Terceira indicação da Novartis Kymriah entra em revisão nos EUA e na Europa

A Novartis anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) e a European Medicines Agency (EMA) aceitaram, respectivamente, o pedido de licença de produto biológico suplementar (sBLA) e as alterações de Classe II para a terapia com células CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Para o tratamento de pacientes adultos com linfoma folicular recidivante ou refratário (r / r FL) que receberam anteriormente pelo menos 2 terapias. O FDA concedeu revisão prioritária ao sBLA.

Anteriormente, o FDA concedeu a Kymriah a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) para o tratamento de FL r / r; a Comissão Europeia (CE) concedeu a Kymriah a Designação de Medicamento Órfão (ODD) para o tratamento da FL. Se aprovado, Kymriah fornecerá uma importante opção de tratamento para pacientes com FL r / r. Ao mesmo tempo, r / r FL também se tornará a terceira indicação de Kymriah'

Kymriah é uma terapia de células imunes de células T autólogas geneticamente modificadas dirigida a CD19. Ao contrário de pequenas moléculas convencionais ou terapias biológicas, a terapia com células CAR-T é um produto de terapia com células T vivas. O princípio de Kymriah é modificar geneticamente as células T do paciente para expressar um receptor de antígeno quimérico (CAR) projetado para atingir o antígeno CD19, que é uma proteína do antígeno expressa na superfície de uma variedade de células tumorais do sangue, incluindo células B, Linfoma e células de leucemia.

Kymriah é a primeira terapia com células CAR-T aprovada pelo FDA dos EUA. Atualmente está no mercado em 30 países e possui mais de 345 centros de tratamento certificados. Kymriah é um tratamento único desenvolvido para fortalecer o sistema imunológico do paciente' no combate ao câncer. Atualmente, as indicações aprovadas de Kymriah' s incluem: (1) tratamento de crianças com leucemia linfoblástica aguda refratária ou recidiva (r / r ALL) e adultos jovens (idade até 25 anos); (2) tratamento de leucemia linfoblástica aguda recorrente ou refratária (r / r ALL) Pacientes adultos com linfoma difuso de grandes células B (r / r DLBCL).

Esta nova aplicação de indicação é baseada nos dados positivos do ensaio ELARA de fase 2 principal. Este é um ensaio clínico de fase 2 de braço único, multicêntrico e aberto que avalia a eficácia e segurança de Kymriah no tratamento de pacientes adultos com R / R FL. Os dados mostram que o estudo observou uma forte taxa de resposta em pacientes r / r FL que haviam recebido anteriormente várias terapias (mediana: 4 [intervalo: 2-13]): uma taxa de resposta completa (CR) de 66%, a resposta geral taxa (ORR) atingiu 86%. A segurança é muito significativa. Nas primeiras 8 semanas após a infusão, nenhum paciente apresentou síndrome de liberação de citocina (RSC) de grau 3 ou superior relacionada a Kymriah. Os dados do ensaio foram anunciados no início deste ano no encontro virtual anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) de 2021.

Jeff Legos, vice-presidente executivo e chefe global de desenvolvimento de oncologia e hematologia da Novartis, disse: “Este é um marco importante em nossa missão de fornecer Kymriah para pacientes adultos com linfoma folicular recidivante ou refratário. A obtenção da qualificação de medicamento órfão da EC e da revisão de prioridade do FDA destaca as necessidades significativas não atendidas e a urgência nesses pacientes. Kymriah demonstrou resultados impressionantes no ensaio ELARA e esperamos poder fornecer um tratamento único e potencialmente final. Minimize o fardo."