Menarini Elzonris está prestes a ser aprovado na UE: o tratamento de tumores de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN)!

O Grupo Menarini é uma empresa italiana privada de medicamentos e diagnósticos. Recentemente, a empresa anunciou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu uma revisão positiva sugerindo que Elzonris (tagraxofusp) fosse aprovado como uma terapia complementar para o tratamento de primeira linha de blástico plasma Pacientes adultos com tumor de células dendríticas citóides (BPDCN). BPDCN é uma doença maligna hematológica com um prognóstico muito ruim. A revisão positiva do CHMP é baseada no maior ensaio clínico prospectivo já realizado em pacientes BPDCN que não receberam tratamento anteriormente (tratamento inicial) e que receberam tratamento anteriormente (tratamento).

Agora, os pareceres do CHMP serão submetidos à Comissão Europeia (CE) para revisão, que geralmente toma uma decisão de revisão final dentro de 2 meses. Se aprovado, Elzonris se tornará o primeiro e único medicamento para o tratamento de BPDCN na Europa, e também se tornará a primeira terapia direcionada para CD123 aprovada na Europa.

O CEO do Menarini Group, Elcin Barker Ergun, disse: “A opinião positiva de hoje do CHMP é um marco importante para os pacientes do BPDCN na Europa. Isso demonstra nosso firme compromisso em melhorar a vida dos pacientes com câncer refratário. BPDCN é uma doença rara e agressiva que atualmente não tem tratamento aprovado na UE. Por este motivo, estamos particularmente satisfeitos por poder fornecer Elzonris aos pacientes BPDCN."

Elzonris é uma terapia direcionada para o CD123, que foi comercializado pela primeira vez pela Stemline Therapeutics nos Estados Unidos. A empresa agora faz parte do Grupo Menarini. De acordo com os termos da aquisição, os acionistas da Stemline receberam um direito não negociável ou valioso (CVR). Após a aprovação da Comissão Europeia, após a conclusão da primeira venda da Elzonris em qualquer país da UE-5, cada acionista receberá $ 1,00 em dinheiro por ação.

Elzonris foi aprovado pelo FDA dos EUA em dezembro de 2018 para o tratamento de crianças e adultos BPDCN com 2 anos e mais velhos, incluindo pacientes BPDNC que não receberam tratamento (naïve) e que receberam tratamento (tratados). Vale ressaltar que esta aprovação torna o Elzonris o primeiro medicamento aprovado para o tratamento do BPDCN e o primeiro medicamento direcionado ao CD123 aprovado.

BPDCN é um tumor maligno hematológico agressivo e raro, com prognóstico reservado. Este é um campo de tratamento com necessidades médicas não atendidas. As características do BPDCN podem ser semelhantes a algumas doenças ou podem ser diagnosticadas erroneamente como algumas doenças, incluindo leucemia mieloide aguda (LMA), linfoma não Hodgkin (LNH), leucemia linfocítica aguda (LLA) e síndrome mielodisplásica. Doença mielóide crônica leucemia (CML) e outros tumores malignos com manifestações cutâneas. BPDCN é geralmente encontrado na medula óssea e / ou pele e também pode envolver os gânglios linfáticos e órgãos internos. O diagnóstico de BPDCN é baseado na tríade de imunodiagnóstico de CD123, CD4 e CD56. CD123 (IL-3R) é um marcador-chave para identificar BPDCN e um alvo emergente em várias pesquisas de tratamento do câncer.

Elzonris é uma citotoxina dirigida por CD123, especificamente projetada para o alvo CD123. A droga é uma fusão recombinante de IL-3 humana e toxina diftérica truncada (DT). O domínio IL-3 pode converter fragmentos de DT citotóxicos. Guia para células tumorais que expressam CD123. Depois de ser internalizado por células tumorais, Elzonris pode inibir irreversivelmente a síntese de proteínas e induzir a apoptose das células-alvo.

Atualmente, Elzonris também está sendo avaliado em outros ensaios clínicos para tratar outras indicações positivas para CD123, incluindo: leucemia mielomonocítica crônica (CMML), mielofibrose (MF) e outras indicações planejadas.