O FDA dos EUA aprovou Livmarli: o primeiro medicamento para tratar o prurido colestático associado à síndrome de Alagille (ALGS)! --- 1/2

Mirum Pharma é uma empresa biofarmacêutica dedicada ao desenvolvimento de terapias inovadoras para tratar doenças hepáticas raras. Recentemente, a empresa anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou a solução oral de Livmarli (maralixibat), que é tomado por via oral uma vez ao dia para o tratamento de colestase em pacientes com síndrome de Alagille (ALGS) com idade ≥ 1 ano. Coceira. ALGS é uma doença hepática hereditária rara que afeta 2.000 a 2.500 crianças nos Estados Unidos.

ALGS é causada por ductos biliares anormais, que podem levar à doença hepática progressiva. Os ductos biliares anormais ou estreitos podem causar colestase, e os ácidos biliares se acumulam no fígado, o que pode causar inflamação e danos ao fígado, além de impedir o funcionamento adequado do fígado. A colestase de ALGS está associada à coceira. O prurido é um dos sintomas mais comuns e graves associados à ALGS, e também é uma das indicações mais comuns para o transplante de fígado em pacientes com ALGS.

Vale ressaltar que o Livmarli é o primeiro e único medicamento aprovado para o tratamento do prurido colestático da ALGS, o que trará uma mudança significativa no modelo de tratamento da ALGS. Livmarli foi aprovada por meio de um processo de revisão de prioridade. Anteriormente, o FDA concedeu a Livmarli a designação de doença pediátrica rara (RPDD) e a designação de medicamento inovador (BTD) para o tratamento de ALGS.

Ao aprovar Livmarli, o FDA também emitiu um voucher de revisão prioritária de doenças pediátricas raras (PRV) para Mirum para recompensar a empresa por suas contribuições pendentes para o desenvolvimento de novos medicamentos para doenças raras. Este PRV pode ser resgatado para revisão prioritária de quaisquer aplicações subsequentes de novos medicamentos e pode ser vendido ou transferido.

O ingrediente farmacêutico ativo da solução oral de Livmarli é o maralixibat, que é um inibidor do transportador de ácido biliar ileal (IBAT) administrado por via oral com absorção mínima. ALGS é uma doença hepática rara e não há tratamento reconhecido, portanto, há uma necessidade médica importante e urgente não atendida. A aprovação do Livmarli no mercado trará a primeira opção de tratamento medicamentoso para esta doença devastadora, fornecerá um plano de tratamento significativo e, em última análise, reduzirá a necessidade de transplante de fígado.

O FDA aprovou Livmarli, com base nos principais estudos ICONIC e dados de 5 anos de estudos de apoio. Esses dados juntos constituem um forte corpo de evidências para Livmarli tratar 86 pacientes com ALGS. Os dados do estudo ICONIC mostraram que após receber o tratamento com Livmarli, o prurido dos pacientes foi estatisticamente reduzido (p< 0,0001),="" e="" outros="" marcadores="" de="" doença="" hepática="" colestática="" foram="">