Fexinidazol é aprovado pela FDA dos EUA: Só precisa tomar a droga por 10 dias, da Sanofi/DNDi!

A Sanofi anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o fexinidazol como o primeiro medicamento terapêutico totalmente oral para pacientes com 6 anos ou mais e pesando pelo menos 20 kg. Tripanosomiase brucei gambiae doença do sono (trippanosomiase africana humana, HAT, trippanosomiase africana humana). Fexinidazol é um derivado de 5-nitroimidazol, que é um inibidor de síntese de DNA e a primeira preparação totalmente oral para o tratamento da tripanosomiase africana humana (HAT ou doença do sono).

A doença do sono é uma doença parasitária, uma doença tropical negligenciada mortal que se espalha pela mordida de uma mosca tse-tse infectada (mosca tse-tse). A doença afeta principalmente pessoas que vivem em áreas rurais remotas da África subsaariana, onde aproximadamente 65 milhões de pessoas estão em risco de infecção. Se não tratada, a doença do sono é quase sempre fatal. A doença do sono causa sintomas neuropsiquiátricos, incluindo: destruição debilitante dos padrões de sono, agressão incontrolável e psicose. Por meio da cooperação da Sanofi, o número de casos de doença do sono notificados à Organização Mundial da Saúde (OMS) foi reduzido em aproximadamente 97% entre 2001 e 2020. DNDi, Sanofi e seus parceiros estão comprometidos em garantir que o fexinidazol esteja disponível em todos os países onde a doença do sono é endêmica.

Embora o tratamento atual para a doença do sono seja eficaz, é um fardo pesado para pacientes e profissionais médicos devido à necessidade de infusões ou injeções e internações, especialmente para pessoas que vivem em áreas remotas.

Fexinidazol é adequado para: como uma droga de 10 dias, uma vez por dia para o tratamento de Trypanosoma brucei gambiae doença do sono. Este é o tipo mais comum de doença do sono e é encontrado na África Ocidental e Central. É importante ressaltar que o fexinidazol é o primeiro tratamento oral completo, adequado tanto para o primeiro estágio (estágio inicial) da doença quanto para o segundo estágio da doença em que os parasitas atravessam a barreira hematoencefálica e causam sintomas neuropsiquiátricos em pacientes. Portanto, o fexinidazol pode eliminar a necessidade usual de internação e potencialmente reduzir o número de punções lombares.

A estrutura química do fexinidazol

Fexinidazol é um derivado de 5 nitroimidazol, originalmente desenvolvido por Hoechst (antecessor de Sanofi) na década de 1980, mas mais tarde foi abandonado por razões estratégicas. Durante a busca por compostos com atividade antiparasitária pela organização sem fins lucrativos de pesquisa e desenvolvimento "Neglected Disease Drug Initiative (DNDi)", a droga foi determinada em 2005 em cooperação com o Instituto Suíço de Saúde Tropical e Pública. Em 2009, a DNDi colaborou com a Sanofi, que detém uma patente para fexinidazol, para reiniciar a pesquisa sobre a droga para tratar a doença do sono. Entre elas, a DNDi é responsável pelo desenvolvimento pré-clínico, clínico e farmacêutico, sendo que a Sanofi é responsável pelo desenvolvimento industrial, registro, produção e venda de produtos farmacêuticos.

fexinidazol foi desenvolvido como parte de uma parceria inovadora com a DNDi, que realizou testes clínicos fundamentais da droga e colaborou com o Programa Nacional de Doença do Sono da República Democrática do Congo (RDC) e a República Centro-Africana (CAR) e a Cooperação Sanofi.

Em 16 de novembro de 2018, o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu um parecer científico positivo sobre o fexinidazol. Em estudo clínico realizado pela DNDi, o fexinidazol mostrou alta eficácia e segurança em pacientes pediátricos e adultos com 6 anos ou mais e pesando ≥ 20 kg para ambos os estágios da doença.

Vale ressaltar que a DNDi obteve um voucher de revisão de prioridade de doenças tropicais (PRV) devido à aprovação da FDA. O projeto PRV de doenças tropicais da FDA foi fundado em 2007 para incentivar o desenvolvimento de novos tratamentos para doenças tropicais negligenciadas, incluindo a doença do sono. A Sanofi e a DNDi compartilharão quaisquer benefícios do PRV, que permitirá que ambas as partes continuem investindo em inovação e garantindo acesso a novas ferramentas para o tratamento da doença do sono e outras doenças negligenciadas. Como parte de sua cooperação de longo prazo com a OMS, a Sanofi prometeu continuar a fornecer a droga gratuitamente à OMS para distribuição aos países afetados.

Dr. Bernard Pecoul, diretor executivo da DNDi, disse: "Para os médicos de primeira linha, um tratamento simples e totalmente oral para a doença do sono é agora um sonho se tornando realidade. A droga é um estudo entre nós e Sanofi e países severamente afetados pela doença do sono. Estamos orgulhosos deste último marco em nossa parceria de longo prazo com a Sanofi."

Luc Kuykens, vice-presidente sênior do departamento global de saúde da Sanofi, disse: "Esta aprovação da FDA é um marco importante no compromisso de longo prazo da Sanofi com a prevenção da doença do sono. Há 20 anos, a empresa e a OMS aprovaram um acordo ambicioso. Parceria para combater doenças tropicais negligenciadas. Depois que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu pareceres científicos positivos no final de 2018, a aprovação da FDA é um passo importante para revigorar os esforços para apoiar a eliminação contínua da doença."