O ensaio clínico de fase 3 com DaxibotulinumtoxinA foi bem-sucedido e a Fosun Pharma foi introduzida na China para desenvolvimento!

A Revance Therapeutics é uma empresa de biotecnologia com foco em produtos estéticos e terapêuticos inovadores. Recentemente, a empresa anunciou os resultados de primeira linha positivos do ensaio clínico de Fase 3 ASPEN-1. Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo de Fase 3 que avalia a eficácia e segurança da toxina botulínica Daxibotulinumtoxin A (RT002) no tratamento da distonia cervical. A distonia cervical é uma doença neurológica crônica e debilitante que afeta os músculos do pescoço.

Este ensaio fundamental envolveu 301 indivíduos em 60 locais clínicos nos Estados Unidos, Canadá e Europa. No estudo, os indivíduos foram divididos aleatoriamente em grupos de 3: 3: 1 e receberam uma única injeção de 125 unidades, 250 unidades de DaxibotulinumtoxinA e placebo, e acompanhados por 36 semanas.

Os resultados mostraram que ambas as doses de DaxibotulinumtoxinA atingiram o objetivo primário de eficácia: melhora clinicamente significativa nos sintomas e sinais de distonia cervical na 4ª e 6ª semanas. Os dados específicos são: Em comparação com o grupo de placebo, os pacientes que receberam 125 unidades e 250 unidades de DaxibotulinumtoxinA tiveram alterações estatisticamente significativas na pontuação total da escala de classificação Toronto Western Spasmodic Torticollis (TWSTRS) em comparação com a linha de base. (12,7 e 10,9 vs. 4,3 respectivamente, p< 0,0001="" ep="0,0006)." de="" acordo="" com="" o="" cálculo="" do="" tempo="" médio="" até="" que="" 80%="" do="" pico="" do="" efeito="" terapêutico="" desaparecesse,="" a="" duração="" mediana="" do="" efeito="" terapêutico="" do="" grupo="" de="" dose="" de="" 125="" unidades="" e="" do="" grupo="" de="" dose="" de="" 250="" unidades="" foi="" de="" 24,0="" semanas="" e="" 20,3="" semanas,="" respectivamente.="" no="" estudo,="" daxibotulinumtoxina="" é="" geralmente="" seguro,="" as="" duas="" doses="" são="" bem="" toleradas="" e="" a="" segurança="" é="">

Revance espera que os resultados de outro ensaio clínico paralelo de Fase 3 aberto e de segurança de longo prazo ASPEN-OLS estejam disponíveis em 2021, com 354 indivíduos inscritos no ensaio.

O Dr. Joseph Jankovic, o investigador do estudo, fundador e diretor do Parkinson' s Disease Center and Dyskinesia Clinic of Baylor College of Medicine, disse:" Estou muito satisfeito em ver o grau e a duração da remissão de DaxibotulinumtoxinA em pacientes no estudo ASPEN-1. A maioria dos pacientes com distonia cervical precisa ir ao hospital para receber injeções de 3 a 4 vezes por ano, o que representa uma grande sobrecarga para o tempo e a programação do paciente. Se um medicamento pode ter um efeito mais longo, reduzindo assim a injeção anual, acho que os pacientes acharão isso muito benéfico."

O presidente e CEO da Reavices, Mark Foley, disse:" Estamos muito satisfeitos em relatar esses resultados positivos do ensaio de Fase 3 da ASPEN-1 porque este é o segundo projeto de Fase 3 bem-sucedido da empresa&# 39, demonstrando a duração prolongada de DaxibotulinumtoxinA . Agora abrangendo 2 categorias de tratamento diferentes - estética e terapêutica. Além de estabelecer as bases para nossa franquia de tratamento, esses resultados aumentam seu potencial em outros distúrbios de movimento muscular e dor. Distonia cervical com eficácia mais longa O plano de tratamento tem a capacidade de fornecer aos pacientes um alívio prolongado significativo dos sintomas, ao mesmo tempo que fornece um recurso de farmacoeconomia convincente. Esperamos continuar a utilizar o desempenho diferenciado da DaxibotulinumtoxinA no mercado global de neuromoduladores.

RT002 é um neuromodulador (neuromodulador) de ação prolongada desenvolvido com base na plataforma de tecnologia proprietária da Revance Therapeutics, Peptide Companion Technology (TransMTS). Seu ingrediente farmacêutico ativo é toxina botulínica Daxibotulinumtoxin tipo A, e sua preparação não contém material derivado de sangue humano ou proteína de origem animal pode manter a estabilidade por 2 anos sem refrigeração. De acordo com os resultados de seus estudos pré-clínicos e clínicos concluídos, o RT002 pode ser usado para indicações cosméticas, como a eliminação de rugas na sobrancelha moderadas a severas; e indicações de tratamento, como distonia cervical.

Em comparação com os produtos de injeção de toxina botulínica comumente usados ​​(onabotulinumtoxinA), o efeito de longa duração é a maior característica do RT002, e esta característica vem da tecnologia de peptídeo patenteada TransMTS, que produz peptídeos carregados positivamente e" Daxi" (Ingrediente médico ativo 150kD; molécula de BoNT / A) forma uma ligação não covalente, guia corretamente o ingrediente ativo para o local alvo e evita a agregação causada pela temperatura, desempenhando assim um papel importante na estabilização do ingrediente ativo.

Em dezembro de 2018, a Fosun Pharmaceutical Industry, uma subsidiária da Fosun Pharmaceutical Holdings, e a Revance Therapeutics chegaram a uma licença de cooperação para uso exclusivo, importação, vendas e outra comercialização (não incluindo a fabricação) de DaxibotulinumtoxinA na região e no campo. As áreas de aplicação autorizadas incluem beleza. Para indicações e indicações de tratamento, a Fosun Pharmaceutical Industry instruiu a Revance a pagar até US $ 88 milhões em taxas de licenciamento e a pagar os marcos de vendas correspondentes. Em maio deste ano, o investimento cumulativo de R&& D da Fosun Pharma' D no RT002 ultrapassou 200 milhões de yuans (não auditado, incluindo taxas de licenciamento).