Vutrisiran com 18 meses de novos dados: Tratamento eficaz da amiloidose HATTR com polineuropatia!

Alnylam é uma empresa líder na indústria de terapia de RNAi. Recentemente, a empresa anunciou os resultados positivos de 18 meses do estudo HELIOS-A de fase 3 com vutrisiran. Vutrisiran é uma terapia de RNAi em desenvolvimento, injetada por via subcutânea a cada 3 meses para o tratamento de pacientes adultos com transtirretina amiloidose polineuropatia hereditária (hATTR-PN). Anteriormente, o estudo atingiu o desfecho primário e todos os desfechos secundários no ponto de tempo de 9 meses.

Os últimos resultados divulgados desta vez mostram que o estudo atingiu todos os desfechos secundários medidos no ponto de tempo de 18 meses: em comparação com os dados de placebo externo do estudo APOLLO de Fase 3 do medicamento RNAi Onpattro (patisiran), o tratamento com vutrisiran causou danos à neuropatia (mNIS +7), a qualidade de vida (QV), a velocidade da marcha, o estado nutricional e a incapacidade geral melhoraram estatisticamente e de maneira significativa. Em termos do endpoint secundário final, como esperado, o grupo de tratamento com vutrisiran mostrou não inferioridade na redução dos níveis de TTR sérico em comparação com o grupo de tratamento Onpattro no estudo.

Além disso, aos 18 meses, os pacientes tratados com vutrisiran também mostraram melhora em vários desfechos exploratórios. Em comparação com o placebo, os pacientes tratados com vutrisiran mostraram melhora no endpoint do biomarcador cardíaco NT-proBNP (uma medida da pressão cardíaca). Além disso, em comparação com o placebo, os pacientes tratados com vutrisiran também melhoraram em alguns parâmetros ecocardiográficos. Finalmente, em uma coorte planejada de 48 pacientes, o tratamento com vutrisiran foi associado a uma melhora na captação de tecnécio (tecnécio) no coração da maioria dos pacientes, fornecendo evidências potenciais para uma carga amilóide cardíaca reduzida.

Neste estudo, o vutrisiran continua a mostrar segurança e tolerabilidade encorajadores. Alnylam planeja anunciar os resultados completos de 18 meses na conferência médica no início de 2022.

siRNA: Silenciando genes específicos, reduzindo o intervalo de expressão em 99%

Vutrisiran é uma terapia subcutânea de RNAi em desenvolvimento para o tratamento da amiloidose ATTR, incluindo amiloidose hereditária (hATTR) e de tipo selvagem (wtATTR). O vutrisiran pode ter como alvo e silenciar o RNA mensageiro específico, bloqueando-o antes que as proteínas transtirretina do tipo selvagem e mutantes (TTR) sejam produzidas.

O vutrisiran é injetado por via subcutânea a cada trimestre (3 meses), o que pode ajudar a reduzir a deposição de amiloide TTR nos tecidos, promover a remoção da amiloide TTR depositada nos tecidos e, potencialmente, restaurar a função desses tecidos. vutrisiran utiliza Alnylam' s Enhanced Stable Chemistry (ESC) -GalNAc plataforma de entrega conjugada, que visa melhorar a potência e alta estabilidade metabólica, permitindo injeções subcutâneas infrequentes.

Atualmente, o pedido de comercialização de vutrisiran para o tratamento de pacientes adultos com hATTR-PN está sendo analisado pelo FDA dos EUA e pela EMA da União Europeia. Nos Estados Unidos e na União Europeia, o vutrisiran recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento da amiloidose ATTR e, nos Estados Unidos, também foi concedida a Designação Fast Track (FTD) para o tratamento de hATTR-PN adulto. O vutrisiran está passando por uma revisão prioritária pelo FDA dos EUA, e a data-alvo da Lei de Taxas do Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) é 14 de abril de 2022.