Atrofia multi-sistema nova droga! A FDA concedeu a primeira qualificação rápida para verdiperstat, um inibidor de mieloperoxidase oral!

A Biohaven é uma empresa biofarmacêutica dedicada ao desenvolvimento de novos medicamentos para doenças neurológicas. Em meados deste mês, lançou o medicamento para enxaqueca Nurtec ODT (rimegepant, 75mg) no mercado americano. Esta é a primeira e única forma de desintegração oral aprovada pela regulamentação de ação rápida do antagonista do receptor de peptídeo relacionado ao gene de calcitonina (CGRP), usado para tratamento agudo de enxaqueca adulta (com ou sem aura).

Recentemente, a empresa anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu verdiperstat inibidor de mieloperoxidase (MPO) para qualificação de caminho rápido (FTD) para o tratamento de atrofia múltipla do sistema (MSA).

MSA é uma doença neurodegenerativa rara, em rápido progresso, fatal, com um tempo médio de início a morte de 6-10 anos. O MSA pode causar problemas de movimento semelhantes à doença de Parkinson (como bradykinesia, rigidez muscular, tremores e mau equilíbrio) e problemas funcionais involuntários, incluindo controle da pressão arterial, função da bexiga e digestão. Atualmente, não há cura para msa, apenas terapia sintomática está disponível.

A FTD tem como objetivo acelerar o desenvolvimento e a revisão rápida de medicamentos para doenças graves para atender a necessidades médicas graves não atendidas em áreas-chave. A obtenção de qualificações rápidas para medicamentos experimentais significa que as empresas farmacêuticas podem interagir com a FDA com mais freqüência durante a fase De R & D. Após a apresentação de pedidos de marketing, eles são elegíveis para aprovação acelerada e revisão prioritária se atenderem aos padrões relevantes. Além disso, eles também são elegíveis para revisão de rolamento.

Irfan Qureshi, vice-presidente de neurologia da Biohaven, disse: "Estamos muito satisfeitos que a FDA tenha concedido qualificação rápida verdiperstat, destacando as altas necessidades médicas não atendidas na população de pacientes do MSA. A qualificação rápida pode ajudar a acelerar o desenvolvimento do verdiperstat como a primeira Terapia destinada a retardar o progresso desta doença devastadora. "

fórmula estrutural química verdiperstat (Fonte: medchemexpress.cn)

verdiperstat foi obtido da AstraZeneca pela Biohaven em setembro de 2018, e o código de desenvolvimento da AstraZeneca é AZD3241. verdiperstat é um potencial inibidor de mieloperoxidase (MPO) de primeira classe. O MPO é um dos principais condutores do estresse oxidativo patológico e inflamação no cérebro. Nos Estados Unidos e na União Europeia, o verdiperstat recebeu status de medicamento órfão para o tratamento de atrofia múltipla do sistema (MSA). Além disso, o verdiperstat tem o potencial de tratar outras doenças relacionadas ao estresse oxidativo, inflamação e neurodegeneração.

Nos estudos da fase I e II, mais de 250 voluntários e pacientes saudáveis foram tratados com verdiperstat. Em pacientes com MSA, uma dose de até 900 mgs duas vezes ao dia é geralmente tolerável. Resultados preliminares de um estudo de fase IIa de pacientes com MSA mostraram que após 12 semanas de tratamento, os pacientes que receberam placebo deterioraram-se em 4,6 pontos no principal índice de eficácia (escala uniforme de escore mSA), ao mesmo tempo em que receberam verdiperstat 300 mg s a dose BID e 600 mgs BID dos pacientes apresentaram uma ligeira diminuição de 3,7 pontos e 2,6 pontos, respectivamente. A imagem PET da proteína de translocação (TSPO) em pacientes com mal de Parkinson mostra que o verdiperstat pode reduzir a inflamação em regiões cerebrais associadas à doença. Além disso, verdiperstat também reduz significativamente a atividade de MPO no sangue humano, que é um biomarcador para a droga se ligar ao seu alvo.

Atualmente, a Biohaven está conduzindo um estudo M-STAR de fase III de vários países (NCT03952806) para avaliar a eficácia do verdiperstat para MSA em aproximadamente 50 centros clínicos nos Estados Unidos e na Europa. A empresa também está trabalhando com o Hospital Geral de Massachusetts para planejar um ensaio clínico para avaliar a eficácia do verdiperstat no tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA).