STM: modificação genética de células-tronco pode melhorar diabetes

De acordo com um estudo recente, os pesquisadores usaram células extraídas da pele de um paciente com diabetes mellitus raro dependente de insulina (síndrome de Wolfram) para induzir células-tronco pluripotentes e convertê-las em células secretoras de insulina. A ferramenta de edição CRISPR-Cas 9 corrige os defeitos genéticos que causam a síndrome. Eles então implantaram essas células em camundongos e curaram a diabetes do camundongo 0010010 # 39;

Esta pesquisa de pesquisadores da Faculdade de Medicina da Universidade de Washington em St. Louis sugere que a tecnologia CRISPR-Cas 9 pode servir como uma arma poderosa para o tratamento do diabetes, especialmente o diabetes causado por uma única mutação genética. O estudo foi publicado online na revista Science Translational Medicine em abril 22.

(Fonte da foto: Www.pixabay.com)

Pacientes com síndrome de Wolfram desenvolvem diabetes durante a infância ou adolescência e necessitam rapidamente de terapia de reposição de insulina, exigindo múltiplas injeções diárias de insulina. A maioria dos pacientes experimenta problemas de visão e equilíbrio e outros problemas. Em muitos pacientes, a síndrome pode levar à morte precoce.

0010010 "Esta é a primeira vez que o CRISPR é usado para reparar diabetes causado por um defeito genético" 0010010 ; disse o co-investigador Dr. Jeffrey R. Millman, professor assistente de medicina e engenharia biomédica da Universidade de Washington.

A síndrome de Wolfram é causada por mutações em um único gene, então os pesquisadores esperam entender que, combinando a tecnologia de células-tronco com o CRISPR, o diabetes causado por mutações pode ser corrigido.

Alguns anos atrás, Millman e colegas descobriram como transformar células-tronco humanas em células beta pancreáticas. Os pesquisadores desenvolveram uma nova tecnologia que pode transformar células-tronco humanas em células beta de maneira mais eficaz, com um efeito bastante bom no controle do açúcar no sangue.

Neste estudo, eles tomaram medidas adicionais para extrair essas células dos pacientes e usaram ferramentas de edição de genes CRISPR-Cas {{1}} nessas células para corrigir as mutações genéticas que causaram a síndrome de Wolfram (WFS 1 ) Os pesquisadores compararam essas células editadas por genes com células beta secretoras de insulina do mesmo lote de células-tronco que não haviam sido editadas com o CRISPR.

O autor implantou células editadas pelo CRISPR em camundongos com diabetes por implantação subcutânea. Os resultados mostraram que o diabetes desapareceu rapidamente e os níveis de açúcar no sangue do animal permaneceram normais durante os seis meses de monitoramento. Dentro do limite. Por outro lado, os ratos que receberam células beta não editadas ainda tinham diabetes.

No futuro, o uso do CRISPR para corrigir certas mutações nas células beta pode ajudar pessoas com diabetes causada por múltiplos fatores genéticos e ambientais. 0010010 Estamos entusiasmados por podermos combinar essas duas tecnologias e usar o CRISPR para corrigir defeitos genéticos, 0010010 quot; Millman disse. 0010010 "De fato, descobrimos que as células beta corrigidas não são diferentes daquelas derivadas das células-tronco de pessoas saudáveis ​​sem diabetes. 0010010 ";

Os pesquisadores disseram que, no futuro, o processo de produção de células β a partir de células-tronco deve se tornar mais fácil. Por exemplo, os cientistas desenvolveram métodos menos invasivos para produzir células-tronco pluripotentes induzidas a partir do sangue - eles estão trabalhando no desenvolvimento de células-tronco a partir de amostras de urina. (da Bioon.com)