Bylvay (odevixibat) está prestes a ser aprovado nos EUA e na UE!

A Albireo Pharma é uma empresa com doenças hepáticas raras que desenvolve novos reguladores de ácidos biliares. Recentemente, a empresa anunciou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer de revisão positivo recomendando a aprovação de Bylvay (odevixibat) para o tratamento da colestase intra-hepática familiar progressiva (PFIC). ) Bylvay é um potente inibidor não sistêmico do transporte do ácido biliar ileal (IBATi), uma vez ao dia, que tem o potencial de se tornar o primeiro tratamento não cirúrgico para esta doença rara e mudará os tipos 1, 2 e 3 de PFIC O modelo de tratamento para crianças.

Agora, os pareceres do CHMP serão submetidos à Comissão Europeia (CE) para revisão, que normalmente tomará uma decisão de aprovação nos próximos 2 meses. Nos Estados Unidos, Bylvay está passando por uma revisão de prioridade pelo FDA, e a data-alvo da Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) é 20 de julho de 2021. Na União Europeia, Bylvay é o único IBATi concedido pela EMA para aceleração avaliação. Anteriormente, a EMA também concedeu a Bylvay a designação de medicamento órfão e designação de medicamento prioritário (PRIME) para o tratamento de PFIC. Além do PFIC, Bylvay também recebeu a designação de medicamento órfão para o tratamento da síndrome de Alagille, atresia biliar e colangite primária.

PFIC é uma doença rara, devastadora e devastadora que afeta crianças pequenas e pode levar a uma doença hepática progressiva com risco de vida. Em muitos casos, o PFIC pode causar cirrose hepática e insuficiência hepática nos primeiros 10 anos de vida. A manifestação persistente mais proeminente e problemática da PFIC é o prurido intenso, que geralmente leva a um grave declínio na qualidade de vida. Atualmente, não há medicamento para tratar PFIC, e a única opção para muitos pacientes é o transplante de fígado ou outra cirurgia invasiva. O tratamento padrão atual do transplante de fígado enfrenta desafios reais, incluindo imunossupressão vitalícia e o desafio de encontrar órgãos para crianças pequenas.

Nos Estados Unidos e na União Europeia, o Bylvay tem potencial para se tornar o primeiro medicamento a receber aprovação regulatória para o tratamento de PFIC. Nos Estados Unidos, depois que Bylvay for aprovado, Albireo será elegível para um voucher de revisão prioritária de doença pediátrica rara (PRV), e Bylvay será comercializado no segundo semestre de 2021. Atualmente, o estudo de Fase 3 BOLD de Bylvay para o tratamento de atresia biliar e o estudo ASSERT global de Fase 3 para o tratamento da síndrome de Alagille estão em andamento.

A estrutura química deodevixibat(fonte da imagem: medkoo.com)

O ingrediente farmacêutico ativo do Bylvay' é o odevixibat, que é um inibidor pioneiro, potente e seletivo, não sistêmico, do transportador de ácido biliar ileal (IBAT), com exposição sistêmica mínima e atuando localmente no intestino. Atualmente, a droga está sendo desenvolvida para o tratamento de doenças hepáticas colestáticas raras na infância, incluindo PFIC, atresia biliar, síndrome de Alagille, etc .; entre eles, o PFIC é a primeira indicação de alvo.

Ron Cooper, presidente e CEO da Albireo, disse: “A opinião positiva do CHMP sobre Bylvay nos traz um passo mais perto do objetivo de lançar o primeiro tratamento não cirúrgico da história. Este tratamento pode reduzir o impacto da PFIC nas famílias e crianças. Fardo. Com o lançamento do Bylvay, esperamos proporcionar às crianças um alívio de curto prazo dos sintomas, como coceira, e uma melhora em longo prazo de parâmetros importantes, como o crescimento."

A revisão positiva do CHMP sobre o Bylvay é baseada em dados de 2 estudos clínicos (PEDFIC 1, PEDFIC 2), que é o maior ensaio clínico global de fase 3 para PFIC já realizado.

PEDFIC-1 é um estudo de fase 3 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, e os resultados atendem ao endpoint primário dos requisitos regulatórios dos EUA e da UE: Em comparação com o placebo, Bylvay melhorou significativamente a coceira na pele (p=0,004) e reduziu significativamente Reação ao ácido biliar (SBA, p=0,003), bem tolerada e com incidência muito baixa de diarreia / evacuações frequentes (9,5% no grupo de tratamento e 5,0% no grupo de placebo).

PEDFIC-2 é um estudo de extensão de Fase 3 aberto e de longo prazo. Os dados reafirmam a forte eficácia de Bylvay' mostrando que em pacientes tratados por até 48 semanas, a SBA é contínua e persistentemente reduzida, a avaliação da coceira melhorou, o fígado e o crescimento. Os indicadores funcionais são encorajadores.

Nestes dois estudos, o Bylvay foi bem tolerado e diarreia / evacuações frequentes foram os acontecimentos adversos gastrointestinais mais comuns relacionados com o tratamento. Não ocorreram eventos adversos graves relacionados ao tratamento.

No geral, esses estudos confirmaram o potencial do Bylvay' s como o primeiro tratamento PFIC. PFIC é uma doença devastadora e atualmente é tratada com cirurgia, incluindo transplante de fígado. Bylvay é um medicamento de tratamento seguro e eficaz com o potencial de trazer mudanças reais para os pacientes com PFIC e suas famílias. Após obter a aprovação regulatória, a Albireo planeja levar o Bylvay ao mercado no segundo semestre de 2021.