US FDA aprova Voxzogo do peptídeo natriurético tipo C (vosoritide) --- 1/2

A BioMarin Pharmaceuticals anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA acelerou a aprovação do Voxzogo (vosoritide), uma injeção uma vez por dia de análogos de peptídeo natriurético tipo C (CNP) para o tratamento de 5 anos de idade e em pacientes pediátricos com acondroplasia (acondroplasia) acima e a placa de crescimento está aberta, o crescimento linear é aumentado. A acondroplasia é a baixa estatura desproporcional mais comum em humanos.

Ao aprovar o Voxzogo, o FDA também emitiu um voucher de revisão prioritária de doenças pediátricas raras (PRV) para a BioMarin para recompensar a empresa por suas contribuições pendentes para o desenvolvimento de novos medicamentos para doenças raras. Este PRV pode ser trocado pela revisão prioritária de qualquer novo medicamento que não atenda à revisão prioritária e pode ser vendido ou transferido.

Com base na melhoria da taxa de crescimento anualizada (AGV), a indicação foi aprovada em processo de homologação acelerado. A aprovação contínua para esta indicação dependerá da verificação e descrição dos benefícios clínicos em estudos confirmatórios. Para atender a esse requisito pós-marketing, a BioMarin pretende usar o estudo de expansão de rótulo aberto em andamento para comparar com a história natural existente.

Na União Europeia, o Voxzogo foi aprovado em agosto de 2021 para o tratamento da acondroplasia em crianças com idade entre 2 anos e placas de crescimento fechadas. Nos Estados Unidos e na União Europeia, o Voxzogo obteve a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento da acondroplasia. O fechamento da placa de crescimento ocorre após a puberdade, quando a altura adulta final é atingida.

Voxzogo é o primeiro medicamento aprovado para tratar crianças com acondroplasia. Para o tratamento da causa subjacente da doença. Representa um grande avanço médico e tem o potencial de ter um impacto significativo nos pacientes' vidas. O ingrediente farmacêutico ativo do Voxzogo é vosoritide, que é um peptídeo natriurético do tipo C modificado (CNP) que promove a formação óssea endocondral ao regular para baixo a sinalização do receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3) e tem como alvo direto o desenvolvimento da cartilagem. A fisiopatologia interna da insuficiência.

Esta aprovação é baseada nos resultados de um estudo de Fase 3 global randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e na extensão aberta deste estudo de Fase 3. O estudo envolveu 121 crianças com acondroplasia com idade entre 5 e 14,9 anos. O AGV médio da linha de base do grupo placebo e do grupo Voxzogo foi de 4,06 cm / ano e 4,26 cm / ano, respectivamente. Na 52ª semana de tratamento, a mudança de AGV no grupo placebo desde a linha de base foi de -0,17 cm / ano, e a mudança de AGV no grupo Voxzogo desde a linha de base foi de 1,40 cm / ano, tornando o grupo Voxzogo comparado com o grupo placebo em termos de AGV. A melhora significativa na escola é de 1,57 cm / ano. Após 52 semanas do estudo duplo-cego de Fase 3 controlado por placebo, 58 pacientes que foram inicialmente designados aleatoriamente para o Voxzogo entraram no período de expansão de rótulo aberto. Em pacientes acompanhados por 2 anos após a randomização, a melhora do AGV permaneceu inalterada.