O FDA dos EUA aprova o medicamento de tratamento de precisão Avonib da CStone para o tratamento de colangiocarcinoma mutante IDH1

Em 26 de agosto, chegaram notícias do exterior de que a droga de tratamento de precisão Cornerstone Pharmaceuticals (código da Bolsa de Valores de Hong Kong: 2616), droga de tratamento de precisão, ivosidenib, listada em ações de Hong Kong, foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. É usado para pacientes adultos previamente tratados com colangiocarcinoma localmente avançado ou metastático que têm mutações IDH1 detectadas pelo método de teste aprovado pela FDA. Isso significa que o Afnib se tornou o primeiro medicamento do mundo&nº 39 aprovado pelo FDA dos EUA para terapia direcionada de pacientes com colangiocarcinoma mutante IDH1.

Além disso, o Pedido Suplementar de Novo Medicamento (sNDA) da Afnib recebeu revisão prioritária, o que encurtou muito o tempo de revisão. A revisão de prioridade geralmente concede medicamentos que podem ter feito progresso significativo no tratamento ou fornecer tratamento na ausência de meios de tratamento suficientes.

Entende-se que, desta vez, a concessão da FDA' das qualificações de revisão de prioridade é baseada em dados de um ensaio clínico de fase 3 denominado ClarIDHy. Este estudo é o primeiro ensaio clínico randomizado de fase 3 do mundo&# 39 para pacientes com colangiocarcinoma tratado com mutações IDH1. Os resultados do estudo mostraram que, em comparação com o grupo de placebo, o grupo de tratamento com Avonibibe atingiu o desfecho primário de sobrevida livre de progressão (PFS), o que reduziu bastante o risco de progressão da doença ou morte em pacientes. Ao mesmo tempo, o Avnib também melhorou a sobrevida geral (SG) dos pacientes.

O colangiocarcinoma é um tumor maligno raro que ocorre nos ductos biliares dentro e fora do fígado. Estima-se que 8.000 pessoas nos Estados Unidos são diagnosticadas com colangiocarcinoma a cada ano. Antes da aprovação do Avonib, nenhuma terapia direcionada para colangiocarcinoma mutante IDH1 foi aprovada e, em casos avançados, há opções limitadas de quimioterapia.

A CStone Pharmaceuticals obteve a cooperação exclusiva e os direitos de licenciamento para o desenvolvimento e comercialização do Avnib na região da Grande China, incluindo China Continental, Hong Kong, Macau e Taiwan, e Cingapura. Antes disso, o Afnib foi incluído na" Lista de novos medicamentos urgentemente necessários nas clínicas (Terceiro lote)" emitido pelo Centro de Avaliação de Medicamentos da Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) da China.

Atualmente, a CStone Pharmaceuticals está realizando dois estudos clínicos registrados sobre Afnib na China continental, principalmente para indicações de leucemia mielóide aguda (LMA). Entre eles, o estudo CS3010-101 é um estudo de fase I, multicêntrico e de braço único de pacientes adultos com LMA R / R com mutações IDH1 suscetíveis que está sendo conduzido na China e serve como uma ponte para o estudo global AG120 -C-001 Research. A Administração Nacional de Produtos Médicos (NMPA) da China aceitou o novo pedido de comercialização de medicamentos do Avnib para pacientes adultos R / R AML suscetíveis a mutações IDH1 e o incluiu na revisão prioritária.

Outro estudo, o AGILE, é um ensaio clínico global de fase III, multicêntrico, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo, que visa avaliar a combinação de avonibe combinado com azacitidina e placebo combinado com azacitidina no passado. Eficácia e segurança em pacientes com LMA mutante IDH1 não tratados. A Servier anunciou recentemente que o estudo AGILE atingiu o desfecho primário de sobrevida livre de eventos (EFS).

Entende-se que, além das duas indicações de leucemia mieloide aguda e colangiocarcinoma, as pesquisas sobre o tratamento de pacientes com glioma pelo Afnib também estão em pleno andamento e têm demonstrado considerável potencial terapêutico.

É importante notar que, embora o Avonib ainda não tenha sido aprovado na China, ele fez um grande avanço na dimensão da disponibilidade de medicamentos com antecedência. Anteriormente, Afnib foi incluído em Beijing Pratt& Whitney Health Insurance como um dos 75 medicamentos especiais no exterior e foi incluído no Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance como um dos 25 medicamentos domésticos, o que significa que mais pacientes podem se beneficiar com isso, melhorando muito a acessibilidade dos medicamentos.