VISEN Pharma anuncia hormônio de crescimento humano TransConTM obtém elegibilidade a medicamentos órfãos para tratamento nos EUA e na UE da deficiência de hormônio do crescimento

Em abril 21, 2020, a VISEN Pharma, uma empresa de joint venture dedicada ao campo de tratamento relacionado ao sistema endócrino, apresentou os principais métodos de tratamento e medicamentos para a China e foi responsável pelo programa de tratamento endócrino da Ascendis Pharma na Grande China Desenvolvimento e promoção. A Ascendis Pharma anunciou em abril 15, 2020 que a FDA concedeu a designação de medicamento órfão TransCon Human Hormone (lonapegsomatropin) para tratar a deficiência de hormônio do crescimento (GHD).

O TransCon Hormone de Crescimento Humano é um pró-fármaco de pesquisa de longa ação do hormônio do crescimento, que foi desenvolvido em um medicamento semanal para tratamento de GHD. O hormônio de crescimento humano TransCon mantém o mesmo modo de ação que o tratamento diário com hormônio de crescimento humano, liberando as mesmas moléculas de hormônio do crescimento. Atualmente, não há terapia hormonal de crescimento de ação prolongada aprovada nos EUA ou no mercado europeu. O hormônio de crescimento humano TransCon foi certificado pela Comissão Européia (CE) para o tratamento de GHD na Europa em outubro 2019.

O hormônio de crescimento humano TransCon agora é certificado como medicamento órfão nos Estados Unidos e na Europa. Acreditamos que esta é uma afirmação importante de que o mundo precisa de uma terapia de ação prolongada para lidar com o GHD e todos os problemas de saúde endócrinos. 0010010 quot; O vice-presidente sênior da Ascendis Pharma, Dana Pizzuti, MD, disse: 0010010 “Como o único produto de hormônio do crescimento de ação prolongada em desenvolvimento que fornece hormônio do crescimento não modificado, acreditamos que o hormônio de crescimento humano TransCon tem um grande potencial para melhorar a vida de pacientes. Ainda é esperado que estejamos em segundo lugar neste ano, conforme planejado para o envio trimestral e quarto trimestre de pedidos de marketing para o hormônio de crescimento humano TransCon nos EUA e na Europa. 0010010 quot;

Os medicamentos aprovados pelo FDA para medicamentos órfãos referem-se àqueles que podem tratar, diagnosticar ou prevenir com segurança, eficácia ou doenças raras ou condições que afetam menos de 200 000 cidadãos dos EUA e podem ser mais seguros ou mais eficazes do que os produtos aprovados. A designação de medicamento órfão fornece certos benefícios e incentivos para os desenvolvedores de medicamentos, incluindo um período de monopólio de mercado nos EUA de sete anos a partir da data da autorização do mercado, isenção de taxas de usuário do FDA e créditos tributários para pesquisas clínicas. A concessão de designações de medicamentos órfãos não alterará os requisitos regulamentares da FDA para determinar a segurança e a eficácia dos medicamentos por meio de pesquisas apropriadas e bem controladas para apoiar a aprovação e a comercialização.

Lu Anbang, CEO da Weisheng Pharmaceutical, apontou: 0010010 Atualmente, mais de 90% das doenças raras carecem de tratamento eficaz. A aprovação do hormônio de crescimento humano TransCon pelo medicamento órfão do FDA dos EUA é de grande importância para o tratamento da deficiência de hormônio do crescimento. O hormônio de crescimento humano TransCon semanal pode reduzir a carga de injeções diárias, dando aos pacientes uma chance melhor de atingir a altura normal do adulto e a saúde endócrina geral. Atualmente, o TransCon Hormonal de Crescimento Humano é usado no ensaio clínico de Fase III da China na fase III de deficiência de hormônio do crescimento infantil A pesquisa começou no final de 2019. Como o R 0010010 amp exclusivo e autorizado; D e empresa de vendas do hormônio de crescimento humano TransCon na Grande China, a Weisheng Pharmaceutical promoverá totalmente o plano de listagem na China no futuro e está comprometida em apresentar os principais métodos de tratamento e métodos de tratamento do mundo. 0010010 # 39; drogas China, espera permitir que mais pacientes chineses se beneficiem das opções de tratamento avançadas e confiáveis ​​do mundo 0010010 # 39 anteriormente. 0010010 quot;

Sobre a tecnologia TransConTM

TransCon refere-se à 0010010 conexão transitória 0010010 ; (Conjugação transitória). A plataforma de tecnologia TransCon desenvolve novos tratamentos por meio de tecnologias inovadoras para otimizar os efeitos do tratamento, incluindo eficácia, segurança e frequência de administração.

A molécula TransCon consiste em três partes: um medicamento protótipo não modificado, uma molécula transportadora inerte que protege o medicamento protótipo e uma estrutura de conexão que conecta temporariamente os dois. Quando as três partes são combinadas, a molécula transportadora pode desativar o medicamento protótipo e não ser eliminada pelo organismo. Quando injetado no corpo humano, sob condições fisiológicas de pH e temperatura corporal, o protótipo ativo, não modificado, será liberado de maneira controlada. Como o medicamento protótipo não é modificado, ele pode manter seu mecanismo farmacológico original. A tecnologia TransCon pode ser amplamente aplicada a proteínas, peptídeos ou moléculas pequenas em vários campos terapêuticos e pode ser aplicada sistemicamente ou localmente.