença se originou. O Nefecon é derivado da tecnologia TARGIT, que permite que as substâncias passem pelo estômago e intestinos sem serem absorvidas, e só podem ser liberadas em pulsos quando atingem a parte inferior do intestino delgado.

Conforme mostrado no grande estudo de Fase 2b concluído pela Calliditas, a combinação de dose e perfil de liberação otimizado é eficaz para pacientes com IgAN. Além dos efeitos locais eficazes, outra vantagem da utilização desta substância ativa é a sua baixa biodisponibilidade, ou seja, aproximadamente 90% da substância ativa é inativada no fígado antes de chegar à circulação sistémica. Isso significa que medicamentos de alta concentração podem ser aplicados localmente quando necessário, mas a exposição sistêmica e os efeitos colaterais são muito limitados.

A Calliditas é a única empresa que obteve dados positivos em ensaios clínicos randomizados de fase 2b e fase 3, duplo-cegos e controlados por placebo de IgAN. Ambos os testes alcançaram os endpoints primários e secundários principais.

O envio da Nefecon NDA é baseado nos dados positivos da parte A do estudo de fase 3 da NefIgArd. Este é um estudo multicêntrico internacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, projetado para avaliar a eficácia e segurança do Nefecon e do placebo em 200 pacientes adultos com IgAN. Conforme mencionado anteriormente, em comparação com o placebo, o estudo atingiu o objetivo primário de redução da proteinúria e mostrou que a eTFG era estável em 9 meses. As informações enviadas também incluem dados clínicos do estudo NEFIGAN Fase 2, que também atingiu os desfechos primários e secundários do estudo NefIgArd. Ambos os ensaios mostraram que o Nefecon foi geralmente bem tolerado e os resultados dos dois grupos tinham segurança semelhante.

Calliditas solicitou aprovação acelerada. A aprovação acelerada é um novo canal de aprovação de medicamentos do FDA dos EUA, permitindo que medicamentos com potencial para resolver as necessidades médicas não atendidas de doenças importantes sejam aprovados com base em um desfecho substituto. O desfecho substituto do estudo-chave de fase 3 NefIgArd é a redução da proteinúria em comparação com o placebo, que foi baseado na estrutura estatística da meta-análise de pesquisa clínica publicada por Thompson A et al. em 2019 para intervenções em pacientes com IgAN em estudos clínicos. espera. Um estudo confirmatório projetado para fornecer dados de benefícios renais em longo prazo foi totalmente inscrito e deve ser anunciado no início de 2023.