O FDA dos EUA aprova a atualização do rótulo do Palynziq: A dose máxima é aumentada para 60 mg!

A BioMarin é uma empresa global de biotecnologia dedicada ao desenvolvimento e comercialização de terapias inovadoras para o tratamento de pacientes com doenças genéticas raras e ultra-raras graves e potencialmente fatais. Recentemente, a empresa anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou um pedido de licença de produto biológico suplementar (sBLA), que permitirá a injeção de Palynziq (pegvaliase-pqpz) para tratar pacientes adultos com fenilcetonúria (PKU). A dose foi aumentada a 60 mg. Anteriormente, a dose máxima permitida do medicamento era de 40 mg. No estudo PRISM de fase III, 19% dos pacientes necessitaram de uma dose de 60 mg para responder adequadamente ao tratamento com Palynziq.

A expansão do rótulo Palynziq inclui: (1) Dados de eficácia em longo prazo foram adicionados, provando que a fenilalanina (Phe) foi continuamente reduzida por 3 anos; (2) Dados de mais de 6 anos também suportam boa segurança. O rótulo do medicamento de Palynziq' s foi atualizado: levando em consideração a tolerância do paciente' s ao Palynziq e à ingestão de proteína na dieta, as doses de manutenção individuais podem atingir o controle de Phe no sangue (a concentração de Phe no sangue é menor ou igual a 600μmol / L).

Palynziq é uma fenilalanina amônia liase (PAL) recombinante peguilada. É a primeira e única terapia de reposição enzimática com PKU que visa a causa subjacente da PKU, ajudando o corpo a decompor Phe. Nos Estados Unidos, o Palynziq foi aprovado pelo FDA em maio de 2018. É indicado para uso em pacientes adultos com PKU cuja concentração de Phe no sangue excede 600 μmol / L sob o manejo atual para reduzir a concentração de Phe no sangue.

Palynziq é o segundo medicamento aprovado da BioMarin&# 39 para tratar a PKU. A empresa também anunciou recentemente que o estudo global Phearless Phase 1/2 da terapia gênica de PKU BMN307 deu ao primeiro participante o tratamento medicamentoso, que tem potencial para se tornar a terceira terapia de PKU da empresa&# 39. O BMN307 obteve o Fast Track Status (FTD) nos Estados Unidos e o Orphan Drug Status (ODD) nos Estados Unidos e na União Europeia.

Esta atualização de dados de rótulo de longo prazo é baseada nos dados de eficácia de um estudo de extensão aberto de três anos. O estudo mostrou que entre 86 pacientes que receberam tratamento com Palynziq por pelo menos 2 anos, no período de 2 anos: dois terços (66%) dos pacientes tinham níveis de Phe no sangue ≤360μmol / L, em linha Com a American Society for Medical Genomics and Genomics (ACMG) recomenda a meta de Phe na diretriz, 50% dos pacientes têm níveis de Phe no sangue ≤120μmol / L. Entre 77 pacientes tratados por pelo menos 3 anos, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) os níveis de Phe no sangue eram menores ou iguais a 600, 360, 120 μmol no ponto de tempo de 3 anos. /EU. Outros dados de segurança com acompanhamento por mais de 6 anos são consistentes com os dados de segurança anteriores de Palynziq' e não têm nada a ver com a dose.

Jean-Jacques Bienaimé, presidente e CEO da Biomarin, disse: “A BioMarin está satisfeita com o fato de o FDA ter reconhecido a importância de fornecer opções de dosagem adicionais para pacientes com PKU. Em linha com o rótulo europeu, Palynziq atualmente usa até 60 mg nos Estados Unidos. Biomarin Temos o compromisso de fornecer novas opções de tratamento significativas para o grupo PKU. Com base em mais de 15 anos de pesquisa e desenvolvimento, lançamos as duas primeiras terapias de PKU. Continuaremos a trabalhar para entender melhor a eficácia e segurança de nossa terapia de PKU para pacientes Sexo."

PKU é uma doença genética rara que se manifesta no nascimento e tem uma variedade de efeitos tóxicos cumulativos no cérebro. É caracterizada por sua incapacidade de decompor a fenilalanina (Phe), que é um aminoácido encontrado em várias proteínas. . Se não forem tratados, altos níveis de Phe serão tóxicos para o cérebro e podem causar graves problemas neurológicos e neuropsiquiátricos, afetar o pensamento, o sentimento e o comportamento das pessoas' podem causar depressão, ansiedade e distúrbios comportamentais que afetam a qualidade de vida . Devido à gravidade desses sintomas, em muitos países, os bebês são examinados ao nascer para garantir que sejam diagnosticados e tratados precocemente para evitar deficiência intelectual e outras complicações. Os pacientes com PKU precisam de tratamento vitalício, incluindo a adesão a alimentos médicos diários desafiadores e restritivos e alimentos preparados em fórmula para evitar a ingestão de Phe presente na maioria dos alimentos.