O medicamento oncológico Jazz Rylaze é aprovado pelo FDA para o tratamento de LLA e LBL

Há poucos dias, Rylaze, um medicamento oncológico da Jazz Pharmaceuticals, foi aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento de pacientes pediátricos com 1 mês ou mais que são alérgicos à asparaginase derivada de E. coli e que desenvolveram leucemia linfoblástica aguda (LLA) ou linfa linfoblástica. Para pacientes adultos com tumores (LBL), o medicamento é aprovado como um componente de um regime de quimioterapia com vários medicamentos.

Aproximadamente 5.700 pacientes desenvolvem LLA nos Estados Unidos a cada ano, e cerca de metade deles são crianças. Estima-se que 20% dos pacientes são alérgicos à asparaginase derivada de E. coli padrão, e o tratamento clínico requer substitutos que podem ser tolerados pelo organismo desse tipo de paciente. De acordo com o FDA, há muitos anos falta terapias alternativas no mundo. Jazz Pharmaceuticals é o primeiro medicamento aprovado pela agência. O medicamento pode ser usado em pacientes com hipersensibilidade à asparaginase derivada de E. coli, que é um linfóide agudo, parte integrante do regime de quimioterapia para leucemia celular (LLA). Rylaze oferece uma escolha significativa para esses pacientes.

Rylaze foi aprovado com base em dados parciais do estudo de Fase II do estudo de Fase II / III, que avaliou diferentes regimes de dosagem do medicamento. O estudo de fase II está estudando a administração intramuscular (IM), e a parte de fase III avaliará a eficácia da administração intravenosa de medicamentos. O Centro de Excelência de Oncologia do FDA' declarou em um comunicado à imprensa," Esta aprovação pode fornecer um componente-chave de tratamentos potencialmente curativos para crianças e pacientes adultos com este tipo de leucemia, trazendo soluções alternativas de fontes sustentáveis."

O medicamento foi designado pelo FDA como um medicamento de doença rara para o tratamento de LLA / LBL em junho de 2021. Depois que o medicamento' s BLA foi aprovado, o medicamento ingressou no programa Real-time Oncology Review (RTOR) para revisão, que é uma iniciativa do Centro de Excelência em Oncologia da FDA para fornecer aos pacientes tratamentos de câncer seguros e eficazes. De acordo com Jazz Pharmaceuticals, a droga é o único produto de tratamento de erwinia asparaginase recombinante que pode manter níveis clinicamente significativos de atividade de asparaginase durante todo o período de tratamento. A expectativa da empresa é que esse novo tratamento esteja disponível em meados de julho.

A droga foi avaliada em um ensaio com 102 pacientes que eram alérgicos ou silenciosamente inativados à asparaginase derivada de E. coli. O principal indicador do teste é se o paciente atingiu e manteve um certo nível de atividade da asparaginase. O estudo constatou que, após a dose recomendada de 25 mg / m² ter sido injetada por via intramuscular a cada 48 horas, o nível alvo de atividade da asparaginase foi alcançado em 94% dos pacientes.

As reações adversas mais comuns do medicamento incluem hipersensibilidade, toxicidade pancreática, trombose, sangramento e toxicidade hepática. Uma análise retrospectiva de dados do Grupo de Oncologia Pediátrica de mais de 8.000 pacientes descobriu que, sejam esses pacientes de alto risco ou de risco padrão, respondedores iniciais lentos, devido à toxicidade relacionada ao medicamento, os resultados de sobrevivência dos pacientes que, em última análise, não o fizeram receber um curso completo de tratamento Ocorreu uma redução significativa.

Após a aprovação, Jazz disse que continuará a cooperar com o FDA e enviará dados adicionais para a coorte completa de pacientes para avaliar a administração intramuscular de Rylaze e outras medidas de administração.