Efgartigimod melhorou significativamente a força e a qualidade de vida, o Laboratório Zai apresentou à China!

A argenx, parceira do Zai Lab, anunciou recentemente que os resultados de um teste adaptado da Fase 3 que avalia o efgartigimod no tratamento de myasthenia gravis sistêmico (gMG) foram publicados no The Lancet Neurology. O título do artigo é: Segurança, eficácia e tolerabilidade de efgartigimod em pacientes com gravis de miasstenia generalizada (ADAPT): um ensaio multicêntro, randomizado, controlado por placebo, fase 3.

Myasthenia gravis (MG) é uma doença neuromuscular mediada pelo IgG patogênico e afeta seriamente a qualidade de vida. Os sintomas da doença e os efeitos colaterais das terapias atuais podem causar danos significativos à vida dos pacientes. Os resultados do estudo ADAPT mostram que o tratamento efgartigimod pode melhorar significativamente a força e a qualidade de vida dos pacientes com GMG. Atualmente, o tratamento da Efgartigimod sobre a GMG está sob revisão pela FDA dos EUA, e a data-alvo da Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) é 17 de dezembro de 2021. Se aprovado, o efgartigimod será o primeiro e único antagonista da FcRn a receber aprovação regulatória.

James F Howard Jr, pesquisador-chefe do estudo ADAPT e professor de neurologia da Universidade da Carolina do Norte na Chapel Hill School of Medicine, disse: "Myasthenia gravis (MG) pode ter um impacto devastador na vida e independência dos pacientes, e pode afetar a deglutição, a capacidade de falar, andar e até mesmo respirar. Além disso, cada paciente experimenta MG em um processo diferente, o que torna o manejo da doença imprevisível. No estudo ADAPT, observamos que a maioria dos pacientes que receberam efgartigimod foram tratados com efgartigimod. Haverá melhorias clinicamente significativas nas primeiras 2 semanas. Esses resultados são de grande importância para a comunidade de MG. Espero que o efgartigimod forneça uma terapia direcionada inédita para tratar pacientes com essa doença autoimune crônica de forma individualizada".

O teste ADAPT atingiu o ponto final primário. Os dados mostraram que em pacientes com anticorpo positivo receptor de acetilcolina (AChR Ab+) gMG, de acordo com a atividade de myasthenia gravis do escore de vida diária (MG-ADL), em comparação com o grupo placebo, o grupo de tratamento efgartigimod teve mais Uma alta proporção de pacientes foram respondentes (67,7% vs 29,7%; p<0.0001). respondents="" were="" defined="" as="" having="" an="" improvement="" of="" at="" least="" 2="" points="" in="" the="" mg-adl="" score="" for="" 4="" consecutive="" weeks="" or="" longer.="" in="" addition,="" 40%="" of="" patients="" in="" the="" efgartigimod="" treatment="" group="" achieved="" minimal="" symptom="" expression="" (defined="" as="" an="" mg-adl="" score="" of="" 0="" [asymptomatic]="" or="" 1),="" while="" the="" proportion="" of="" patients="" in="" the="" placebo="" group="" achieving="" this="" goal="" was="" only="" 11.1%.="" among="" the="" achr-ab+="" responders,="" 84.1%="" of="" patients="" had="" a="" clinically="" significant="" improvement="" in="" mg-adl="" scores="" within="" the="" first="" 2="" weeks="" of="" treatment.="" in="" this="" study,="" the="" safety="" of="" efgartigimod="" was="" comparable="" to="">

Após a conclusão do estudo ADAPT, 90% dos pacientes ingressaram no estudo ADAPT plus, um estudo de extensão de rótulo aberto que durou 3 anos para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do efgartigmod. Em ADAPT e ADAPT plus, pelo menos 118 pacientes receberam tratamento efgartigmod por 12 meses ou mais.

mecanismo de ação efgartigimod

Efgartigimod é um fragmento de anticorpo em desenvolvimento, projetado para reduzir anticorpos de imunoglobulina patogênica G (IgG) e bloquear a circulação de IgG. Efgartigimod pode se ligar ao FcRn, que é amplamente expresso em todo o corpo e desempenha um papel central na prevenção da degradação dos anticorpos IgG. Bloqueio FcRn pode reduzir o nível de expressão dos anticorpos IgG, e pode tratar doenças autoimunes conhecidas por serem impulsionadas por anticorpos IgG patogênicos, incluindo: myasthenia gravis (MG), uma doença crônica que causa fraqueza muscular; pemphigus vulgaris (PV), doença crônica da pele caracterizada por bolhas graves da pele; trombocitopenia imunológica (ITP), doença crônica manifestada por ecquimose e sangramento; a polineuropatia inflamatória crônica (CIDP), doença na qual danos ao sistema nervoso causam distúrbios de movimento.

Em 6 de janeiro de 2021, o Zai Lab e a Argenx anunciaram que as duas partes chegaram a uma cooperação autorizada exclusiva. O Zai Lab será responsável pelo avanço do desenvolvimento e comercialização de efgartigimod na região da Grande China (incluindo China continental, Hong Kong, Taiwan e Macau) .

Dr. Ren Hairui, diretor médico na área de autoimunidade e anti-infecção do Zai Lab, disse: Existem atualmente cerca de 200.000 pacientes com molho de miasthenia na China. As opções de tratamento existentes são muito limitadas e há enormes necessidades clínicas não atendidas. Com base nos dados existentes de efgartigimod, espera-se que este produto altere o status atual de tratamento de miasthenia gravis sistêmica e outras doenças autoimunes graves após a aprovação.

De acordo com os termos do acordo, o Zai Lab obterá o direito exclusivo de desenvolver e comercializar efgartigimod na Grande China. O Zai Lab será responsável pelo registro global de pesquisa clínica e desenvolvimento de efgartigimod para múltiplas indicações na China. Além disso, o Zai Lab também será responsável por iniciar estudos confirmatórios de fase 2 para múltiplas novas indicações na Grande China para acelerar o desenvolvimento de indicações mais autoimunes para efgartigimod em escala global.