Viralym-M, uma terapia de células T específica para multivírus alogênica, é elegível para medicamentos órfãos!

O AlloVir é uma empresa de imunoterapia com células T no estágio clínico tardio. Recentemente, a empresa anunciou que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu o status de medicamento órfão Viralym-M (ALVR 105) para pacientes que recebem transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) para tratar doenças e infecções virais. O Viralym-M é uma terapia de células T específica, alogênica e multivírus, atualmente sendo desenvolvida para o tratamento e prevenção de 6 patógenos virais destrutivos comuns Doenças virológicas graves, incluindo: vírus BK, citomegalovírus , vírus do herpes humano tipo 6, vírus EB, adenovírus, vírus JC. As doenças virais são a principal razão para o mau prognóstico dos pacientes transplantados, o que pode levar a consequências devastadoras e com risco de vida.

Além das qualificações de medicamentos órfãos, o Viralym-M recebeu anteriormente a Qualificação Prioritária de Medicamentos da EMA' (PRIME) e a Terapia Avançada em Medicina Regenerativa (RMAT) da FDA dos EUA qualificação. Vale ressaltar que o Viralym-M é uma das 7 terapias de pesquisa que foram qualificadas pelo PRIME e RMAT até o momento. O AlloVir possui os direitos globais de desenvolvimento e comercialização do Viralym-M e está comprometido em desenvolver e fornecer terapias celulares transformadoras para pacientes que sofrem de doenças virais com risco de vida.

Processo de preparação de células T específicas para vírus

Em um estudo positivo de prova de conceito da Fase II publicado no Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), mais de 90% dos pacientes que falharam no tratamento convencional após receber o tratamento com Viralym-M estavam de acordo com critérios pré-determinados A doença mostrou uma resposta clínica completa ou parcial, e a maioria dos pacientes foi completamente eliminada do vírus no sangue e os principais sintomas clínicos foram completamente eliminados.

O AlloVir planejou lançar o estudo crítico de fase III de Viralym-M' e o estudo de prova de conceito de fase II em 2020, visando seis patógenos virais comuns, devastadores e com risco de vida.

Em indivíduos saudáveis, as células T específicas do vírus (VST) do sistema de defesa natural do corpo&fornecem proteção contra uma variedade de vírus patogênicos. No entanto, em pacientes com sistema imunológico enfraquecido, esses vírus podem não ser controlados. As doenças virais são comuns e têm conseqüências potencialmente devastadoras e com risco de vida para pacientes com imunocomprometimento. Por exemplo, até 90% dos pacientes ativam pelo menos um vírus após o transplante alogênico de células-tronco, e dois terços dos pacientes ativam mais de um vírus, resultando em morbidade, hospitalização e morte graves e a longo prazo. morte prematura. Geralmente, quando um vírus infecta um paciente com baixa função imune, a terapia antiviral padrão não pode resolver o problema fundamental do sistema imunológico enfraquecido. Portanto, muitos pacientes sofrem conseqüências com risco de vida, como dano e falha de múltiplos órgãos ou mesmo a morte.

O Viralym-M é uma terapia de pesquisa líder no pipeline de terapia com células T específicas para múltiplos vírus alogênico, pronto para uso comercial e pronto para uso, projetado para tratar pacientes com pacientes imunocomprometidos (incluindo TCTH, pacientes com transplante de órgão sólido) ou doença viral ativa primária (pacientes com deficiência imunológica, câncer ou HIV) O Viralym-M tem o potencial de combater ou prevenir uma série de doenças virais graves e com risco de vida quando a função imunológica do paciente' Ele pode alterar fundamentalmente as doenças virais, reduzindo ou prevenindo significativamente a incidência da doença e melhorando significativamente o prognóstico da vida do paciente'