US FDA aprova Voxzogo do peptídeo natriurético tipo C (vosoritide) --- 2/2

Mecanismo de ação do vosoritide

A acondroplasia é a baixa estatura desproporcional mais comum em humanos. É caracterizada por ossificação endocondral retardada, levando a encurtamento desproporcional e distúrbios estruturais dos ossos longos, coluna, rosto e base do crânio. Essa condição é causada por mutações no gene do receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3), que é um regulador negativo do crescimento ósseo.

Além da estatura desproporcionalmente baixa, os pacientes com acondroplasia podem apresentar complicações graves de saúde, incluindo compressão do forame, apnéia do sono, pernas dobradas, hipoplasia facial, oscilações lombares permanentes, estenose espinhal e orelhas repetitivas. Departamento de infecção. Algumas dessas complicações podem resultar na necessidade de cirurgia invasiva, como descompressão da medula espinhal e endireitamento das pernas dobradas. Além disso, estudos têm mostrado que as taxas de mortalidade estão aumentando em todas as faixas etárias.

Mais de 80% dos pais de crianças com acondroplasia são de estatura média e a doença é causada por mutações genéticas espontâneas. A incidência global de acondroplasia é de cerca de um em 25.000 nascidos vivos.

Vosoritide é um análogo do peptídeo natriurético do tipo C (CNP) derivado de peptídeos humanos naturais e é um estimulador eficaz da ossificação endocondral. O peptídeo humano natural é um regulador positivo do crescimento ósseo. Vosoritide se liga a receptores específicos e inicia sinais intracelulares que inibem a via hiperativa do FGFR3.

Actualmente, o vosoritide está a ser avaliado para crianças cuja placa de crescimento ainda está" aberta" ;, geralmente crianças com menos de 18 anos. Estes doentes representam aproximadamente 25% dos doentes com acondroplasia. Na América Latina, no Oriente Médio e na maior parte da região Ásia-Pacífico, não há atualmente aprovações regulatórias para medicamentos usados ​​no tratamento da acondroplasia.