Pfizer uma vez por semana de longa duração droga Somatrogon Fase 3 Sucesso clínico: reduza significativamente a carga do tratamento!

Pfizer e OPKO Health anunciaram recentemente conjuntamente os resultados positivos de primeira linha do estudo clínico fase 3 C0311002 avaliando o somatrogon semanal de hormônio do crescimento humano de longa duração para o tratamento de crianças com deficiência hormonal de crescimento (GHD). O estudo foi realizado em crianças com GHD entre 3 e 18 anos, e os resultados mostraram que as injeções semanais de somatrogon atingiram o ponto final primário de melhorar a carga do tratamento em comparação com a injeção diária do hormônio do crescimento humano Genotropina (somatropina).

O GHD infantil é uma doença grave e rara causada pelo hormônio de crescimento insuficiente secretado pela glândula pituitária. Crianças com GHD não são apenas de baixa estatura, mas também têm anormalidades metabólicas, desafios psicossociais, déficits cognitivos e má qualidade de vida. Durante décadas, o padrão de cuidado ao GHD tem sido a injeção subcutânea de hGH uma vez por dia para melhorar o crescimento e os efeitos metabólicos. Para cuidadores e pacientes, a carga de tratamento das injeções diárias é alta, o que pode levar à má conformidade e reduzir o efeito geral do tratamento.

Somatrogon é uma nova entidade molecular que contém a sequência natural do hormônio do crescimento humano, e contém uma cópia no N-terminus e duas cópias no C-terminus de gonadotropina coriônica humana (hCG) β cadeia C-terminal peptídeo (CTP), CTP pode estender a meia-vida da molécula. Nos Estados Unidos e na União Europeia, foi concedida ao Somatrogon a Designação de Medicamentos Órfãos (ODD) para o tratamento de crianças e adultos com GHD.

Em 2014, a Pfizer e a OPKO assinaram um acordo global para desenvolver e comercializar o somatrogon para o tratamento de GHD. De acordo com o acordo, a OPKO é responsável pela implantação de projetos clínicos, e a Pfizer é responsável pelo registro e comercialização do produto. Ambas as partes avaliarão a possibilidade de outras indicações para crianças e adultos conforme apropriado.

C0311002 é um estudo crossover trifásionado, randomizado, multicêntrico, de rótulo aberto, que está avaliando a carga do tratamento com somatrogon uma vez por semana e uma vez por dia Genotropina em crianças com GHD de 3 a 18 anos de idade. Um total de 87 pacientes randomizados e tratados foram incluídos neste estudo crossover (43 randomizados para encomendar 1 [Genotropina-somatrogon]; 44 randomizados para encomendar 2 [somatrogon-Genotropina]). O objetivo principal é avaliar cada somatrogon. A carga de tratamento entre o plano de injeção semanal e a Genotropina uma vez que o plano de injeção diária foi avaliada pela diferença no escore total de interferência geral média após cada plano de tratamento de 12 semanas.

Os resultados mais importantes mostraram que após 12 semanas de tratamento, em comparação com um tratamento de genotropina uma vez por dia (24,13 pontos), o tratamento semanal somatrogon melhorou o escore total médio de perturbação da vida (8,63 pontos), e a diferença de tratamento foi de -15,49 (IC 95%: -19,71, -11,27; p<0.0001), in="" favor="" of="" somatrogon="" at="" the="" nominal="" 0.05="" level.="" in="" addition,="" key="" secondary="" endpoints="" showed="" that="" the="" weekly="" somatrogon="" dosing="" schedule="" showed="" an="" overall="" benefit="" in="" terms="" of="" treatment="" experience="" compared="" to="" the="" once-daily="" genotropin="" dosing="">

Não houve eventos adversos graves (SAE) durante os dois períodos de tratamento. Um sujeito parou de tomar somatrogon depois de experimentar um evento adverso não grave (TEAE) durante o tratamento. A incidência de TEAEs entre os grupos de tratamento é comparável, e a gravidade de todos os eventos adversos é leve a moderada.

Brenda Cooperstone, MD, Diretora de Desenvolvimento para Doenças Raras da Divisão Global de Desenvolvimento de Produtos da Pfizer, disse: "Os resultados da pesquisa até agora mostram que o somatrogon semanal tem o potencial de reduzir distúrbios de estilo de vida, apoiar as preferências dos pacientes e melhorar a conformidade. Por quase 40 anos, pacientes com GHD e seus parentes têm suportado a carga de injeções hormonais de crescimento diário. Estamos comprometidos em melhorar o padrão atual de atendimento, fornecendo opções de tratamento semanais e duradouras para a comunidade ghd."