Outra terapia RNAi da Alnylam obtém qualificação do FDA Fast Track

A Alnylam anunciou recentemente que o FDA dos EUA concedeu a qualificação fast-track do vutrisiran (FTD), uma terapia de pesquisa de RNAi para o tratamento da polineuropatia causada pela amiloidose hereditária da proteína transtirretina (hATTR) em adultos.

O FTD visa acelerar o desenvolvimento e a rápida revisão de medicamentos para doenças graves, a fim de atender às sérias necessidades médicas não atendidas em áreas-chave. A obtenção de DFT para medicamentos de pesquisa significa que as empresas farmacêuticas podem interagir com o FDA com mais frequência durante o amplificador R 0010010 ; Fase D. Após enviar um aplicativo de marketing, eles são elegíveis para aprovação acelerada e revisão de prioridade, se atenderem aos padrões relevantes. Além disso, eles também são elegíveis para revisão contínua.

Além de receber FTD, o vutrisiran também recebeu status de medicamento órfão (ODD) para o tratamento da amiloidose ATTR nos Estados Unidos e na União Europeia. Atualmente, a Alnylam está conduzindo dois ensaios clínicos de fase III (HELIOS-A, HELIOS-B) para avaliar a segurança e a eficácia do vutrisiran. Juntos, esses estudos constituem um projeto de desenvolvimento clínico abrangente que visa demonstrar que o vutrisiran tem um amplo impacto nas manifestações multissistêmicas da doença e em todo o espectro de pacientes com amiloidose ATTR.

No estudo HELIOS-A, 164 pacientes foram aleatoriamente designados para receber vutrisiran ou Onpattro, com o objetivo de provar se o vutrisiran é superior ao Onpattro no tratamento de danos nos nervos. No estudo HELIOS-B, 600 pacientes com amiloidose por hATTR com cardiomiopatia foram designados aleatoriamente para receber vutrisiran ou placebo para avaliar o impacto do vutrisiran na mortalidade por todas as causas e nas taxas de hospitalização associadas a doenças cardiovasculares. Espera-se que os dados desses dois estudos sejam obtidos no início 2021.

O vutrisiran é uma injeção subcutânea de terapia com RNAi baseada em pesquisa para o tratamento da amiloidose ATTR, incluindo amiloidose hereditária e selvagem. O medicamento é projetado para direcionar e silenciar o RNA mensageiro específico e bloqueá-lo antes que as proteínas transtiretina tipo selvagem e mutante (TTR) sejam produzidas. O vutrisiran é injetado por via subcutânea a cada trimestre, o que ajudará a reduzir a deposição de amilóide TTR nos tecidos, promoverá sua remoção e restabelecerá a função desses tecidos. A Vutrisiran usou o desenvolvimento da plataforma de entrega conjugada Enhanced Stability Chemistry (ESC) -GalNAc da Alnylam 0010010 # 39; Se aprovado, fortalecerá ainda mais a posição de liderança da Alnylam no mercado de tratamento de amiloidose hATTR.

Alnylam é líder no desenvolvimento de terapias de RNAi. Seu primeiro produto, Onpattro (patisiran), foi aprovado pelo FDA em agosto 2018, tornando-se o primeiro medicamento RNAi a ser aprovado para comercialização nos 20 anos desde que o fenômeno RNAi foi descoberto. Em novembro, a outra droga da empresa, Givlaari (givosiran), foi aprovada pelo FDA para uso em pacientes adultos com porfiria hepática aguda (AHP) e tornou-se a segunda droga RNAi no mundo.

Atualmente, a Alnylam tem outras duas terapias de RNAi em análise pelas agências reguladoras e espera-se que ambas sejam aprovadas para listagem este ano. Um deles é o lumasiran, usado para tratar a hiperoxalúria primária 1 (PH 1); o outro é o inclisiran, usado no tratamento da hipercolesterolemia. Além disso, existem 6 terapias com RNAi no pipeline da empresa 00 1 00 1 0 # 39; que estão em desenvolvimento clínico tardio.

Antes disso, a TMC e a Alnylam assinaram um contrato de licença e cooperação para obter os direitos globais de desenvolvimento e comercialização da inclisiran. Em novembro 2019, a Novartis adquiriu a TMC por US $ 9. 7 bilhões e incluiu o inclisiran. Com base no contrato, a Alnylam é elegível para receber royalties escalonados de até 20% das vendas globais da Novartis.

Atualmente, existem dois medicamentos para baixar o colesterol direcionados ao PCSK 9 no mercado, mas precisam ser administrados a cada 2 semanas ou mensalmente. O inclisiran é administrado uma vez a cada 6 meses e apenas duas vezes por ano, o que é muito vantajoso em termos de conveniência do tratamento. A EvaluatePharma, uma agência de pesquisa de mercado farmacêutico, prevê que o pico anual de vendas do inclisiran chegará a US $ 2. 6 bilhões após sua listagem. Antes de a patente de Inclisiran 0010010 # 39 expirar em 2 035, a Alnylam conseguiu obter royalties da Novartis no total de mais de $ 2. 2 bilhões.

Vale ressaltar que apenas dois dias atrás, o Blackstone Group e a Alnylam chegaram a uma parceria estratégica. Nesta colaboração, a Blackstone fornecerá US $ 2 bilhões em financiamento para ajudar a Alnylam a avançar na inovação tecnológica e acelerar o processo de comercialização. Alnylam afirmou que a cooperação ajudará a Alnylam 0010010 a alcançar sustentabilidade financeira sem refinanciamento. 0010010