O produto pegunigalsidase alfa de ação prolongada da α-galactosidase A de Protalix / Casey foi analisado pelo FDA dos EUA quanto à prioridade!

A Protalix BioTherapeutics é uma empresa biofarmacêutica dedicada ao desenvolvimento, produção e comercialização de proteínas terapêuticas recombinantes produzidas por seu sistema de expressão de proteína celular vegetal ProCellEx®. Recentemente, a empresa e seu parceiro Chiesi Global Rare Diseases, uma subsidiária do Chiesi Group, anunciaram em conjunto que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou o pedido de licenciamento de produto biológico da pegunigalsidase alfa (PRX-102)' (BLA ) e a revisão prioritária foi concedida. A droga é uma α-galactosidase A de longa duração, recombinante, peguilada e reticulada, para o tratamento de pacientes adultos com doença de Fabry. Em janeiro de 2018, o FDA concedeu pegunigalsidase alfa Fast Track Status (FTD).

O BLA foi submetido através do processo de aprovação acelerado da FDA, e a FDA designou a data de ação alvo do Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) como 27 de janeiro de 2021. A FDA declarou que atualmente não planeja convocar uma reunião do comitê consultivo para discutir a aplicação.

Esta submissão de BLA inclui um conjunto completo de dados pré-clínicos, clínicos e de fabricação, incluindo o ensaio clínico de fase I / II concluído de pegunigalsidase alfa, estudos de expansão relacionados após o ensaio clínico de fase I / II e estudo de conversão BRIDGE de fase III. Dados clínicos provisórios , avaliação contínua dos estudos de tratamento com pegunigalsidase alfa com 1 mg / kg em semanas alternadas.

A doença de Fabry é uma doença hereditária ligada ao X em que o gene defeituoso está localizado no braço longo do cromossomo X. A doença é causada por um defeito no gene α-galactosidase, que resulta em um defeito na atividade da α-galactosidase no lisossoma, resultando em uma gordura chamada globotriaosilceramida (Gb3). As substâncias continuam a se acumular nas paredes dos vasos sanguíneos ao longo o corpo.

A doença de Fabry é uma doença rara, afetando uma pessoa em cada 40.000-60.000. O paciente tem um defeito na α-galactosidase, que geralmente é responsável pela quebra de Gb3. O acúmulo anormal de Gb3 aumenta com o passar do tempo. Portanto, o Gb3 se acumula principalmente no sangue e nas paredes dos vasos sanguíneos. As consequências finais da deposição de Gb3 incluem dor e comprometimento sensorial periférico, até falência de órgãos, especialmente rins, mas também coração e sistema cerebrovascular.

Pegunigalsidase alfa (PRX-102) é uma versão estável quimicamente modificada da enzima α-galactosidase-A recombinante expressa em cultura de células vegetais. As subunidades de proteína são quimicamente reticuladas com PEG curto para ligação covalente para formar moléculas com parâmetros farmacocinéticos únicos. Em estudos clínicos, a meia-vida circulante da pegunigalsidase alfa é de cerca de 80 horas. O desenvolvimento da pegunigalsidase alfa visa atender às necessidades clínicas ainda não atendidas da população de pacientes de Fabry.

A Protalix se concentra no desenvolvimento e comercialização de proteínas terapêuticas recombinantes por meio de seu sistema proprietário de expressão de células vegetais ProCellEx®. A Protalix é a primeira empresa a ser aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para produzir proteínas por meio de um sistema de expressão em suspensão em células vegetais. O sistema de expressão exclusivo do Protalix' representa uma nova maneira de desenvolver proteínas recombinantes em escala industrial.

O primeiro produto da empresa, taliglucerase alfa (Elelyso), foi aprovado pelo FDA dos Estados Unidos em maio de 2012 e, posteriormente, foi aprovado por agências regulatórias em outros países como uma terapia de reposição enzimática de longo prazo (TRE). Para o tratamento de pacientes adultos e pediátricos com doença de Gaucher tipo 1. A Protalix concedeu à Pfizer os direitos globais de desenvolvimento e comercialização da taliglucerase alfa, e a Protalix reserva todos os direitos no Brasil.

Atualmente, o pipeline de Protalix inclui versões proprietárias de proteínas terapêuticas recombinantes para o mercado farmacêutico existente, incluindo: (1) pegunigalsidase alfa, uma versão aprimorada de α-galactosidase humana recombinante, usada para tratar a doença de Fabry; (2) OPRX-106, uma terapia anti-inflamatória oral com proteína para o tratamento da doença de Fabry; (3) alidornase alfa, o tratamento da fibrose cística; (4) PRX-115, um polietileno recombinante dois expresso em células vegetais Enzima alcoólica, trata a gota. Protalix e Chiesi colaboram para desenvolver e comercializar pegunigalsidase alfa nos Estados Unidos e fora dos Estados Unidos.