O FDA aprovou Arcalyst: para o tratamento de pacientes ≥ 12 anos e reduz o risco de recorrência!

A Kiniksa Pharma é uma empresa biofarmacêutica americana cujos ativos de pipeline são projetados para regular as vias imunológicas para tratar uma variedade de doenças. Recentemente, a empresa anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o Arcalyst (rilonacept) para crianças e adultos ≥ 12 anos de idade para tratar a pericardite recorrente e reduzir o risco de recorrência. Para reduzir o risco de recorrência em adultos e crianças com 12 anos ou mais. O lançamento comercial está previsto para abril de 2021. Kiniksa espera que Arcalyst seja oficialmente listado em abril de 2021.

É particularmente importante mencionar que Arcalyst é o primeiro e único medicamento aprovado pelo FDA dos EUA para o tratamento de pericardite recorrente. Arcalyst é uma proteína de fusão recombinante injetada semanalmente por via subcutânea que pode bloquear a sinalização de interleucina-1α (IL-1α) e interleucina-1β (IL-1β).

A pericardite recorrente é uma doença debilitante que perturba a vida dos pacientes. Os dados mostram que a pericardite recidivante se origina da fisiopatologia da autoinflamação intrínseca mediada por IL-1α e IL-1β. Essa aprovação apóia o conceito de estratégias de tratamento imunomodulador direcionadas e marca uma mudança no manejo de pacientes com essa doença devastadora.

A aprovação do FDA' do Arcalyst para o tratamento de pericardite recorrente é baseada nos dados positivos do estudo de Fase 3 RHAPSODY. Este estudo é um ensaio clínico chave de Fase 3 do Arcalyst no tratamento da pericardite recorrente. O RHAPSODY atingiu o desfecho primário pré-especificado (tempo até a primeira recorrência de pericardite) e todos os desfechos de eficácia primários e secundários durante o período de retirada aleatório e foram estatisticamente significativos.

Os dados mostram que o tratamento com Arcalyst melhorou clinicamente os resultados relacionados a necessidades médicas significativas não atendidas na pericardite recorrente. Logo após a primeira dose, a dor e a inflamação relatadas pelo paciente foram reduzidas rápida e continuamente. O tempo médio desde o início do tratamento até a resposta ao tratamento foi de 5 dias e a taxa de resposta ao tratamento foi de 97%. O risco de eventos recorrentes de pericardite em pacientes randomizados para tratamento com Arcalyst foi reduzido em 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" dos="" dias="" de="" teste="" não="" apresentaram="" dor="" ou,="" no="" máximo,="" dor="" leve,="" em="" comparação="" com="" 40%="" no="" grupo="" placebo="">< 0,0001)="" 0,0001).="" no="" estudo,="" as="" reações="" adversas="" mais="" comuns="" foram="" reações="" no="" local="" da="" injeção="" e="" infecções="" do="" trato="" respiratório="" superior.="" os="" dados="" do="" estudo="" rhapsody="" foram="" publicados="" no="" jornal="" médico="" internacional"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" e="" ao="" mesmo="" tempo="" anunciado="" no="" 2020="" scientific="" meeting="" da="" american="" heart="">

Arcalyst foi descoberto pela Regeneron Pharma e recebeu aprovação preliminar do FDA em fevereiro de 2008 para o tratamento da síndrome periódica associada à piridina fria (CAPS), incluindo síndrome autoinflamatória familiar ao frio (FCAS) e síndrome de Muckle-Wells (MWS, um periódico hereditário raro síndrome da febre), subsequentemente aprovado em dezembro de 2020 para pacientes com deficiência do receptor da interleucina-1 (receptor da IL-1) (DIAR) Manter a remissão.

Kiniksa obteve a licença Arcalyst da Regeneron em 2017 para a avaliação de doenças que se acredita serem mediadas por IL-1α e IL-1β, incluindo pericardite recorrente. Conforme declarado no contrato de licença Arcalyst, após a FDA aprovar a pericardite recorrente, Kiniksa é responsável pelas vendas e distribuição de Arcalyst' s nos Estados Unidos, incluindo CAPS e DIRA, e distribuirá igualmente os lucros com Regeneron.

A pericardite recorrente é uma doença cardiovascular autoinflamatória dolorosa, geralmente manifestada como dor torácica, frequentemente acompanhada por alterações na condução elétrica e às vezes derrame ao redor do coração, denominado derrame pericárdico. Os pacientes que desenvolvem episódios adicionais de pericardite após um período assintomático de 4-6 semanas ou mais são identificados como pericardite recorrente. Os sintomas de pericardite recorrente afetam a qualidade de vida, restringem a atividade física e levam a frequentes visitas ao pronto-socorro e hospitalizações. Os dados mostram que cerca de 40.000 pacientes nos Estados Unidos procuram e recebem tratamento para pericardite recorrente a cada ano. Nesse grupo, aproximadamente 14.000 pacientes apresentaram um segundo evento ou subsequente (recidiva) devido a doença interna persistente ou resposta insuficiente às terapias tradicionais (como antiinflamatórios não esteroidais, colchicina e corticosteroides).