Taiwanese Medicine Hua Pharmaceutical Besremi é aprovado pelo FDA dos EUA: o primeiro interferon para o tratamento de PV!

A PharmaEssentia anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) para o tratamento de pacientes adultos com policitemia vera (PV). PV é uma doença do sangue que causa a superprodução de glóbulos vermelhos. O excesso de células engrossará o sangue, diminuirá o fluxo sanguíneo e aumentará a chance de trombose. Nos Estados Unidos, o PV afeta aproximadamente 6.200 pessoas a cada ano. Anteriormente, Besremi havia recebido o status de orfanato (ODD) para o tratamento de PV.

Besremi é um interferon de longa ação mono-PEGuilado inovador que mostra efeitos celulares em PV na medula óssea. Os dados clínicos com duração de 7,5 anos mostram que o Besremi tem uma capacidade profunda e duradoura de controlar o número de células sanguíneas e pode ser usado a qualquer momento durante o curso da PV para apoiar os objetivos do tratamento.

Vale ressaltar que o Besremi é o primeiro medicamento aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento da PV. Pode ser usado independentemente de o paciente ter histórico de tratamento. Além disso, Besremi também é a primeira terapia com interferon especificamente aprovada para o tratamento de PV.

Em fevereiro de 2019, o Besremi foi aprovado na União Europeia como monoterapia para o tratamento de pacientes adultos com PV sem esplenomegalia sintomática. Besremi é o primeiro medicamento aprovado na Europa para tratar PV e não tem nada a ver com exposição anterior à hidroxiureia. Na Europa, o titular da autorização de introdução no mercado do Besremi é AOP Orphan Pharmaceuticals.

Os tratamentos para PV incluem flebotomia (flebotomia, que remove o excesso de células sanguíneas de uma veia com uma agulha) e medicamentos que reduzem o número de células sanguíneas; Besremi é uma dessas drogas. Acredita-se que o Besremi desencadeie uma reação em cadeia ao se ligar a certos receptores no corpo para reduzir a produção de células sanguíneas na medula óssea. Besremi é um medicamento de ação prolongada que é injetado por via subcutânea a cada 2 semanas. Se Besremi puder reduzir o excesso de células sanguíneas e manter os níveis normais por pelo menos um ano, a frequência de administração pode ser reduzida para uma vez a cada 4 semanas.

A eficácia e segurança de Besremi no tratamento de PV foram confirmadas em um estudo multicêntrico de braço único de 7,5 anos. Neste ensaio, 51 pacientes com PV receberam tratamento Besremi por uma média de cerca de 5 anos. A eficácia do Besremi é avaliada pela observação da proporção de pacientes que alcançam uma resposta hematológica completa. Uma resposta hematológica completa significa que o volume de glóbulos vermelhos do paciente' s é inferior a 45%, a contagem de leucócitos e plaquetas são normais, o tamanho do baço é normal e não ocorre trombose sem sangramento recente. No geral, 61% dos pacientes receberam tratamento com Besremi para atingir uma resposta hematológica completa.

Em termos de segurança, o Besremi pode causar enzimas hepáticas elevadas, níveis baixos de glóbulos brancos, níveis baixos de plaquetas, dor nas articulações, fadiga, coceira, infecções do trato respiratório superior, dores musculares e doenças semelhantes à gripe. Os efeitos colaterais também podem incluir infecções do trato urinário, depressão e ataques isquêmicos transitórios (ataques semelhantes a derrames).

Produtos de interferon alfa, como Besremi, podem causar ou agravar doenças neuropsiquiátricas, autoimunes, isquêmicas (fluxo sanguíneo insuficiente para uma parte do corpo) e doenças infecciosas, levando a complicações fatais ou fatais. O uso do Besremi é estritamente proibido em pacientes alérgicos ao medicamento, pacientes com doença mental grave ou história de doença mental grave, receptores de transplantes imunossuprimidos, certos pacientes com doenças autoimunes ou histórico de doenças autoimunes e Pacientes com doença hepática. Devido ao risco de danos ao feto, as mulheres devem se submeter a um teste de gravidez antes de usar Besrimi.

O ingrediente farmacêutico ativo do Besremi é o ropeginterferon alfa-2b, que é um novo interferon de prolina monopeguilado de isômero único de longa ação (& gt; 98%, ATC L03AB15) com características farmacocinéticas aprimoradas e tem tolerabilidade e conveniência comprovadas. O medicamento é administrado uma vez a cada 2 semanas, ou uma vez a cada 4 semanas durante o tratamento de manutenção de longo prazo, e é o primeiro interferon aprovado para o tratamento de PV.

O ropeginterferon alfa-2b foi descoberto pela Yaohua Pharmaceutical e fabricado em uma fábrica em Taichung, Taiwan, China. A fábrica passou a certificação cGMP da EMA' s em janeiro de 2018. Nos Estados Unidos e na União Europeia, o ropeginterferon alfa-2b recebeu a designação de medicamento órfão para o tratamento de PV.

A policitemia vera (PV) é um câncer que se origina de células-tronco causadoras de doenças na medula óssea, levando a um aumento crônico de glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. Essa doença pode causar complicações cardiovasculares, como trombose e embolia, e até mesmo se transformar em mielofibrose secundária ou leucemia. Embora o mecanismo molecular por trás da PV ainda precise ser estudado em profundidade, os resultados atuais apontam para um conjunto de mutações adquiridas, a mais importante das quais é uma forma mutante da Janus quinase 2 (JAK2): JAK2V617F.