O HMPL-523 da Chi-Med está incluído na categoria terapia inovadora

A Chi-Med Pharmaceuticals (HUTCHMED) anunciou recentemente que o Centro de Avaliação de Medicamentos (CDE) da National Medical Products Administration (NMPA) incluiu o HMPL-523 como um medicamento terapêutico inovador para o tratamento de patógenos crônicos que receberam pelo menos uma terapia prévia. Pacientes adultos com trombocitopenia imunológica (ITP). HMPL-523 é um novo inibidor de baço oral tyrosine quinase (Syk). O ITP é uma doença hemorrágica autoimune que causa sangramento severo e tem um impacto significativo e multifacetado na saúde e qualidade de vida dos pacientes.

Os medicamentos terapêuticos inovadores da Administração Estadual de Alimentos e Medicamentos incluem medicamentos inovadores que são usados para a prevenção e tratamento de doenças graves que ameaçam a vida e não têm métodos eficazes de prevenção e tratamento ou têm vantagens clínicas óbvias em comparação com os métodos de tratamento existentes. Para variedades que estão incluídas em medicamentos terapêuticos inovadores, pedidos de aprovação condicional e pedidos prioritários de revisão e aprovação podem ser submetidos ao enviar novos pedidos de comercialização de medicamentos.

A inclusão do HMPL-523 como uma terapia inovadora baseia-se no apoio dos dados do estudo fase 1b. Dados relevantes foram apresentados como apresentação oral na 63ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) em dezembro de 2021: A partir da data de corte dos dados de 30 de setembro de 2021, um total de 34 pacientes haviam sido randomizados para o HMPL-523 No grupo de tratamento, 11 pacientes foram designados para o grupo placebo. Destes, 11 (68,8%) dos 16 pacientes randomizados para receber a dose recomendada de 300 mgs uma vez por dia de HMPL-523 em um ensaio clínico de fase 2 (RP2D) responderam durante o período duplo-cego das primeiras 8 semanas do estudo. Em contrapartida, apenas 1 (9,1%) dos 11 pacientes randomizados para receber placebo responderam. Em um período de 16 semanas de rótulo aberto subsequente, outro paciente inicialmente randomizado para receber RP2D HMPL-523 respondeu.

Quatro pacientes aleatoriamente designados para receber placebo atravessaram para receber RP2D HMPL-523 após o primeiro período duplo-cego de 8 semanas, e todos os 4 pacientes responderam. Nas 2 fases do estudo, 16 dos 20 pacientes (80%) responderam e 8 (40%) obtiveram respostas duráveis. [A resposta foi definida como pelo menos uma contagem de plaquetas ≥50 × 10E9/L. A resposta duradoura foi definida como contagem de plaquetas ≥50 × 10E9/L em pelo menos 4 das últimas 6 visitas 】.

ITP é uma doença autoimune caracterizada pela destruição imunológica das plaquetas e diminuição da produção de plaquetas. Os pacientes podem apresentar-se com petéquia de pele, purpura e sangramento gastrointestinal e/ou uretral mucosal. O ITP também está associado à fadiga (relatada em até 39% dos adultos com ITP) e à qualidade de vida prejudicada (incluindo aspectos da saúde emocional, funcional e reprodutiva, bem como trabalho ou vida social). A incidência de ITP primário em adultos é estimada em 3,3 por 100.000 adultos por ano, e a prevalência é de 9,5 por 100.000 adultos.

HMPL-523 é um novo, altamente seletivo, potente inibidor de pequenas moléculas, administrado oralmente, visando o baço tyrosine quinase (Syk). Como uma proteína chave na via de sinalização celular B, Syk é um alvo terapêutico maduro para vários subtipos de linfomas de células B e doenças autoimunes. Atualmente, a Chi-Med detém todos os direitos do HMPL-523 em todo o mundo.

Uma vez que a destruição plaqueta do ITP está relacionada à fagocitose regulamentada por Syk de plaquetas ligadas aos receptores Fcγ, os inibidores de Syk podem ser uma terapia ITP promissora.