Vutrisiran está sob revisão nos Estados Unidos

A empresa de terapia RNAi, líder do setor, Alnylam, anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou uma nova aplicação de medicamentos (NDA) para vutrisiran, uma terapia RNAi em desenvolvimento que é injetada subcutânea a cada 3 meses para o tratamento de adultos Hereditário transthyretin amilinose polyneuropathy (hATTR-PN). A FDA designou a data-alvo da Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) como 14 de abril de 2022. A FDA afirmou que atualmente não tem planos de convocar uma reunião do comitê consultivo como parte da revisão do NDA.

Vutrisiran recebeu a Designação de Medicamentos Órfãos (ODD) para o tratamento de amiloidose ATTR nos Estados Unidos e na União Europeia, e Designação de Fast Track (FTD) para o tratamento de hATTR-PN nos Estados Unidos. De acordo com os resultados do estudo HELIOS-A, Alnylam também planeja enviar documentos de aplicação regulatória vutrisiran à União Europeia, Brasil e Japão em 2021.

Rena Denoncourt, vice-presidente da Alnylam e chefe da franquia TTR, disse: "Estamos muito satisfeitos que a FDA tenha aceitado o NDA de vutrisiran, que se baseia nos resultados do estudo de 9 meses do HELIOS-A. Se aprovado, será um produto a cada 3 meses. Um novo tratamento dado uma vez subcutânea, vutrisiran tem o potencial de reverter as manifestações de po politeípatia da doença."

Vutrisiran é uma terapia RNAi subcutânea em desenvolvimento para o tratamento de amiloidose ATTR, incluindo amiloidose hereditária (hATTR) e amiloidose tipo selvagem (wtATTR). Vutrisiran pode atingir e silenciar RNA mensageiro específico, bloqueando-o antes que proteínas de transtíretina selvagem e mutante (TTR) sejam produzidas. Vutrisiran é injetado subcutâneamente a cada trimestre (3 meses), o que pode ajudar a reduzir a deposição de Amiloide TTR nos tecidos, promover a remoção de Amiloide TTR depositado nos tecidos e potencialmente restaurar a função desses tecidos. vutrisiran utiliza a plataforma de entrega conjugada Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc da Alnylam, que visa melhorar a potência e a alta estabilidade metabólica, permitindo injeções subcutâneas pouco frequentes.

A amiloidina transtítica hereditária (hATTR) é uma doença degenerativa e fatal hereditária causada por mutações no gene TTR. A proteína TTR é produzida principalmente no fígado e normalmente é portadora de vitamina A. Mutações no gene TTR podem causar acúmulo anormal de órgãos e tecidos corporais amiloides e danos, como nervos periféricos e coração, levando à neuropatia motora sensorial periférica, neuropatia autônoma e/ou cardiomiopatia, e outras manifestações da doença que são difíceis de tratar. hATTR amiloidose representa uma necessidade médica não atendida chave, com alta morbidade e mortalidade, com aproximadamente 50.000 pacientes em todo o mundo. O tempo médio de sobrevida após o diagnóstico é de 4,7 anos, e os pacientes com cardiomiopatia têm menor tempo de sobrevida (mediana de 3,4 anos).

Alnylam lançou uma droga, Onpattro (patisiran), para o tratamento de hATTR-PN. A droga foi aprovada pela FDA dos EUA em agosto de 2018 e tornou-se a primeira droga RNAi aprovada para comercialização desde que o fenômeno RNAi foi descoberto há 20 anos. É adequado para tratamento de pacientes adultos hATTR-PN.

Onpattro é uma droga RNAi que é injetada por via intravenosa e é administrada a cada 3 semanas. A droga foi projetada para atingir e silenciar o mensageiro específico RNA (mRNA) e bloquear a produção de proteína TTR, o que pode ajudar a reduzir a deposição e promover o desembaraço de Amiloide TTR em tecidos periféricos e restaurar a função desses tecidos.