O inibidor potente de tirosina-quinase de molécula pequena da EGFR da Takeda, Mobocertinib foi premiado com uma qualificação inovadora de medicamentos pelo FDA dos EUA!

A Takeda Pharmaceuticals (Takeda) anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu o Mobocertinib (TAK-788) Qualificação Rápida de Medicamentos (BTD) para tratamento de pacientes com câncer metastático de células não pequenas do pulmão (CPNPC) que progrediram durante ou depois de receber quimioterapia contendo platina e portar mutação de inserção do exon 20 do exon do receptor do fator de crescimento epidérmico (EGFR). No momento, não há plano de tratamento aprovado para esse tipo específico de CPNPC. O mobocertinibe é um inibidor de tirosina quinase de molécula pequena (TKI) projetado para direcionar seletivamente as mutações de inserção no EGFR e EGFR humano 2 (HER 2) exon 20 .

O Breakthrough Drug Qualification (BTD) é um novo canal de revisão de medicamentos criado pelo FDA em 2012 para acelerar o desenvolvimento e a revisão de tratamentos para doenças graves ou com risco de vida, e há evidências clínicas preliminares de que o medicamento está sendo utilizado. comparável aos medicamentos terapêuticos existentes Novos medicamentos que podem melhorar substancialmente a condição. A obtenção de medicamentos BTD pode obter orientação mais próxima, incluindo altos funcionários da FDA durante pesquisa e desenvolvimento. É elegível para revisão contínua e prioritária em nova revisão do mercado de medicamentos para garantir que os pacientes recebam novas opções de tratamento no menor tempo possível.

O FDA concedeu BTD ao mobocertinibe com base na taxa de resposta geral (ORR) e no benefício de sobrevida a longo prazo de pacientes que responderam à terapia com mobocertinibe em um estudo de fase I / II. O estudo está avaliando a eficácia e a segurança do mobocertinibe (160 mg, uma vez ao dia por via oral) no tratamento de pacientes com NSCLC localmente avançado ou metastático que apresentam mutações de inserção no EGFR exon 20 e receberam quimioterapia sistêmica anteriormente . Atualmente, não existem terapias direcionadas e os benefícios oferecidos pelos atuais regimes de tratamento são limitados.

Os dados deste estudo marcam um progresso potencialmente significativo no atendimento das necessidades desses pacientes. Os dados mostraram que a sobrevida mediana livre de progressão (PFS) do tratamento com mobocertinibe foi de 7. 3 meses e a taxa de resposta geral (ORR) foi de 43% (n={{ 4}} / 28). No estudo, a segurança do mobocertinibe era controlável (n= 7 2). Os eventos adversos mais comuns relacionados ao tratamento foram diarréia (85%), náusea (43), erupção cutânea (36%), vômitos (29%) e diminuição do apetite ( 25%).

Fórmula estrutural química do mobocertinibe (Fonte: medchemexpress.cn)

O Dr. Christopher Arendt, chefe do campo de tratamento oncológico da Takeda, disse: 0010010 Estamos satisfeitos que o FDA tenha reconhecido o potencial terapêutico do mobocertinibe para pacientes com NSCLC portando a inserção do exon do EGFR 20 mutação. Esses pacientes precisam urgentemente de opções eficazes de tratamento. Estamos comprometidos com o desenvolvimento de medicamentos inovadores para o tratamento de doenças refratárias. A qualificação inovadora do Mobocertinib para medicamentos é um passo importante em nossos esforços para mudar o padrão atual de atendimento a pessoas carentes. 0010010 quot;

O câncer de pulmão é a principal causa de morte por câncer no mundo. O câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC) é o tipo mais comum de câncer de pulmão, representando cerca de 85% dos casos de câncer de pulmão. As mutações na inserção do exon 20 do EGFR representam apenas 1-2% dos pacientes com CPCNP, e o prognóstico é pior do que outras mutações no EGFR. Atualmente, não há tratamento para mutações no exon 20 . Os benefícios desses pacientes são limitados.

O mobocertinibe é um potente inibidor de tirosina quinase de molécula pequena (TKI) projetado especificamente para direcionar as mutações de inserção no EGFR e no HER 2 exon 20 . Em 2019, o FDA dos EUA concedeu a qualificação de medicamentos órfãos mobocertinibe (ODD) para o tratamento de pacientes com câncer de pulmão com mutações HER 2 ou EGFR (incluindo mutações de inserção do exon 20 ).

O projeto de desenvolvimento do mobocertinibe começou na população de NSCLC e espera-se que ele se expanda para outras populações carentes de outros tipos de tumores. O mobocertinibe é um medicamento experimental, cuja eficácia e segurança não foram determinadas. (de 0010010 nbsp;Bioon.com）