Ocaliva (OCA, ácido obeticholic) foi adiado pela terceira vez nos Estados Unidos, e a posição de liderança da Intercept permanece inalterada!

A Intercept Pharma é uma empresa biofarmacêutica focada no desenvolvimento e comercialização de novas terapias para o tratamento de doenças hepáticas progressivas não virais. Recentemente, a empresa anunciou que, com base em discussões no início da semana passada, a FDA dos EUA notificou a empresa de sua reunião do comitê consultivo (AdCom), que está agendada para junho 9 9, {{ 2}} foi adiado O conteúdo da reunião envolveu o medicamento Ocaliva da empresa' Ocaliva (ácido obeticólico, OCA, ácido obeticólico) para o tratamento de esteato-hepatite não alcoólica (NASH) causada por fibrose hepática aplicação de novos medicamentos (NDA). Após a divulgação das notícias, o preço das ações da Intercept' caíram 15%.

O atraso ocorreu devido à necessidade do FDA de revisar os dados adicionais, que a empresa planeja enviar esta semana. O FDA indicou que estabelecerá uma nova data do AdCom em um futuro próximo. Agora, a Intercept antecipa que a revisão da NDA pela FDA excederá a data prevista para a ação de junho 26, 2020 no&"GG" Prescription Drug User Fees Act (PDUFA)&".

No final de novembro 2019, o FDA aceitou o NDA da Ocaliva' e concedeu uma revisão prioritária. O aplicativo NDA acelera a aprovação do Ocaliva para o tratamento de fibrose causada por esteato-hepatite não alcoólica (NASH). Naquela época, o FDA havia designado uma data-alvo para PDUFA de março 26, 2020.

Vale ressaltar que esse atraso não é a primeira vez que foi adiado. De fato, foi adiado 2 vezes antes. A primeira vez foi em meados de dezembro 2019. A Intercept anunciou que a FDA havia notificado a empresa de que havia adiado o horário provisório da reunião da AdCom para 22, 2020 de abril, e a data prevista para PDUFA seria estendida de acordo. A segunda vez, no final de março {4}, a Intercept anunciou mais uma vez que o FDA atrasou a reunião do AdCom até junho {6} devido à nova epidemia de pneumonia por coronavírus (COVID-19). Esse atraso mais recente também é o terceiro atraso.

Nos últimos 2 anos, muitos oponentes no campo NASH sofreram reveses, incluindo a Gilead Sciences, portanto a posição de liderança da Intercept não mudou. O atraso mais recente não permitirá que outros concorrentes prevaleçam.

Nos Estados Unidos, o NASH deve se tornar a principal causa de transplante de fígado assim que 2020. Se aprovado, o Ocaliva será o primeiro método a ser usado no tratamento de pacientes com fibrose hepática causada por NASH. É particularmente importante mencionar que, em termos de NASH, a OCA é o único medicamento de pesquisa que recebeu o FDA de uma qualificação de medicamento inovadora (BTD). É também o primeiro medicamento de pesquisa no mundo a entrar e ser o primeiro a concluir com êxito um ensaio clínico de fase III. .

Em dezembro 2019, os resultados positivos da análise intermediária do estudo REGENERATE de fase III, avaliando Ocaliva (ácido obetiquólico, OCA) no tratamento de fibrose causada por esteato-hepatite não alcoólica (NASH) foram publicados no The Lancet (The Lancet). Esta é também a primeira publicação revisada por pares a avaliar os resultados positivos de um estudo clínico chave de um medicamento experimental para NASH.

O estudo foi realizado em pacientes com fibrose hepática em estágio 2 ou 3 devido ao NASH e avaliou a eficácia e segurança de duas doses de OCA (10 mg e 25 mg uma vez diariamente) em relação ao placebo.

Na análise primária de eficácia, na análise intermediária pré-planejada de 18 meses, em comparação com o placebo, o endpoint diário de uma dose de 25 mg de 0CA alcançou melhora da fibrose (estágio ≥ 1 ) e O NASH não piorou o ponto final primário (p=0. 0002). Além disso, em comparação com o grupo placebo, uma proporção maior de pacientes no grupo de tratamento com OCA com dose de 25 mg atingiu o objetivo primário de eliminação do NASH e sem agravamento da fibrose hepática.

Zobair M. Younossi, professor e chefe do departamento médico da Innova Fairfax School of Medicine, presidente do comitê de direção REGENERATE e primeiro autor do artigo, disse:&- O primeiro estudo positivo da fase III no campo NASH representa esse campo da hepatologia. Um verdadeiro divisor de águas. O efeito antifibrose observado após 18 meses de tratamento com OCA no estudo REGENERATE é particularmente significativo porque a fibrose é o preditor histológico mais importante de insuficiência hepática e morte em pacientes com NASH. GG?

Ocaliva é um agonista do receptor X farnesóide (FXR). FXR é um receptor nuclear expresso no fígado e no intestino delgado. É um regulador chave dos ácidos biliares, inflamação, fibrose e vias metabólicas. Nos Estados Unidos, o Ocaliva foi aprovado para listagem em maio 2016 para o tratamento da colangite biliar primária (PBC). Atualmente, o Ocaliva está sendo desenvolvido para o tratamento de muitas outras doenças hepáticas crônicas, incluindo NASH, colangite esclerosante primária e atresia biliar.

A esteato-hepatite não alcoólica (NASH) é uma doença hepática progressiva grave causada pelo acúmulo excessivo de gordura no fígado que causa inflamação crônica, levando à fibrose progressiva (cicatrizes), que pode levar a cirrose, insuficiência hepática, câncer de fígado e morte. A fibrose avançada está associada a um aumento significativo da morbimortalidade relacionada ao fígado em pacientes com NASH.

De acordo com GG? Nature GG? A NASH tornou-se a segunda causa mais comum de transplante de fígado após a hepatite C crônica nos Estados Unidos e espera-se que seja a principal causa em 2020. Atualmente, o mercado NASH alcançou US $ 40 bilhões. No entanto, apesar das necessidades médicas urgentes, nenhum medicamento foi aprovado para tratar o NASH até o momento.