O FDA dos EUA aprova o Isturisa (osilodrostat), o primeiro medicamento que resolve diretamente a secreção excessiva de cortisol!

A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou recentemente o Isturisa® (osilodrostato, comprimido oral) para o tratamento de pacientes adultos com síndrome de Cushing (CS), especificamente: a cirurgia da hipófise não pode realizada ou a cirurgia foi realizada. Pacientes adultos que ainda estão doentes. A síndrome de Cushing (CS) é uma doença rara causada pela secreção excessiva de cortisol pelas glândulas supra-renais. Isturisa é o primeiro medicamento aprovado pela FDA que resolve diretamente a produção excessiva de cortisol, bloqueando a 11 β-hidroxilase e prevenindo a biossíntese de cortisol.

O Isturisa® fornecerá 1 mg, 5 mg e 10 mg de comprimidos revestidos por película. A vantagem do Isturisa® é que ele pode controlar ou normalizar os níveis de cortisol em pacientes adultos com SC e ter segurança gerenciável, tornando este produto uma valiosa opção de tratamento para pacientes com SC.

Isturisa foi desenvolvido pela Novartis. Em julho 2019, a empresa vendeu três medicamentos endócrinos para a empresa farmacêutica italiana Recordati por US $ 390 : Isturisa, dois medicamentos para tratamento de acromegalia Signifor (pasireotide diaspartate) e medicamentos de ação prolongada Signifor LAR (pasireotide) pamoato).

Na União Europeia, Isturisa foi aprovado em janeiro 2020 para o tratamento da síndrome endógena de Cushing (SC) em adultos. O ingrediente farmacêutico ativo do Isturisa® é o osilodrostat, um inibidor da síntese de cortisol que atua inibindo a 11-β hidroxilase, responsável pela etapa final da biossíntese adrenal do cortisol. Nos Estados Unidos e na União Europeia, o Isturisa recebeu status de medicamento órfão.

fórmula estrutural química do osilodrostat (Fonte: medchemexpress.cn)

Dados de todo o programa clínico indicam que o Isturisa pode normalizar os níveis de cortisol na maioria dos pacientes e melhorar as várias características clínicas e a qualidade de vida da doença, proporcionando benefícios clínicos significativos em áreas onde as necessidades médicas não estão sendo atendidas. Em particular, no estudo LINC-3, no final do período de retirada aleatória de 8 semanas (Semana 34), a proporção de pacientes no grupo Isturisa que permaneceram dentro da faixa normal de corticosteróides foi significativamente maior do que no grupo placebo (86. {{4}}% vs 29. 4%). O controle do nível de cortisol é o objetivo principal dos pacientes com SC. No estudo, as reações adversas mais comuns do Isturisa foram insuficiência adrenal, dor de cabeça, vômito, náusea, fadiga e edema.

Mary Thanh Hai, MD, diretora interina da segunda sala do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA, disse: 0010010 A FDA apóia o desenvolvimento de tratamentos seguros e eficazes para doenças raras. Este novo tratamento pode ajudar pacientes com síndrome de Cushing, que é uma doença rara, produção excessiva de cortisol coloca os pacientes em risco de outros problemas médicos. Ajudando os pacientes a atingir níveis normais de cortisol, esta droga é uma importante opção de tratamento para adultos com doença de Cushing 0010010 # 39. 0010010 quot;

Sintomas da síndrome de CS-Cushing (Fonte da imagem: omicsonline.org)

Segundo a Enciclopédia Baidu, a síndrome de Cushing (CS) também é conhecida como hipercortisolismo (hipercortisolismo). No passado, algumas pessoas também chamavam de síndrome de Cushing 0010010 # 39; Cortisol) produz uma série de manifestações clínicas, também conhecida como síndrome de Cushing endógena. A idade de alta incidência é de 20 a 40 anos e a proporção de incidência de homens para mulheres é de cerca de 1: 3.

De acordo com sua etiologia, pode ser dividido em dois tipos: dependente de ACTH e não dependente. As principais manifestações são: rosto de lua cheia, aparência sangrenta, obesidade centrípeta, acne, estrias roxas, pressão alta, diabetes secundário e osteoporose. Além disso, a aplicação a longo prazo de glicocorticóides em altas doses ou o abuso prolongado de álcool também pode causar manifestações clínicas semelhantes à síndrome de Cushing, conhecida como exógena, derivada de drogas ou Síndrome de Cushing.