A FDA dos EUA aprovou ryplazim (plasminogen): A primeira droga para tratar deficiência de plasminogen!

A Liminal BioSciences anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Ryplazim (plasminogen, human-tvmh) para o tratamento de pacientes com deficiência de plasminogênio tipo 1 (hipoplasminogenemia). Vale ressaltar que ryplazim é o primeiro medicamento aprovado pela FDA para tratar deficiência de plasminogênio. Esta é uma doença genética rara que pode danificar a função normal do tecido e do órgão e pode causar cegueira.

Ao aprovar o Ryplazim, a FDA também emitiu um raro vale de revisão de prioridade de doenças pediátricas (PRV) para a Liminal BioSciences para recompensar a empresa por sua contribuição excepcional para o desenvolvimento de novos medicamentos para doenças raras. O voucher pode ser resgatado para revisão prioritária de quaisquer novas aplicações de medicamentos subsequentes, podendo ser vendido ou transferido.

Bruce Pritchard, CEO da Liminal BioSciences, disse: "Essa aprovação é um marco importante para Liminal, pacientes, cuidadores e médicos. Estamos muito satisfeitos que a Ryplazim forneça serviços aos pacientes com deficiência congênita de plasmininogênio nos Estados Unidos. tratamento. O voucher de revisão prioritária (PRV) recebido para doenças pediátricas raras também tem o potencial de fornecer à Liminal dinheiro não diluído para apoiar nossos esforços contínuos para avançar e expandir nossa estratégia de pesquisa e desenvolvimento de pequenas moléculas."

A deficiência de plasminogênio é uma doença rara multissóica e genética que tem um impacto profundo na saúde e qualidade de vida dos pacientes. Em todos os pacientes com deficiência de plasmininog, os níveis de plasmininogênio plasminogênico são significativamente reduzidos.

Plasminogênio é uma proteína de ocorrência natural que é sintetizada pelo fígado e circula no sangue. Plasminogen ativado, plasmin, é o componente básico do sistema fibrinolítico e a enzima principal que dissolve trombos e remove fibrina extravasada. Portanto, o plasminogênio é essencial na cicatrização de feridas, migração celular, remodelação tecidual, angiogênese e embriogênese. A deficiência de plasminogênio leva ao acúmulo de fibrina, levando ao desenvolvimento de lesões, prejudicando assim a função normal do tecido e do órgão. Quando essas lesões afetam o olho, pode levar à cegueira.

O ingrediente ativo do Ryplazim é o plasminogênio, que é extraído e purificado do plasma humano. O tratamento de Ryplazim ajuda a aumentar os níveis de plasmininogênio plasminogênio, corrigir temporariamente a deficiência de plasminogênio, reduzir ou eliminar doenças.

Via de ativação de plasminogen (fonte de imagem: GeneReviews)

A eficácia do Ryplazim em pacientes pediátricos e adultos com deficiência de plasmininogênio tipo 1 foi confirmada em um ensaio clínico de um braço aberto. O estudo inscreveu 15 pacientes cujos níveis de atividade plasminogen de linha de base estavam entre<5% to="" 45%="" of="" normal="" values.="" all="" patients="" received="" ryplazim="" dose="" of="" 6.6="" mg/kg,="" once="" every="" 2-4="" days,="" and="" continued="" treatment="" for="" 48="" weeks,="" so="" that="" their="" trough="" plasminogen="" activity="" level="" was="" at="" least="" 10%="" higher="" than="" the="" baseline,="" and="" the="" disease="" was="" treated.="" clinical="">

A eficácia baseia-se na taxa total de sucesso clínico em 48 semanas, definida como 50% dos pacientes com lesões invisíveis visíveis ou outras mensuráveis, com pelo menos uma melhora de 50% no número/tamanho ou impacto funcional das lesões da linha de base. Os resultados mostraram que todos os pacientes que tiveram alguma lesão no exame de linha de base melhoraram o número ou tamanho das lesões em pelo menos 50%. Neste estudo, ryplazim foi bem tolerado.

A aprovação do Ryplazim para o marketing marca um importante ponto de virada, proporcionando aos pacientes deficiência de plasmininogen tipo 1 com a primeira e tão necessária terapia, e fornecendo aos pacientes e famílias uma nova opção para ajudar a controlar os sintomas da doença.