NICE recomenda Orladeyo para o tratamento preventivo de angioedema hereditário

O Instituto Nacional de Saúde e Otimização Clínica (NICE) publicou recentemente um projeto de orientação recomendando BioCryst' s medicamento oral Orladeyo (berotralstat) para pacientes elegíveis de 12 anos de idade ou mais com angioedema hereditário (HAE) para prevenir a recorrência. Especificamente, o NICE recomenda que o Orladeyo seja usado para tratamento preventivo em pacientes com AEH que têm pelo menos duas vezes por mês. Se após 3 meses de uso, o número de ataques por mês não diminuir em pelo menos 50%, o tratamento com Orladeyo deve ser interrompido.

De acordo com esta recomendação, os pacientes de AEH na Inglaterra, País de Gales e Irlanda do Norte receberão uma terapia oral uma vez ao dia pela primeira vez para prevenir ataques recorrentes de AEH.

Estima-se que cerca de uma em cada 50.000 a 100.000 pessoas sofre de HAE. A doença é uma doença genética muito rara em que os pacientes apresentam inchaço imprevisível e repetido da boca, intestinos ou vias respiratórias. Por sua vez, isso pode causar dificuldades respiratórias e dores intensas, e também pode causar inchaço em várias partes do corpo. Se não for tratada, pode ser fatal. A imprevisibilidade do aparecimento da doença afetará seriamente a qualidade de vida dos pacientes e seus familiares.

Orladeyo é a primeira e única terapia oral aprovada para a prevenção de ataques de AEH em crianças e adultos com 12 anos ou mais, tomando um comprimido por dia. O ingrediente ativo da droga é o berotralstat, um novo inibidor potente e seletivo da calicreína plasmática humana, que atua reduzindo a atividade da calicreína plasmática.

A Orladeyo fornecerá aos pacientes e clínicos de HAE qualificados no Reino Unido uma nova opção de tratamento no tratamento desta doença ao longo da vida, fornecendo o primeiro tratamento oral uma vez ao dia para atingir o controle dos sintomas e reduzir o fardo do HAE.

A decisão do NICE' foi tomada depois que Orladeyo foi aprovado pela Comissão Europeia (CE) em abril de 2021 e pela Agência Britânica de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) em maio de 2021. A Federação Médica Escocesa (SMC) é espera-se que decida no primeiro semestre de 2022 usar o Orladeyo em pacientes com HAE na Escócia sob a orientação do Serviço Nacional de Saúde Britânico (NHS).

A decisão do NICE' é baseada nos resultados do ensaio principal de Fase 3 APeX-2. O estudo atingiu seu desfecho primário: o Orladeyo reduziu significativamente os episódios de AEH em comparação com o placebo na 24ª semana de tratamento. Este efeito de redução continuou durante as 96 semanas do estudo.

De acordo com os dados de longo prazo divulgados no Congresso da Sociedade Europeia de Alergia e Imunologia Clínica (EAACI) de 2021: Durante a 25ª-96ª semana, em comparação com o grupo do placebo, a taxa média de ataque mensal do grupo de tratamento Orladeyo foi reduzida em um média de 80% em comparação com a linha de base. Em comparação com a parte 1 (0-24 semanas) e a parte 2 (25-48 semanas) do estudo, Orladeyo foi geralmente bem tolerado durante o tratamento na parte 3 (49-96 semanas), com relatos de doenças relacionadas ao medicamento. Há menos incidentes .