O Nefecon (budesonida) candidatou-se à inclusão na lista da UE: tem potencial para corrigir a doença!

A empresa biofarmacêutica sueca Calliditas Therapeutics anunciou recentemente que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) aceitou o pedido de autorização de comercialização (MAA) do Nefecon' s (Budesonida) e concedeu uma avaliação acelerada, que é um novo tipo de preparação oral de budesonida, a droga é um regulador para baixo de IgA1, que trata a nefropatia por IgA primária (IgAN) por meio da regulação para baixo direcionada de IgA1. Atualmente, a Nefecon também está passando por uma revisão prioritária pelo FDA dos EUA, e a agência tomará uma decisão de revisão antes de 15 de setembro de 2021.

Se aprovado, o Nefecon se tornará a primeira terapia projetada e aprovada especificamente para o tratamento de IgAN, com potencial de correção da doença. Após a aprovação, a Calliditas pretende comercializar o Nefecon de forma independente nos Estados Unidos, e o medicamento deve estar no mercado europeu no primeiro semestre de 2022.

Renée Aguiar Lucander, CEO da Calliditas, disse:" A aceitação do Nefecon MAA pela EMA é um passo importante em nossos esforços para levar o primeiro medicamento aprovado para pacientes com IgAN. Esperamos trabalhar com a EMA e a meta é estar no primeiro trimestre de 2022. Aprovação obtida para a Nefecon."

Nefecon é uma preparação oral patenteada que contém uma substância ativa potente e bem conhecida, a budesonida, para uma liberação direcionada. De acordo com o modelo de patogênese principal, a preparação é projetada para entregar drogas ao patch Peyer' s no intestino delgado inferior, onde a doença se originou. O Nefecon é derivado da tecnologia TARGIT, que permite que as substâncias passem pelo estômago e intestinos sem serem absorvidas, e só podem ser liberadas em pulsos quando atingem a parte inferior do intestino delgado.

Conforme mostrado no grande estudo de Fase 2b concluído pela Calliditas, a combinação de dose e perfil de liberação otimizado é eficaz para pacientes com IgAN. Além dos efeitos locais eficazes, outra vantagem da utilização desta substância ativa é a sua baixa biodisponibilidade, ou seja, aproximadamente 90% da substância ativa é inativada no fígado antes de chegar à circulação sistémica. Isso significa que medicamentos de alta concentração podem ser aplicados localmente quando necessário, mas a exposição sistêmica e os efeitos colaterais são muito limitados.

Resultados do ensaio clínico NefIgArd - Parte A

A Calliditas é a única empresa que obteve dados positivos em ensaios clínicos randomizados de fase 2b e fase 3, duplo-cegos e controlados por placebo de IgAN. Ambos os testes alcançaram os endpoints primários e secundários principais.

A submissão da Nefecon MAA é baseada nos dados positivos da parte A do estudo de fase 3 da NefIgArd. Este é um estudo multicêntrico internacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, projetado para avaliar a eficácia e segurança do Nefecon e do placebo em 200 pacientes adultos com IgAN. Conforme mencionado anteriormente, em comparação com o placebo, o estudo atingiu o objetivo primário de redução da proteinúria e mostrou que a eTFG era estável em 9 meses.

As informações enviadas também incluem dados clínicos do estudo NEFIGAN Fase 2, que também atingiu os desfechos primários e secundários do estudo NefIgArd. Ambos os ensaios mostraram que o Nefecon foi geralmente bem tolerado e os resultados dos dois grupos tinham segurança semelhante.