A terapia tripla inovadora da Vertex, Trikafta, trata com sucesso crianças de 6-11 anos na Fase 3 do estudo global!

A Vertex Pharmaceuticals é líder global no tratamento da fibrose cística (FC). Recentemente, a empresa anunciou que um estudo global de fase III avaliando a terapia tripla Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor) para o tratamento de crianças com FC de 6-11 anos foi concluído com sucesso. De acordo com os resultados, a empresa apresentará um pedido de novo medicamento suplementar (sNDA) ao FDA dos Estados Unidos no quarto trimestre de 2020 e, posteriormente, apresentará os pedidos a outras agências regulatórias em todo o mundo.

Em outubro de 2019, Trikafta foi aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento de pacientes com FC com pelo menos uma mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) e idade ≥12 anos, especificamente: há 2 mutações F508del (F / F) pacientes, ou pacientes com uma mutação F508del e uma mutação funcional mínima (F / MF). A mutação F508del é a mutação mais comum que causa CF. Antes disso, o FDA concedeu ao Trikafta qualificação de revisão prioritária, qualificação fast track e qualificação de drogas inovadoras (BTD).

A Dra. Carmen Bozic, Diretora Médica da Vertex e Vice-Presidente Executiva de Desenvolvimento Global de Medicamentos e Assuntos Médicos, disse:" Nosso objetivo é expandir as qualificações de tratamento para todos os pacientes que podem se beneficiar deste medicamento transformador, entre crianças de 6 anos -11 anos. Os resultados positivos alcançados no estudo de Fase 3 nos permitem levar esse objetivo um passo adiante. Esperamos apresentar um sNDA nos próximos meses e trazer Trikafta para pacientes mais jovens com FC"

O anúncio é um estudo de fase 3 global aberto de 24 semanas conduzido em 66 crianças com FC de 6-11 anos para avaliar a eficácia e segurança de Trikafta. Nos pacientes inscritos no estudo, há duas mutações F508del, ou uma mutação F508del e uma mutação funcional mínima (F / MF) no gene CFTR. Os principais desfechos do estudo são segurança e tolerabilidade.

Os resultados mostraram que o Trikafta foi geralmente bem tolerado após 24 semanas de tratamento e os dados de segurança foram consistentes com os dados observados no estudo de fase 3 anterior. Além disso, durante 24 semanas de tratamento, melhorias clinicamente significativas foram observadas em vários desfechos de eficácia secundários, incluindo: alteração percentual prevista no volume expiratório forçado por segundo (ppFEV1), cloreto de suor e versão de revisão do questionário de fibrose cística (CFQ-R) pontuação do domínio respiratório, índice de massa corporal (IMC) e outros indicadores de medição.

O estudo mostrou que o perfil de risco-benefício do Trikafta em crianças com FC de 6-11 anos de idade é semelhante ao perfil de risco-benefício do estudo de Fase 3 que apóia a aprovação do medicamento para pacientes com FC de 12 anos ou mais.

A fibrose cística (FC) é uma doença genética rara que reduz a duração da vida e afeta aproximadamente 75.000 pessoas no mundo todo. A FC é uma doença multissistêmica progressiva que afeta os pulmões, o fígado, o trato gastrointestinal, os seios da face, as glândulas sudoríparas, o pâncreas e o trato reprodutivo. A FC é causada por algumas mutações no gene CFTR que causam defeitos ou deleções na função da proteína CFTR. As crianças devem herdar 2 genes CFTR defeituosos (um para cada pai) para desenvolver FC.

Embora existam muitos tipos diferentes de mutações CFTR que podem causar doença, a maioria dos pacientes com FC tem pelo menos uma mutação F508del. Essas mutações podem ser determinadas por testes genéticos ou genotipagem. A proteína CFTR geralmente regula o transporte de íons na membrana celular, e mutações genéticas podem causar a destruição ou perda da função do produto proteico. Quando o transporte de íons na membrana celular é interrompido, a viscosidade do revestimento de muco em certos órgãos fica mais espessa. Uma das principais características da doença é o acúmulo de muco espesso no trato respiratório, levando à dificuldade de respirar, infecções pulmonares recorrentes crônicas e lesão pulmonar progressiva, que acaba levando à morte. A idade média de morte para pacientes com FC é de 30 anos.

Até agora, a Vertex listou 4 medicamentos para FC: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor e ivacaftor), os primeiros 3 medicamentos podem ser tratados. são cerca de 40.000 pacientes em todo o mundo, representando cerca de 50% de todos os pacientes com FC. A terapia tripla recém-aprovada Trikafta pode expandir a faixa de tratamento para 90% dos pacientes com FC em todo o mundo.

Em junho deste ano, a agência de pesquisa de mercado farmacêutico EvaluatePhamra divulgou um relatório prevendo que Trikafta se tornará um dos medicamentos TOP10 mais vendidos do' s em 2026, com vendas atingindo US $ 8,739 bilhões e uma taxa composta de crescimento anual de 54,3% durante 2019-2026. .