O modulador de receptor S 1 P da nova geração da Novartis, Mayzent, é aprovado pelos Estados Unidos, Europa e Canadá!

A Novartis anunciou recentemente que a Health Canada aprovou Mayzent (siponimod) para o tratamento de pacientes adultos com esclerose múltipla progressiva secundária (SPMS). Características (por exemplo, lesões T 1 com aumento de Gd ou lesões ativas, novas ou aumentadas em T 2 são evidências de pacientes com doença ativa, atrasando o desenvolvimento de incapacidade física.

Na União Europeia, Mayzent foi aprovado em janeiro 2020 para as mesmas indicações; nos Estados Unidos, Mayzent foi aprovado em março 2019 para o tratamento de pacientes adultos com esclerose múltipla recidivante (RMS), incluindo SPMS ativo, esclerose múltipla recidivante remitente (RRMS), síndrome clínica isolada (CIS).

Vale ressaltar que Mayzent é o primeiro medicamento oral aprovado para pacientes com SPMS com doença ativa e o primeiro medicamento terapêutico aprovado para pacientes com SPMS com doença ativa nos últimos 15 anos. O medicamento provou ser eficaz no atraso da progressão da doença e atenderá a uma necessidade médica não atendida significativa na população de pacientes com SPMS da doença ativa.

Embora a progressão da esclerose múltipla (EM) em cada paciente seja única e afetada por muitos fatores, incluindo o uso da terapia de modificação da doença por EM (DMT), estima-se que até 80% da esclerose múltipla com remissão recorrente (RRMS) Os pacientes acabarão migrando para o SPMS. Portanto, é importante que os pacientes iniciem o tratamento precocemente para retardar o progresso da incapacidade. A progressão da incapacidade geralmente inclui, mas não se limita a, impacto na mobilidade, o que pode levar os pacientes a precisar de assistência para caminhar ou cadeiras de rodas, disfunção da bexiga e declínio cognitivo.

A aprovação de Mayzent 0010010 # 39; é baseada em dados inovadores do estudo EXPAND da Fase III. Este é o maior estudo clínico controlado randomizado, realizado em uma ampla população de pacientes com SPMS (escores EDSS 3. 0 a 6. 5). O estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, que compara a eficácia e segurança de Mayzent e placebo no tratamento de pacientes com SPMS. Os pacientes incluídos no estudo representavam uma população típica de SPMS, com idade média de 48 anos. No início do estudo, esses pacientes apresentavam SM há cerca de 16 anos e mais de 5 0% dos pacientes possuíam uma pontuação média na Escala de Status de Incapacidade Estendida (EDSS) de 6. 0 E conte com ajudas para caminhar. O estudo também investigou um grupo de pacientes com doença ativa (n= 779), definido como pacientes que recidivaram 2 anos antes do estudo e / ou tiveram lesões de T 1 aprimoradas com Gd em linha de base. Exceto por sinais de atividade, as características da linha de base são semelhantes à população geral.

Os resultados da população geral do estudo mostraram que Mayzent reduziu o risco de confirmar a progressão da incapacidade (CDP) em 3 meses em 21% (p=0. 013) e reduziu o risco do CDP aos 6 meses em 26% (p=0. 0058). Dados de um subgrupo de pacientes com doença ativa SPMS mostraram que Mayzent reduziu significativamente o risco de CDP em 3 e 6 meses em 31% e 37% em comparação ao placebo, e reduziu a taxa de recaída anual (ARR, recaída confirmada) 46%. Além disso, Mayzent tem resultados benéficos significativos em outras medidas relacionadas à atividade da doença da EM, incluindo atividade da doença por RM e perda de volume cerebral (atrofia cerebral).

Uma análise adicional do estudo EXPAND na 35 sétima sessão do Comitê Europeu para Tratamento e Pesquisa em Esclerose Múltipla (ECTRIMS) em {{{{2}}}} mostrou que: ({{ 2}})) Mayzent pode ajudar os pacientes a manter uma média adicional de mais de 4 anos de mobilidade. (2) Mayzent reduziu a perda de volume de massa cinzenta nos períodos de {{2}} - ano e 2 - ano, que é um fator essencial da progressão da incapacidade e declínio cognitivo em pacientes com SPMS.

fórmula da estrutura molecular do siponimod (Fonte da imagem: Wikipedia)

O ingrediente farmacêutico ativo da Mayzent 0010010 # {{1}} é o siponimod, que é um receptor seletivo de esfingosina - 1 - fosfato (S {{3} P P) de nova geração modulador que pode se ligar seletivamente aos receptores S 1 P 1 e S 1 P 5 . Ao se ligar ao receptor do subtipo S 1 P 1 nos linfócitos, o siponimod pode impedir que os linfócitos saiam dos gânglios linfáticos, impedindo-os de entrar no sistema nervoso central (SNC) dos pacientes com esclerose múltipla e desempenhando um papel anti-inflamatório. -inflamatório. Além disso, o siponimod também pode entrar no CNS e se ligar diretamente aos receptores do subtipo S 1 P 5 e S 1 P 1 em células específicas (oligodendrócitos e astrócitos) para promover mielinização e prevenir a inflamação.

Além dos Estados Unidos, União Européia e Canadá, Mayzent recebeu aprovação da Australian Therapeutic Products Administration (TGA) em novembro 2019 para tratar pacientes adultos com SPMS. A Novartis está comprometida em levar Mayzent a pacientes em todo o mundo, e os registros regulatórios estão em andamento na Suíça, Japão e China.

O sucesso de Mayzent 0010010 # 39; é crucial para a Novartis, porque Gilenya, outro dos medicamentos orais de grande sucesso da empresa 0010010 # 39, com vendas anuais de $ { {4}} bilhões, está enfrentando crescente concorrência. O setor está muito otimista com as perspectivas de negócios da Mayzent 0010010 # 39; e alguns analistas prevêem que o pico de vendas da Mayzent será tão alto quanto $ 3 bilhões.