A UE concedeu avaliação acelerada da ganaxolona: tratamento de crises epilépticas relacionadas à deficiência de CDKL5 (CDD)!

A Marinus Pharma é uma empresa farmacêutica dedicada ao desenvolvimento de terapias inovadoras para tratar doenças de epilepsia. Recentemente, a empresa anunciou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aprovou um pedido de avaliação acelerada de seu candidato a medicamentos líderes ganaxolone para o tratamento de convulsões epilépticas associadas à deficiência de CDKL5 (CDD). É uma epilepsia hereditária rara.

Quando se espera que um produto farmacêutico tenha benefícios significativos para a saúde pública e inovação terapêutica, o CHMP concederá uma avaliação acelerada. Uma vez que o Pedido de Autorização de Marketing (MAA) é apresentado e verificado, a avaliação acelerada pode encurtar o tempo de revisão de 210 dias para 150 dias.

No início de agosto, Marinus submeteu um novo pedido de drogas (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o uso de ganaxolone para tratar convulsões relacionadas ao CDD. Marinus solicitou à FDA que conduzisse uma revisão prioritária. A FDA emitirá uma carta de notificação de arquivamento da NDA antes do final do terceiro trimestre de 2021.

A deficiência de CDKL5 (CDD) é uma doença genética grave e rara causada por mutações no gene quinase dependente de cíclina 5 (CDKL5) localizado no cromossomo X. O CDD é caracterizado pelo início precoce, difícil de controlar convulsões e neurodesenvolvimento severamente prejudicado. Atualmente, não há tratamento aprovado especificamente para CDD.

Estrutura química ganaxolona

Ganaxolone é um modulador alósico alusérico positivo dos receptores GABAA. Preparações intravenosas e orais estão sendo desenvolvidas para maximizar a gama de tratamento de pacientes adultos e pediátricos em ambientes de cuidados agudos e crônicos. Ganaxolone exerce atividades antiepilépticas e anti-ansiedade agindo em sinapses e receptores GABAA extra-sinápticos. Há mais de 2 anos, a ganaxolone estudou várias indicações, níveis de dose relacionados ao tratamento e planos de tratamento em mais de 1.800 crianças e adultos.

O pedido de autorização de marketing (MAA) para ganaxolone para tratar apreensões relacionadas ao CDD será suportado por dados do teste marigold fase 3. Este é um estudo controlado por placebo duplo-cego realizado em 101 pacientes. No estudo, a frequência mediana das principais convulsões motoras no grupo de tratamento de ganaxolone foi reduzida em 30,7% em 28 dias, enquanto o grupo placebo foi reduzido em 6,9%, atingindo o ponto final primário do ensaio (p=0,0036). No estudo de extensão de rótulo aberto marigold, os pacientes que receberam ganaxolone por pelo menos 12 meses (n=48) reduziram a frequência mediana das convulsões motoras principais em 49,6%. Neste ensaio de fase 3, a ganaxolone foi geralmente bem tolerada, e sua segurança foi consistente com ensaios clínicos anteriores. O evento adverso mais comum foi sonolência.

Kimberly McCormick, vice-presidente sênior da Marinus e chefe de Assuntos Regulatórios, disse: "Acreditamos que a avaliação acelerada da EMA destaca o potencial da ganaxolone no enfrentamento das necessidades médicas não atendidas de pacientes e famílias de CDD. Planejamos apresentar um pedido de autorização de marketing (MAA) até o final do terceiro trimestre. ) E estou ansioso para cooperar com a EMA durante a revisão do aplicativo pela EMA. Se aprovada, nossa cooperação com a Orion nos apoiará em trazer ganaxolone ao mercado europeu o mais rápido possível para beneficiar os pacientes com CDD."