O primeiro hormônio de crescimento semanal Skytrofa a ser lançado nos EUA

A empresa biofarmacêutica dinamarquesa Ascendis Pharma anunciou recentemente o lançamento do Skytrofa (lonapegsomatropina-tcgd, TransCon hGH, hormônio de crescimento Longpei) no mercado dos EUA, um hormônio de crescimento de longa ação injetado uma vez por semana para o tratamento de crianças' s deficiência de hormônio de crescimento GHD, especificamente: pacientes pediátricos com 1 ano de idade ou mais, pesando pelo menos 11,5 kg (25,4 libras) e deficiência de crescimento devido à secreção insuficiente de hormônio de crescimento endógeno (GH). VISEN Pharmaceuticals tem a licença exclusiva da Skytrofa na Grande China e está atualmente conduzindo a fase 3 dos testes clínicos do produto.

A deficiência de hormônio do crescimento infantil (GHD) é uma doença grave e rara, causada por uma quantidade insuficiente de hormônio do crescimento secretado pela glândula pituitária. Crianças com GHD não são apenas de baixa estatura, mas também apresentam anormalidades metabólicas, desafios psicossociais, déficits cognitivos e baixa qualidade de vida. Por décadas, o padrão de tratamento para o GHD tem sido injetar hGH por via subcutânea uma vez ao dia para melhorar o crescimento e os efeitos metabólicos. Para cuidadores e pacientes, a carga de tratamento de injeções diárias é alta, o que pode levar a uma baixa adesão e reduzir o efeito geral do tratamento.

Skytrofa foi aprovado pelo FDA dos EUA em agosto deste ano. É o primeiro e único produto semanal com hormônio do crescimento para o tratamento de GHD em crianças. ) Também é o primeiro produto aprovado pelo FDA a usar a tecnologia TransCon. A aprovação inclui novos autoinjetores e cartuchos Skytrofa® que permitem que as famílias armazenem medicamentos em temperatura ambiente por até 6 meses após serem removidos da geladeira pela primeira vez. Ao mudar para injeções uma vez por semana, espera-se que os pacientes que injetaram uma vez por dia reduzam o número de dias de injeção por ano em 86%.

Skytrofa é um pró-fármaco de longa ação do hormônio do crescimento humano (hGH), administrado uma vez por semana, e o hormônio do crescimento (somatropina) que ele libera é o mesmo que o hormônio do crescimento no produto de hormônio do crescimento uma vez ao dia. Os dados clínicos mostram que, em comparação com produtos de hormônio do crescimento de uma vez ao dia, Skytrofa uma vez por semana exibe uma maior taxa de crescimento anualizada (AHV) na semana 52 e tem segurança e tolerabilidade semelhantes.

Em termos de novos medicamentos GHD, em setembro de 2020, Sogroya (somapacitan-beco), derivado do hormônio do crescimento de ação prolongada uma vez por semana da Novo Nordisk' foi aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento de GHD em adultos . Sogroya é a primeira terapia com hormônio de crescimento humano (hGH) para tratar GHD adulto que requer apenas injeções subcutâneas uma vez por semana, enquanto outras preparações de hGH aprovadas pela FDA devem ser injetadas diariamente. O Sogroya é modificado a partir do hGH natural para aumentar sua ligação à proteína plasmática albumina (albumina), tornando-o adequado para dosagem uma vez por semana. Atualmente, Sogroya também está desenvolvendo um tratamento para GHD em crianças.

Skytrofa (TransCon hGH) é o único pró-fármaco do hormônio de crescimento humano' s mundialmente projetado com a tecnologia patenteada de" Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)" ;. O mecanismo de ação da droga' s é diferente dos análogos do hormônio de crescimento de ação prolongada de outra tecnologia' s. Pode garantir a liberação de hormônio de crescimento humano ativo e não modificado no corpo humano por 7 dias, garantindo que a distribuição do hormônio de crescimento humano ativo no corpo seja consistente com o hormônio de crescimento recombinante (rhGH) uma vez ao dia. Nos Estados Unidos e na Europa, o TransCon hGH recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento de GHD.

resultados da pesquisa heiGHt

O FDA aprovou o Skytrofa para o tratamento de GHD em crianças, com base nos resultados do estudo internacional de fase 3 heiGHt. Este é um estudo randomizado, aberto e controlado com medicamento positivo em 161 crianças recém-tratadas com GHD, comparando Skytrofa uma vez por semana com um produto de somatropina (GenotropinGHD) uma vez por dia.

Os resultados mostraram que o estudo atingiu o desfecho primário: na semana 52, Skytrofa não era inferior ao hGH diário e melhor do que o hGH diário em termos de taxa de crescimento anual (AHV, unidade: cm / ano) e tinha sexo seguro semelhante. Os dados específicos são que usando a análise de covariância (ANCOVA) do grupo de intenção de tratar, o AHV no grupo de tratamento Skytrofa foi de 11,2 cm / ano, e o grupo de hGH diário foi de 10,3 cm / ano (a diferença entre os dois grupos : 0,9 cm / ano, IC 95%: 0,2-1,50).

Vale ressaltar que a cada acompanhamento, o AHV do grupo de tratamento Skytrofa foi maior do que o do grupo de tratamento com hGH diário, e a diferença de tratamento atingiu significância estatística a partir da 26ª semana (incluindo a 26ª semana). A proporção de pacientes com resposta insatisfatória (AHV< 8,0="" cm="" ano)="" no="" grupo="" de="" tratamento="" com="" skytrofa="" e="" no="" grupo="" de="" tratamento="" com="" hgh="" diário="" foi="" de="" 4%="" e="" 11%,="" respectivamente.="" todas="" as="" análises="" de="" sensibilidade="" realizadas="" no="" estudo="" corroboram="" os="" principais="" resultados,="" demonstrando="" a="" robustez="" desses="">