Edições da FDA 15 Medicamentos órfãos por semana

Na semana passada, o FDA dos EUA emitiu 15 qualificações de medicamentos órfãos de uma só vez, incluindo muitos medicamentos para o tratamento de câncer de fígado, câncer gástrico e câncer do trato biliar.

Cure o câncer

Desses 15 medicamentos, 5 são usados ​​no tratamento do câncer, representando um terço. Entre eles, a terapia celular TCB 002 trazida pela TC BioPharm é o único medicamento para o tratamento do câncer de sangue. Este é um 0010010 "alogênico 0010010 " 0010010 "pronto para usar 0010010 "; terapia celular para células T delta gama CD3 positivas. Entrou em ensaios clínicos para tratar leucemia mielóide aguda.

As outras quatro terapias contra o câncer tratam tumores sólidos, dos quais o inibidor da PD-L 1 , o imfinzi da AstraZeneca, Imfinzi (durvalumab) e o inibidor da CTLA-4 tremelimumab, são qualificações de medicamentos órfãos para hepatocelular. carcinoma. O envafolimab de anticorpo subcutâneo de Silydi 0010010 # 39; s envafolimab é elegível para medicamentos órfãos direcionados ao câncer de vias biliares. OBI-999 da Taiwan Hao Ding Company é um medicamento conjugado a anticorpos contra o antígeno Globo-H, e sua qualificação para medicamentos órfãos é direcionada ao câncer gástrico.

Terapia de genes

Também vimos algumas terapias genéticas, como uma da Esteve Pharmaceuticals, que visa usar o vetor do gene AAV 9 para introduzir o gene GALNS normal em pacientes para tratar a mucopolissacaridose do IVA; outro tratamento de Baxalta é O gene que codifica FIX Padua foi transferido para pacientes com vetor AAV 8 para tratar hemofilia tipo B.

Aruvant Sciences é uma terapia usando vetores lentivirais. Introduz um gene que codifica a γ-globina nas próprias células CD34 positivas do paciente para tratar a anemia falciforme. Outra terapia semelhante vem da Orchard Therapeutics, que também usa células CD34-positivas. A diferença é que ele transfere o gene gp 91 phox para tratar a granulomatose crônica ligada ao cromossomo X.

Outras doenças raras

Além do câncer e das doenças raras que podem ser tratadas com terapia gênica, outras doenças raras também têm potencial desenvolvimento de novos medicamentos. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; o fasudil é um inibidor da ROCK, que se espera que trate a esclerose lateral amiotrófica; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 é um inibidor inovador do CHIT-1, que deve ser usado no tratamento da sarcoidose; Rebasez (Luspatercept) é um agente de maturação de glóbulos vermelhos e a doença visada pela qualificação de medicamentos órfãos é a fibrose da medula óssea.

Entre esses medicamentos qualificados para medicamentos órfãos, também existem alguns anti-infecciosos. Entre eles, o TNP {{3} da Danuo Medicine 0010010 # {{2}} obteve a qualificação para infecção articular artificial. Anteriormente, também era qualificado pelo FDA como um produto anti-infeccioso. O olorofim obteve duas qualificações de medicamentos órfãos, respectivamente, para a infecção por Lomentospora / Scedosporium e aspergilose invasiva.