A FDA dos EUA concedeu à Roche/AbbVie Venclexta (venetoclax) a sexta designação terapêutica inovadora!

AbbVie e Roche anunciaram recentemente que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu à Venclexta (venetoclax) designação terapêutica inovadora (BTD), combinada com azacitidina, para o tratamento de pacientes de risco médio, de alto risco e de alto risco (com base na avaliação revisada do Sistema Internacional de Pontuação Prognóstico (IPSS-R) que foram tratados para pacientes adultos com síndrome mielodesplásica (SMD). De acordo com o IPSS-R, o risco médio, de alto risco e de alto risco são definidos como de maior risco.

Vale ressaltar que isso marca o sexto BTD quevenetoclaxobteve no campo regulatório dos EUA. O BTD é um novo canal de revisão de medicamentos da FDA, que visa acelerar o desenvolvimento e revisão de novos medicamentos para o tratamento de doenças graves ou com risco de vida, e há evidências clínicas preliminares que se comparam com os medicamentos de tratamento existentes, novos medicamentos que podem melhorar substancialmente a condição da doença. Os medicamentos obtidos pelo BTD podem receber orientações mais próximas, incluindo altos funcionários da FDA durante a pesquisa e desenvolvimento, e são elegíveis para revisão e revisão de prioridade potencial durante a revisão para garantir que os pacientes recebam novas opções de tratamento no menor tempo.

MDS é um grupo de raros cânceres sanguíneos relacionados à medula óssea que gradualmente afetam a capacidade da medula óssea de produzir células sanguíneas normais. Isso pode levar a fraqueza, infecções frequentes, anemia e fadiga debilitante. Em alguns casos, a MDS também pode desenvolver-se em leucemia mielóide aguda (LMA). Nos Estados Unidos, cerca de 10.000 pessoas são diagnosticadas com MDS todos os anos, e cerca de 30% delas desenvolverão LMA. Embora a MDS possa ocorrer em qualquer idade, é mais comum em pessoas com 60 anos ou mais.

O MDS tem várias classificações de baixo risco, baixo risco, risco intermediário, alto risco e risco muito alto (muito alto risco), que são determinadas com base na composição da medula óssea, contagem de células sanguíneas e alterações cromossômicas. De acordo com o Sistema Internacional de Pontuação Prognóstico (ipsS-R), as doenças de maior risco são definidas como de risco intermediário, de alto risco e de alto risco. Trata-se de uma escala de avaliação de risco que utiliza 5 indicadores prognósticos para prever o curso da doença do paciente. Cerca de metade (45%) dos pacientes têm MDS de alto risco, com prognóstico ruim e curto tempo de sobrevida, com tempo médio de sobrevida de cerca de 18 meses.

A concessão da FDA do VENETOCLAX BTD baseia-se em dados provisórios do estudo Fase 1b M15-531. O estudo está investigando a combinação de venetoclax e azacitidina no tratamento de pacientes com MDS de maior risco que não foram tratados anteriormente. Além da fase Ib M15-531, a combinação venetoclax+azacitidina também está sendo avaliada no estudo fase 1b M15-522 para o tratamento de pacientes com MDS recaídas ou refratários, e o maior risco de tratamento de novos diagnósticos é avaliado na fase aleatória 3 verona estudo MDS.

estrutura química venetoclax

venetoclaxé um inibidor de linfoma de primeira classe, oral e seletivo de células B-2 (BCL-2), desenvolvido pela AbbVie e Roche, e as duas partes são responsáveis conjuntamente pela comercialização do mercado americano (nome comercial) : Venclyxta), e a AbbVie é responsável pela comercialização de mercados fora dos Estados Unidos (nome comercial: Venclyxto). A proteína BCL-2 desempenha um papel importante na apoptose (morte celular programada), pode prevenir apoptose de algumas células (incluindo linfócitos), e é superexpressa em certos tipos de câncer, o que está relacionado à formação da resistência medicamentosa. O Venetoclax tem como objetivo inibir seletivamente a função do BCL-2, restaurar o sistema de comunicação celular e permitir que as células cancerígenas se destruam, alcançando o propósito de tratar tumores.

venetoclaxfoi aprovado em mais de 80 países ao redor do mundo para o tratamento de leucemia linfocítica crônica (LLC), linfoma de células pequenas (LLC) e leucemia mielóide aguda (LMA). Nos Estados Unidos, o venetoclax já recebeu 5 Designações inovadoras de terapia (BTD) pela FDA, uma para tratamento de primeira linha da LLC, duas para LLC recaída ou refratária e duas para tratamento de primeira linha de leucemia mielóide aguda (LMA).

Na China,venetoclaxfoi aprovado em dezembro de 2020 para ser utilizado em combinação com a azacitidina para tratar pacientes recém-diagnosticados de leucemia mielóide aguda (LMA) adultos recém-diagnosticados que não são adequados para quimioterapia de indução forte devido a comorbidades ou têm 75 anos ou mais . venetoclax é o primeiro inibidor de linfoma de células B aprovado da China (BCL-2), marcando que o campo de LMA da China entrou na era da terapia-alvo.