A FDA dos EUA deu prioridade à revisão de Hetlioz (agonista receptor de melatonina): a primeira droga da síndrome de Smith-Maggie (SMS) !

A Vanda Pharmaceuticals anunciou recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou dois pedidos apresentados pela empresa para a Síndrome de Smith-Magenis (Síndrome de Smith-Magenis, SMS) e concedeu revisão prioritária.

A aplicação inclui uma aplicação de novos medicamentos suplementares (sNDA) para cápsulas Hetlioz (tasimelteon) e uma nova aplicação de medicamentos (NDA) para formulações líquidas hetlioz (tasimelteon), que são usadas para tratar adultos e crianças SMS, respectivamente. A FDA designou a data-alvo da Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) como 1 de dezembro de 2020.

Mihael H. Polymeropoulos, MD, Presidente e CEO da Vanda, disse: "A aceitação da FDA do aplicativo Hetlioz e da revisão prioritária marca um marco importante que nos aproxima de fornecer uma terapia-chave para pacientes com SMS. Atualmente, nenhum tratamento foi aprovado. Os medicamentos para SMS, que são uma doença rara, afetam cerca de 15.000 pessoas nos Estados Unidos."

A Síndrome de Smith-Margilli (SMS) é uma desordem de desenvolvimento causada pela exclusão de um pequeno segmento do cromossomo 17p humano. Em casos mais raros, o SMS é causado por uma mutação pontual no gene RAI1, que está localizado na região ausente.

Estima-se que nos Estados Unidos, a incidência de SMS em recém-nascidos seja de 1/15.000-25.000. O SMS geralmente não é herdado, mas devido à exclusão de novo. Pessoas com SMS terão alguns problemas físicos, psicológicos e comportamentais. O sintoma mais comum da SMS é a perturbação severa do sono, e a vida dos pacientes e suas famílias são severamente interrompidas.

Estrutura molecular tasimelteon (fonte da imagem: link.springer.com)

Hetlioz (tasimelteon) é um agonista receptor de melatonina. Nos Estados Unidos e na União Europeia, a Hetlioz foi aprovada para o tratamento de transtorno de vigília do sono não 24 horas (não-24 horas de sono-vigília, "Non-24", "non-24") em pacientes com cegueira total, que é a primeira droga usada para essa indicação.

Até o momento, a Hetlioz não foi aprovada por nenhuma agência reguladora para o tratamento de SMS.